Uno studio su TTYP01 in soggetti adulti sani

Criterio di inclusione:

• Età compresa tra i 18 e i 40 anni compresi;
• Saranno inclusi non fumatori, ex fumatori e fumatori moderati. "Un fumatore moderato è definito come qualcuno che fuma 5 sigarette o meno al giorno, un ex fumatore è qualcuno che ha completamente smesso di fumare da almeno 3 mesi.";
• Se di sesso femminile, deve essere potenzialmente non fertile (definito come sterilizzato chirurgicamente o in postmenopausa da almeno 1 anno) o deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo clinicamente accettabile (ad esempio, orale, dispositivo intrauterino [IUD; diaframma], iniettabile, transdermico o contraccezione impiantabile) o astinenza, per almeno 1 mese prima della randomizzazione, durante lo studio e 3 mesi dopo il completamento dello studio. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza con gonadotropina corionica umana (hCG) sierica negativa allo screening;
• Indice di massa corporea (BMI) da 18 a 30 kg/m2, inclusi; e un peso corporeo totale > 50 kg allo screening per i soggetti di sesso maschile, peso corporeo totale > 45 kg per i soggetti di sesso femminile;
• I soggetti di sesso femminile in età fertile e tutti i partecipanti di sesso maschile che non hanno subito una vasectomia devono utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un modulo di consenso informato scritto (il modulo di consenso deve essere firmato dal soggetto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio) e prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente che indichi che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio;
• Disponibilità e capacità di rispettare le procedure di studio e l'esame di follow-up.

• Adeguata funzionalità degli organi come evidenziato dai seguenti conteggi del sangue periferico o valori chimici del siero entro 28 giorni prima della randomizzazione:

  1. Emoglobina maggiore o uguale a 9 g/dL
  2. Conta dei neutrofili (ANC) maggiore o uguale a 1.500/microL
  3. Conta piastrinica maggiore o uguale a 100.000/microL
  4. Creatinina sierica minore o uguale a 1,5 mg/dL (minore o uguale a 132,6 micromol/L) e clearance della creatinina maggiore o uguale a 60 ml/min
  5. Creatina fosfochinasi (CPK) inferiore o uguale a 2 volte il limite superiore della norma (ULN)

  6. Variabili della funzione epatica:

     1. Bilirubina totale ≤ 1,5x ULN
     2. Fosfatasi alcalina totale (ALP) ≤ 1,5x ULN, o se > 1,5x ULN, allora la frazione epatica ALP o la 5' nucleotidasi devono essere ≤1x ULN
     3. L'aspartato aminotransferasi (AST) e l'alanina aminotransferasi (ALT) devono essere ≤ 2,5x ULN

Criteri di esclusione:

• Evidenza o anamnesi di malattia ematologica, renale, endocrina, polmonare, gastrointestinale, cardiovascolare, epatica, psichiatrica, neurologica o allergica clinicamente significativa.
• Soggetti con una storia di ipersensibilità all'edaravone o ad uno qualsiasi degli ingredienti inattivi della formulazione (come solfito e bisolfito di sodio).
• - Soggetti con PR > 240 msec, QRS = 120 msec o QTcF > 450 msec per maschi e QTcF > 470 msec per femmine allo screening o all'ECG del giorno -1, o qualsiasi anomalia elettrocardiografica clinicamente significativa secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Soggetti maschi con partner attualmente in stato di gravidanza; - soggetti maschi in grado di generare figli che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come delineato in questo protocollo per la durata dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
• Soggetti di sesso femminile attualmente in gravidanza o in allattamento; - soggetti di sesso femminile in grado di avere figli o in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace come delineato in questo protocollo per la durata dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale.
• - Soggetti il ​​cui screening per droghe/alcol nelle urine era positivo al momento dello screening e/o il giorno 1.
• Soggetti che hanno difficoltà a deglutire pillole/compresse.
• Soggetti che fumano > 5 sigarette al giorno entro 3 mesi prima della visita di screening.
• Soggetti che non vogliono o non possono rispettare le linee guida sullo stile di vita descritte nel protocollo.
• Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione degli studi e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo Sperimentatore, o soggetti che sono dipendenti degli sponsor direttamente coinvolti nella conduzione degli studi.
• Evidenza di qualsiasi grave condizione medica o psichiatrica acuta o cronica o anomalia di laboratorio che possa aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del prodotto sperimentale o che possa interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inappropriato per l'ingresso in questo processo.
• Soggetti che hanno partecipato a un altro studio clinico meno di 3 mesi prima o hanno donato il proprio sangue in una quantità superiore a 200 millilitri (ml) entro 1 mese dal periodo di screening di questo studio clinico.