Studio di follow-up su pazienti affetti da leucemia mieloide cronica che hanno ottenuto una remissione senza trattamento
5 settembre 2022 aggiornato da: National Taiwan University Hospital
Negli ultimi anni, l'obiettivo di interrompere la terapia farmacologica, nota anche come remissione senza trattamento (TFR), sta emergendo come uno degli obiettivi gestionali della terapia della leucemia mieloide cronica (LMC).
Poiché non ci sono dati disponibili su pazienti asiatici con LMC sottoposti a interruzione dell'inibitore della tirosin-chinasi (TKI), i ricercatori hanno in programma di reclutare pazienti con LMC in fase cronica con una risposta al trattamento profonda e una buona compliance medica a Taiwan per valutare la fattibilità, la sicurezza e le conseguenze cliniche del TKI interruzione.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
1. Obiettivo primario: valutare la fattibilità, la sicurezza e le conseguenze cliniche dell'interruzione del TKI nei pazienti con LMC in fase cronica (LMC-FC) con risposta al trattamento profonda e buona compliance medica a Taiwan
2. Monitoraggio della risposta molecolare:
- Dopo l'interruzione della terapia con TKI, i partecipanti riceveranno un monitoraggio molecolare mensile dei livelli di trascritto BCR-ABL mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RT-qPCR) per un anno, ogni due mesi per il secondo anno e successivamente ogni tre mesi.
- Se viene rilevata la perdita della risposta molecolare maggiore (MMR) (livello di trascrizione BCR-ABL ⩽ 0,1% IS) in qualsiasi momento dopo l'interruzione del TKI, il partecipante deve ricevere test ripetuti entro due settimane. Se la perdita di MPR è confermata, il TKI deve essere ripreso entro quattro settimane
- RT-qPCR di BCR-ABL verrebbe ordinato ogni quattro settimane fino a quando MR4 (livello di trascrizione BCR-ABL ⩽ 0,01% IS) non viene ristabilito, e quindi ogni 12 settimane a tempo indeterminato.
- Per i pazienti che non riescono a raggiungere nuovamente l'MMR entro tre mesi dalla ripresa del TKI, verrà eseguito il test di mutazione del dominio della chinasi BCR-ABL
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
100
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Wen-Chien Chou, MD. PhD.
- Numero di telefono: 265997 +886-2312-3456
- Email: wchou@ntu.edu.tw
Luoghi di studio
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Taipei, Taiwan, 10002
- Reclutamento
- National Taiwan University Hospital
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Contatto:
- Wen-Chien Chou, MD. PhD.
- Numero di telefono: 265997 +886-2312-3456
- Email: wchou@ntu.edu.tw
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Adulti con LMC-FC e regolarmente seguiti presso il National Taiwan University Hospital (NTUH) o presso gli ospedali distaccati del sistema sanitario NTUH
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il partecipante deve essere un adulto (età 20 anni) con CP-CML.
- La fusione BCR-ABL dovrebbe essere sotto forma di e13a2 o e14a2 (p210)
- Il partecipante non deve avere resistenza documentata a un TKI di seconda generazione (Nilotinib o Dasatinib)
- Il partecipante deve aver ricevuto ≥ 5 anni di trattamento consecutivo con imatinib o ≥ 4 anni di trattamento consecutivo con un TKI di 2a generazione (Nilotinib o Dasatinib)
- Il partecipante deve aver raggiunto MR4.5 (BCR-ABL ≥0,0032% IS) o malattia non rilevabile nel sangue periferico o nel midollo osseo, per ≥ 2 anni, che è documentato su ≥ 4 test separati eseguiti a distanza di ≥ 3 mesi.
- Accesso a un affidabile test BCR-ABL basato su qPCR con una sensibilità di rilevazione di almeno MR4.5.
Criteri di esclusione:
- Dopo la valutazione, il partecipante è ritenuto non idoneo dallo sperimentatore di questo studio.
- Il partecipante non ha intenzione di essere reclutato in questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La percentuale di pazienti che erano in risposta molecolare maggiore (MMR) senza riprendere il trattamento
Lasso di tempo: alla settimana 48 di sospensione dell'inibitore della tirosin-chinasi (TKI).
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Verrebbe eseguita la reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RT-qPCR) per determinare il livello di trascrizione del gene di fusione BCR-ABL nei campioni di sangue periferico
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alla settimana 48 di sospensione dell'inibitore della tirosin-chinasi (TKI).
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La percentuale di pazienti che erano in MR4.5 (livello di trascrizione BCR-ABL ⩽0,0032% IS) e fuori trattamento
Lasso di tempo: alla settimana 48 dall'interruzione del TKI
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Verrebbe eseguita la reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RT-qPCR) per determinare il livello di trascrizione del gene di fusione BCR-ABL nei campioni di sangue periferico
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alla settimana 48 dall'interruzione del TKI
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Sopravvivenza libera da trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'interruzione del TKI fino alla prima occorrenza di uno qualsiasi dei seguenti: perdita di MMR, ripresa del TKI per qualsiasi motivo, progressione verso la fase accelerata/fase blastica o morte per qualsiasi causa, valutata fino a 60 mesi
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Dall'inizio dell'interruzione del TKI fino alla prima occorrenza di uno qualsiasi dei seguenti: perdita di MMR, ripresa del TKI per qualsiasi motivo, progressione verso la fase accelerata/fase blastica o morte per qualsiasi causa, valutata fino a 60 mesi
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La proporzione di pazienti che hanno raggiunto il MMR dopo il riavvio del TKI
Lasso di tempo: qPCR di BCR-ABL verrebbe controllato ogni quattro settimane fino al ripristino di MR4, quindi ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (settimana 240).
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Verrebbe eseguita la reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RT-qPCR) per determinare il livello di trascrizione del gene di fusione BCR-ABL nei campioni di sangue periferico
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qPCR di BCR-ABL verrebbe controllato ogni quattro settimane fino al ripristino di MR4, quindi ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (settimana 240).
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La proporzione di pazienti che hanno raggiunto MR4.5 dopo il riavvio del TKI
Lasso di tempo: qPCR di BCR-ABL verrebbe controllato ogni quattro settimane fino al ripristino di MR4, quindi ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (settimana 240).
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Verrebbe eseguita la reazione a catena della polimerasi quantitativa in tempo reale (RT-qPCR) per determinare il livello di trascrizione del gene di fusione BCR-ABL nei campioni di sangue periferico
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qPCR di BCR-ABL verrebbe controllato ogni quattro settimane fino al ripristino di MR4, quindi ogni 12 settimane fino al completamento dello studio (settimana 240).
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Incidenza e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: La valutazione degli eventi avversi sarebbe condotta su base continuativa sullo studio fino a 30 giorni dopo l'ultimo giorno di TFR
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Gli eventi avversi (EA) sarebbero valutati secondo il CTCAE v4.03
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La valutazione degli eventi avversi sarebbe condotta su base continuativa sullo studio fino a 30 giorni dopo l'ultimo giorno di TFR
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 agosto 2022
Completamento primario (Anticipato)
11 agosto 2028
Completamento dello studio (Anticipato)
11 agosto 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 giugno 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 giugno 2022
Primo Inserito (Effettivo)
30 giugno 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 settembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 settembre 2022
Ultimo verificato
1 giugno 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 202202074RINB
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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