Studio su NM8074 in pazienti con nefropatia da immunoglobulina A (IgAN)

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥18 anni al momento del consenso.
• Un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 15 e 38 kg/m2. BMI = Peso corporeo (kg) / [Altezza (m)]2.
• Conferma di Nefropatia da IgA verificata mediante biopsia eseguita nei tre anni precedenti.
• Tutti i pazienti devono essere vaccinati prima della somministrazione di MenACWY Menactra®, coniugato con tossoide difterico polisaccaridico, contro i sierogruppi A, C, Y e W-135 di Neisseria meningitidis. Il vaccino meningococcico MenB sierogruppo B (Bexsero®) sarà somministrato secondo le linee guida locali.
• Emoglobina ≥ 10 g/dL e conta piastrinica ≥ 100.000/mm3
• I partecipanti di sesso femminile e maschile devono accettare di utilizzare contraccettivi

Criteri di esclusione:

• Evidenza di grave ostruzione urinaria o difficoltà nello svuotamento; qualsiasi disturbo del tratto urinario diverso da IgAN allo screening e prima della somministrazione di NM8074.
• Richiedere dialisi o scambio plasmatico entro 12 settimane prima dello screening.
• Presenza di formazione di mezzaluna nel ≥50% dei glomeruli valutata sulla biopsia renale.
• Storia di trapianto di midollo osseo, cellule staminali ematopoietiche o organo solido.
• Uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento o entro 5 emivite dall'arruolamento o entro 3 mesi dal giorno 1 dello studio, a seconda di quale periodo sia più lungo.
• Gravi comorbilità concomitanti non suscettibili di trattamento attivo, ad esempio pazienti con grave malattia renale (insufficienza renale cronica di stadio 4, dialisi cronica).
• ECG anormale clinicamente significativo durante lo screening.
• Infezione sistemica attualmente attiva o sospetto di infezione batterica, virale o fungina attiva nelle 2 settimane precedenti la prima dose o storia di infezioni batteriche ricorrenti inspiegabili.
• Ha una storia attualmente attiva o nota di malattia meningococcica o infezione da N. meningitidis.
• Condizioni mediche o psicologiche clinicamente significative o fattori di rischio che, secondo il giudizio dello sperimentatore, potrebbero ostacolare la partecipazione del paziente allo studio, introdurre rischi aggiuntivi per il paziente o complicare la valutazione del paziente o i risultati dello studio.
• Soggetti di sesso femminile incinti, che stanno pianificando una gravidanza o che allattano.
• Donne con risultato positivo al test di gravidanza allo screening o al giorno 1.