Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost fexinidazolu u pacientů s lidskou africkou trypanosomiázou (HAT) způsobenou Trypanosoma Brucei Rhodesiense

18. prosince 2024 aktualizováno: Drugs for Neglected Diseases

Účinnost a bezpečnost fexinidazolu u pacientů s lidskou africkou trypanosomiázou (HAT) způsobenou Trypanosoma Brucei Rhodesiense: multicentrická, otevřená klinická studie

Tato studie se zaměřuje na vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti nového léku pro perorální léčbu proti lidské africké trypanosomiáze (HAT) způsobené T.b rhodesiense. 34 pacientů bude přijato na 2 místech v Malawi a Ugandě. Všichni pacienti dostanou studovaný lék fexinidazol.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současnosti je jedinou dostupnou léčbou pro stádium 2 HAT kvůli t.b rhodesiense melarsoprol, velmi toxický lék.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit fexinidazol jako alternativní léčbu k melarsoprolu u pacientů s onemocněním HAT ve stadiu 2 v důsledku t.b rhodesiense v kohortové studii fáze II/III s 34 pacienty ve 2. stádiu. Budou zařazena všechna stadia onemocnění, ale nábor se zastaví, jakmile 34 hodnotitelných pacientů ve stadiu 2 dosáhne konce léčby.

Studie bude multicentrická, nerandomizovaná, klinická studie u pacientů s r-HAT.

Subjekty budou rekrutovány mezi pacienty hlásícími se do Lwala Hospital (Uganda) a Rumphi District Hospital (Malawi). Pokud to bude možné, budou pacienti s r-HAT z jiných nemocnic a středisek v okresech Kaberamaido/Dokolo (Uganda) a Rumphi/Mzimba North District (Malawi) a také z oblastí sousedících se Zambií odesláni k léčbě do nemocnic Lwala a Rumphi.

Fexinidazol je perorální léčba, která se musí užívat každý den po dobu 10 dnů. V případě nedostatečné účinnosti (např. relaps onemocnění) pacienti budou převedeni na standardní léčbu, která je součástí Národního kontrolního programu v každé zemi (melarsoprol pro pacienty ve 2. stadiu a suramin pro pacienty ve 1. stadiu)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Malawi
      • Rumphi, Malawi, PO Box 225
        • Rumphi District Hospital
  • Uganda
    • Kadeberamaido
      • Lwala, Kadeberamaido, Uganda, PO Box 650
        • Lwala Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu (plus souhlas pro děti)
  • ≥ 6 let
  • ≥ 20 kg tělesné hmotnosti
  • Schopnost pozřít alespoň jedno kompletní jídlo denně (nebo alespoň jeden sáček Plumpy'Nut®)
  • Karnofského index ≥ 40
  • Parazitologicky potvrzeno T.b. rhodesiense infekce
  • Mít trvalou adresu nebo být dohledatelný ostatními a ochotný a schopný dodržovat plán následných návštěv
  • Souhlas s hospitalizací po dobu minimálně 13 dnů a přijetím studijní léčby

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní klinicky relevantní zdravotní stavy jiné než HAT, které mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo podle uvážení zkoušejícího, mohou narušovat účast ve studii.
  • Ohrožený celkový zdravotní stav nebo vážně zhoršený celkový stav, jako je těžká podvýživa, kardiovaskulární šok, respirační potíže nebo terminální onemocnění
  • Známá přecitlivělost na fexinidazol, na jakákoli nitroimidazolová léčiva (např. metronidazol, tinidazol) nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do studie nebo již užívali fexinidazol
  • Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (např.: klinické příznaky cirhózy nebo žloutenky)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s Rádou 1 R-Hat
Pacienti s R-Hat-Hat byli pacienti bez trypanosomů v mozkomíšním moku (CSF), ale s trypanosomy v krvi a/nebo lymfatických a CSF bílých krvinek (WBC) ≤ 5/ul. Pacienti měli dostávat fexinidazol perorálně po dobu 10 dnů.
Lék: Fexinidazol
Tablety 600 mg; Účastníci s hmotností mezi 20 a 34 kg dostávali 1200 mg (2 tablety) po dobu 4 dnů, poté 600 mg (1 tableta) po dobu 6 dnů (s jídlem); Účastníci s hmotností 35 kg a více dostávali 1800 mg (3 tablety) po dobu 4 dnů, poté 1200 mg (2 tablety) po dobu 6 dnů (s jídlem)
Experimentální: Pacienti s stadiem 2 R-Hat
Pacienti s R-HAT ve fázi 2 byli pacienti s trypanosomy v CSF (a/nebo v krvi/lymfy) a/nebo CSF ​​WBC> 5 buněk/ul. Pacienti měli dostávat fexinidazol perorálně po dobu 10 dnů.
Lék: Fexinidazol
Tablety 600 mg; Účastníci s hmotností mezi 20 a 34 kg dostávali 1200 mg (2 tablety) po dobu 4 dnů, poté 600 mg (1 tableta) po dobu 6 dnů (s jídlem); Účastníci s hmotností 35 kg a více dostávali 1800 mg (3 tablety) po dobu 4 dnů, poté 1200 mg (2 tablety) po dobu 6 dnů (s jídlem)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento hodnotitelných pacientů s h-hat, kteří zemřeli do konce hospitalizace, s ohledem na pouze úmrtí pravděpodobně související s R-Hat nebo fexinidazolem
Časové okno: 12 až 18 dní po zahájení léčby
Procento pacientů, kteří zemřeli mezi prvním příjmem fexinidazolu do návštěvy na konci hospitalizace (den 12–18 let), s ohledem na pouze úmrtí, které pravděpodobně souvisejí s R-Hat nebo studijní léčbou, jak je hodnoceno pomocí monitorovací rady pro bezpečnost dat (DSMB) , byl vypočítán. Světová zdravotnická organizace (WHO) byla použita verbální pitevní dotazník, protože anatomopatologické techniky nebyly k dispozici na místech studie (pokud k smrti nedošlo v nemocnici, v takovém případě byl vyšetřovatel přítomen). V případě smrti, která nesouvisela s R-Hat ani se studijní léčbou během hospitalizace, je pacient považován za neevaluativní pro účely účinnosti. Každý pacient, který opustil nemocnici, aniž by byl lékařsky propuštěn vyšetřovatelem na místě před plánovanou návštěvou na konci hospitalizace a pro kterého by nebyl možné získat žádný výsledek, je také považován za neevalující.
12 až 18 dní po zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento hodnotitelných pacientů s R-Hat, jejichž výsledkem léčby je selhání na konci hospitalizace
Časové okno: 12 až 18 dní po zahájení léčby
Výsledek léčby na konci hospitalizace (den 12-18) je kategorizován jako úspěch nebo neúspěch. Selhání je definováno jako kterýkoli z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině na konci léčby (den 11), smrt související s R-Hat nebo fexinidazol na konci hospitalizace podle DSMB nebo absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 až 18 dní po zahájení léčby
Procento hodnotících pacientů s R-Hat, jejichž výsledkem léčby je selhání po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců po zahájení léčby
Výsledek léčby při zkoušce léčby (měsíc 12) je klasifikován jako úspěch nebo neúspěch. Porucha je definována jako některá z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině, smrt související s R-Hat nebo fexinidazolem podle DSMB, absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků nebo počet WBC v CSF> 20 buňky/μl, které byly nepravděpodobné kvůli jiným příčinám než klobouku. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 měsíců po zahájení léčby
Procento hodnotitelných pacientů s R-Hat, jejichž výsledkem léčby je selhání na konci hospitalizace
Časové okno: 12 až 18 dní po zahájení léčby
Výsledek léčby na konci hospitalizace (den 12-18) je kategorizován jako úspěch nebo neúspěch. Selhání je definováno jako kterýkoli z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině na konci léčby (den 11), smrt související s R-Hat nebo fexinidazol na konci hospitalizace podle DSMB nebo absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 až 18 dní po zahájení léčby
Procento hodnotících pacientů s Hat ve fázi 1, jejichž výsledkem léčby je selhání po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců po zahájení léčby
Výsledek léčby při zkoušce léčby (měsíc 12) je klasifikován jako úspěch nebo neúspěch. Porucha je definována jako některá z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině, smrt související s R-Hat nebo fexinidazolem podle DSMB, absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků nebo počet WBC v CSF> 20 buňky/μl, které byly nepravděpodobné kvůli jiným příčinám než klobouku. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 měsíců po zahájení léčby
Procento hodnotících pacientů s jakoukoli fází R-Hat, kteří zemřeli do konce hospitalizace, s ohledem na pouze úmrtí pravděpodobně související s R-Hat nebo Fexinidazolem
Časové okno: 12 až 18 dní po zahájení léčby
Bylo vypočítáno procento pacientů, kteří zemřeli mezi prvním příjmem fexinidazolu do návštěvy na konci hospitalizace (den 12-18), s ohledem na pouze úmrtí související s R nebo studiem, jak bylo hodnoceno pomocí DSMB. Dotazník WHO VERBAL PITSSY byl použit, protože anatomopatologické techniky nebyly k dispozici na místech studie (pokud k smrti došlo v nemocnici, v takovém případě byl vyšetřovatel přítomen). V případě smrti, která nesouvisela s R-Hat ani se studijní léčbou během hospitalizace, je pacient považován za neevaluativní pro účely účinnosti. Každý pacient, který opustil nemocnici, aniž by byl lékařsky propuštěn vyšetřovatelem na místě před plánovanou návštěvou na konci hospitalizace a pro kterého by nebyl možné získat žádný výsledek, je také považován za neevalující.
12 až 18 dní po zahájení léčby
Procento hodnotících pacientů s jakýmkoli fází R-Hat, jejichž výsledkem léčby je selhání na konci hospitalizace
Časové okno: 12 až 18 dní po zahájení léčby
Výsledek léčby na konci hospitalizace (den 12-18) je kategorizován jako úspěch nebo neúspěch. Selhání je definováno jako kterýkoli z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině na konci léčby (den 11), smrt související s R-Hat nebo fexinidazol na konci hospitalizace podle DSMB nebo absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 až 18 dní po zahájení léčby
Procento hodnotitelných pacientů s jakýmkoli fází R-Hat, jejichž výsledkem léčby je selhání ve 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců po zahájení léčby
Výsledek léčby při zkoušce léčby (měsíc 12) je klasifikován jako úspěch nebo neúspěch. Porucha je definována jako některá z následujících: přítomnost trypanosomů v jakékoli tělesné tekutině, smrt související s R-Hat nebo fexinidazolem podle DSMB, absence klinického zlepšení vedoucí k použití záchranných léků nebo počet WBC v CSF> 20 buňky/μl, které byly nepravděpodobné kvůli jiným příčinám než klobouku. Nepřijačené úmrtí nejsou ani úspěchem ani neúspěchem (pacient je pro účely účinnosti považován za nevyhovující).
12 měsíců po zahájení léčby
Počet účastníků s jakoukoli AE (včetně abnormálního laboratoře nebo vyhledávání EKG, pokud je považováno za klinicky významné) až do konce hospitalizace
Časové okno: 12 až 18 dní (mezi 1. a dnem 12-18)
AE léčebné AE během pozorovacího období byly zaznamenány z prvního příjmu fexinidazolu (1. den) až do návštěvy na konci hospitalizace (mezi 12. a 18. dnem).
12 až 18 dní (mezi 1. a dnem 12-18)
Počet účastníků s jakýmkoli AE považovaným za vážného až do konce období sledování
Časové okno: 12 měsíců (mezi 1. a 12. měsícem)
AE léčby, které jsou považovány za vážné, byly odebrány od prvního příjmu fexinidazolu (1. den) do návštěvy na konci studie (12. měsíc). AE byla považována za vážnou, pokud vyústila v smrt, život ohrožující, vyžadovaný in-pacientní hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnosti, byla vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo byla důležitá lékařská událost .
12 měsíců (mezi 1. a 12. měsícem)
Počet účastníků s jakýmkoli AE považovaným za případně související s fexinidazolem až do konce období sledování
Časové okno: 12 měsíců (mezi 1. a 12. měsícem)
AE léčby, které jsou považovány za případně související s fexinidazolem, byly odebrány od prvního příjmu fexinidazolu (den 1) do návštěvy na konci studie (12. měsíce).
12 měsíců (mezi 1. a 12. měsícem)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Drugs for Neglected Diseases

Spolupracovníci

European and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Enock Matovu, Prof, Makerere University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

12. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DNDi-FEX-07-HAT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fexinidazol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit