Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Fexinidazol hos patienter med human afrikansk trypanosomiasis (HAT) på grund af trypanosoma Brucei Rhodesiense

18. december 2024 opdateret af: Drugs for Neglected Diseases

Effekt og sikkerhed af Fexinidazol hos patienter med human afrikansk trypanosomiasis (HAT) på grund af trypanosoma Brucei Rhodesiense: et multicenter, åbent klinisk forsøg

Denne undersøgelse har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​et nyt oralt behandlingslægemiddel mod human afrikansk trypanosomiasis (HAT) på grund af T.b rhodesiense. 34 patienter vil blive rekrutteret på 2 steder i Malawi og Uganda. Alle patienter vil modtage undersøgelseslægemidlet fexinidazol.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dag er den eneste tilgængelige behandling for fase 2 af HAT på grund af t.b rhodesiense melarsoprol, et meget giftigt stof.

Det primære formål med dette forsøg er at evaluere fexinidazol som en alternativ behandling i forhold til melarsoprol hos patienter med fase 2 af HAT sygdom på grund af t.b rhodesiense i et fase II/III kohorteforsøg med 34 fase 2 patienter. Alle stadier af sygdommen vil blive rekrutteret, men rekrutteringen stopper, når 34 evaluerbare stadium 2-patienter er nået til afslutningen af ​​behandlingen.

Forsøget vil være et multicenter, ikke-randomiseret, klinisk forsøg med patienter med r-HAT.

Forsøgspersoner vil blive rekrutteret blandt de patienter, der rapporterer til Lwala Hospital (Uganda) og Rumphi District Hospital (Malawi). Hvis det er muligt, vil r-HAT-patienter fra andre hospitaler og centre i Kaberamaido/Dokolo-distrikterne (Uganda) og Rumphi/Mzimba Nord-distriktet (Malawi) samt Zambias grænseområder blive henvist til henholdsvis Lwala- og Rumphi-hospitalerne til behandling.

Fexinidazol er en oral behandling, som skal tages hver dag i 10 dage. I tilfælde af manglende effekt (f. sygdomstilbagefald) vil patienterne blive skiftet til standardbehandlingen, der er en del af det nationale kontrolprogram i hvert land (melarsoprol til trin 2 patienter og suramin til trin 1 patienter)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Malawi
      • Rumphi, Malawi, PO Box 225
        • Rumphi District Hospital
  • Uganda
    • Kadeberamaido
      • Lwala, Kadeberamaido, Uganda, PO Box 650
        • Lwala Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular (plus samtykke til børn)
  • ≥ 6 år gammel
  • ≥ 20 kg kropsvægt
  • Evne til at indtage mindst ét ​​komplet måltid om dagen (eller mindst én Plumpy'Nut® pose)
  • Karnofsky-indeks ≥ 40
  • Parasitologisk bekræftet af T.b. rhodesiense infektion
  • At have fast adresse eller være sporbar af andre og villig og i stand til at overholde opfølgende besøgsplan
  • Aftale om at være indlagt i minimum 13 dage og at modtage undersøgelsesbehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Andre aktive klinisk relevante medicinske tilstande end HAT, der kan bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare eller efter investigatorens skøn, kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen.
  • Kompromitteret almen helbred eller alvorligt forværret almentilstand, såsom alvorlig underernæring, kardiovaskulært chok, åndedrætsbesvær eller terminal sygdom
  • Kendt overfølsomhed over for fexinidazol, over for enhver nitroimidazolmedicin (f. metronidazol, tinidazol) eller til et af hjælpestofferne
  • Patienter, der tidligere er indskrevet i undersøgelsen eller allerede har fået fexinidazol
  • Patienter med svært nedsat leverfunktion (f.eks. kliniske tegn på cirrose eller gulsot)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patienter med fase 1 R-hat
Patienter med fase 1 R-HAT var patienter uden trypanosomer i cerebrospinalvæsken (CSF), men med trypanosomer i blodet og/eller lymfe og CSF-hvide blodlegemer (WBC) ≤5 celler/µl. Patienter skulle modtage fexinidazol oralt i 10 dage.
Medicin: Fexinidazol
Tabletter på 600 mg; Deltagere med en vægt mellem 20 og 34 kg fik 1200 mg (2 tabletter) i 4 dage, derefter 600 mg (1 tablet) i 6 dage (med mad); Deltagere med en vægt på 35 kg og derover fik 1800 mg (3 tabletter) i 4 dage, derefter 1200 mg (2 tabletter) i 6 dage (med mad)
Eksperimentel: Patienter med fase 2 R-hat
Patienter med fase 2 R-HAT var patienter med trypanosomer i CSF (og/eller i blod/lymfe) og/eller CSF WBC> 5 celler/µl. Patienter skulle modtage fexinidazol oralt i 10 dage.
Medicin: Fexinidazol
Tabletter på 600 mg; Deltagere med en vægt mellem 20 og 34 kg fik 1200 mg (2 tabletter) i 4 dage, derefter 600 mg (1 tablet) i 6 dage (med mad); Deltagere med en vægt på 35 kg og derover fik 1800 mg (3 tabletter) i 4 dage, derefter 1200 mg (2 tabletter) i 6 dage (med mad)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af evaluerende patienter med fase 2 R-hat, der døde ved afslutningen af ​​hospitalisering, i betragtning af kun dødsfald, der muligvis er relateret til R-hat eller fexinidazol
Tidsramme: 12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdelen af ​​patienter, der døde mellem det første indtag af fexinidazol indtil slutningen af ​​hospitaliseringsbesøget (dag 12-18), i betragtning af kun dødsfald, der muligvis er relateret til R-HAT eller undersøgelsesbehandling som vurderet af Data Safety Monitoring Board (DSMB) , blev beregnet. Verdenssundhedsorganisationen (WHO) verbalt obduktionsspørgeskema blev anvendt, da anatomopatologiske teknikker ikke var tilgængelige på undersøgelsesstederne (medmindre dødsfaldet fandt sted på hospitalet, i hvilket tilfælde efterforskeren var til stede). I tilfælde af død, der ikke var relateret til R-HAT eller til undersøgelsesbehandlingen under indlæggelsen, betragtes patienten som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål. Enhver patient, der forlod hospitalet uden at blive medicinsk udskrevet af webstedets efterforsker inden det planlagte besøg i slutningen af ​​hospitaliseringen, og for hvem der ikke kunne hentes resultatet, skal også betragtes som ikke-evaluabelt.
12 til 18 dage efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af evaluerende patienter med fase 2 R-hat, hvis behandlingsresultat er en fiasko i slutningen af ​​indlæggelse
Tidsramme: 12 til 18 dage efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved slutningen af ​​hospitalisering (dag 12-18) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske ved behandlingen af ​​behandlingen (dag 11), død relateret til R-hat eller fexinidazol ved slutningen af ​​indlæggelse i henhold til DSMB eller fravær af klinisk forbedring, der fører til det Brug af redningsmedicin. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdel af evaluerende patienter med fase 2 R-hat, hvis behandlingsresultat er en fiasko efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved test af kur (måned 12) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske, død relateret til R-hat eller fexinidazol i henhold til DSMB, fravær af klinisk forbedring, der fører til brug af redningsmedicin eller WBC-tælling i CSF> 20 Celler/μl, hvilket var usandsynligt på grund af andre årsager end Hat. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 måneder efter behandlingsstart
Procentdel af evaluerende patienter med fase 1 R-hat, hvis behandlingsresultat er en fiasko i slutningen af ​​indlæggelse
Tidsramme: 12 til 18 dage efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved slutningen af ​​hospitalisering (dag 12-18) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske ved behandlingen af ​​behandlingen (dag 11), død relateret til R-hat eller fexinidazol ved slutningen af ​​indlæggelse i henhold til DSMB eller fravær af klinisk forbedring, der fører til det Brug af redningsmedicin. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdel af evaluerende patienter med fase 1 R-hat, hvis behandlingsresultat er en fiasko efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved test af kur (måned 12) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske, død relateret til R-hat eller fexinidazol i henhold til DSMB, fravær af klinisk forbedring, der fører til brug af redningsmedicin eller WBC-tælling i CSF> 20 Celler/μl, hvilket var usandsynligt på grund af andre årsager end Hat. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 måneder efter behandlingsstart
Procentdel af evaluerende patienter med ethvert R-HAT-trin, der døde ved slutningen af ​​indlæggelse, i betragtning af kun dødsfald, der muligvis er relateret til R-hat eller fexinidazol
Tidsramme: 12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdelen af ​​patienter, der døde mellem det første indtag af fexinidazol indtil slutningen af ​​hospitaliseringsbesøget (dag 12-18), i betragtning af kun dødsfald, der muligvis var relateret til R-HAT eller undersøgelsesbehandling som vurderet af DSMB, blev beregnet. WHOs verbale obduktionsspørgeskema blev anvendt, da anatomopatologiske teknikker ikke var tilgængelige på undersøgelsesstederne (medmindre dødsfaldet fandt sted på hospitalet, i hvilket tilfælde efterforskeren var til stede). I tilfælde af død, der ikke var relateret til R-HAT eller til undersøgelsesbehandlingen under indlæggelsen, betragtes patienten som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål. Enhver patient, der forlod hospitalet uden at blive medicinsk udskrevet af webstedets efterforsker inden det planlagte besøg i slutningen af ​​hospitaliseringen, og for hvem der ikke kunne hentes resultatet, skal også betragtes som ikke-evaluabelt.
12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdel af evaluerende patienter med ethvert R-HAT-trin, hvis behandlingsresultat er en fiasko i slutningen af ​​indlæggelse
Tidsramme: 12 til 18 dage efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved slutningen af ​​hospitalisering (dag 12-18) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske ved behandlingen af ​​behandlingen (dag 11), død relateret til R-hat eller fexinidazol ved slutningen af ​​indlæggelse i henhold til DSMB eller fravær af klinisk forbedring, der fører til det Brug af redningsmedicin. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 til 18 dage efter behandlingsstart
Procentdel af vurderbare patienter med ethvert R-HAT-trin, hvis behandlingsresultat er en fiasko efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter behandlingsstart
Behandlingsresultatet ved test af kur (måned 12) er kategoriseret som succes eller fiasko. Fejl defineres som et af følgende: tilstedeværelse af trypanosomer i enhver kropsvæske, død relateret til R-hat eller fexinidazol i henhold til DSMB, fravær af klinisk forbedring, der fører til brug af redningsmedicin eller WBC-tælling i CSF> 20 Celler/μl, hvilket var usandsynligt på grund af andre årsager end Hat. Ikke-relaterede dødsfald er hverken succes eller fiasko (patienten betragtes som ikke-evaluerbar til effektivitetsformål).
12 måneder efter behandlingsstart
Antal deltagere med ethvert AE (inklusive unormalt laboratorie- eller EKG -fund, hvis det betragtes som klinisk signifikant) indtil slutningen af ​​hospitaliseringen
Tidsramme: 12 til 18 dage (mellem dag 1 og dag 12-18)
Behandlingsvingen AES i observationsperioden blev registreret fra det første indtag af fexinidazol (dag 1) indtil besøget af hospitaliseringen (mellem dag 12 og dag 18).
12 til 18 dage (mellem dag 1 og dag 12-18)
Antal deltagere med enhver AE, der betragtes som alvorlig indtil afslutningen af ​​opfølgningsperioden
Tidsramme: 12 måneder (mellem dag 1 og måned 12)
Behandling-opstået AE'er, der blev betragtet som alvorlige, blev opsamlet fra det første indtag af fexinidazol (dag 1) indtil slutningen af ​​studiet (måned 12). En AE blev betragtet som alvorlig, hvis det blev resulteret i død, var livstruende, krævet indlæggelse i patienten eller forlængelse af eksisterende indlæggelse, resulteret i vedvarende eller betydelig handicap eller manglende evne, var en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller var en vigtig medicinsk begivenhed .
12 måneder (mellem dag 1 og måned 12)
Antal deltagere med enhver AE betragtes som muligvis relateret til fexinidazol indtil afslutningen af ​​opfølgningsperioden
Tidsramme: 12 måneder (mellem dag 1 og måned 12)
Behandlingsvingen AE'er, der blev betragtet som muligvis relateret til fexinidazol, blev opsamlet fra det første indtag af fexinidazol (dag 1) indtil slutningen af ​​studiet (måned 12).
12 måneder (mellem dag 1 og måned 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Drugs for Neglected Diseases

Samarbejdspartnere

European and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Enock Matovu, Prof, Makerere University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

12. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

4. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DNDi-FEX-07-HAT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trypanosomiasis, afrikansk

Kliniske forsøg med Fexinidazol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner