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Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

9 luglio 2026 aggiornato da: Keros Therapeutics, Inc.

A Multicenter, Phase 2, Open-Label Study Evaluating the Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of KER-065 administered to adult and pediatric ambulatory and nonambulatory male participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) on stable background therapy.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This is a Phase 2, multicenter, open-label study of KER-065.

The study will consist of 3 periods:

  • Screening Period (up to 6 weeks)
  • Treatment Period (96 weeks)
  • Safety Follow-up Period (4 weeks)

Participants will be enrolled in parallel into 1 of 3 treatment cohorts:

  • Cohort A1 (Late Ambulatory)
  • Cohort A2 (Late Ambulatory)
  • Cohort N1 (Nonambulatory)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DMD, defined as the presence of phenotypic features at screening consistent with DMD AND documented mutation in the dystrophin gene consistent with the diagnosis of DMD using a clinically validated genetic test.
  • Receiving a stable regimen of systemic CS (including, but not limited to, prednisone, prednisolone, deflazacort, or vamorolone) for at least 90 days before screening.
  • Body weight of ≥ 25.0 kg.

Ambulatory Participants Only (Cohort A1 and A2):

  • Ambulatory, defined as able to walk independently without assistive devices.
  • Able to TTR in < 10 seconds.
  • Has a NSAA score ≥ 15 points.
  • Cohort 2 only: Documentation of a stable dose of an approved exon-skipping therapy.

Nonambulatory Participants Only (Cohort N1):

  • Nonambulatory, characterized as being unable to ambulate for a minimum of 3 months before first dose with onset of nonambulatory status AND a NSAA walk score of 0 and inability to perform the 10MWR.
  • PUL v2.0 entry item score of 3 to 5, inclusive.

Key Exclusion Criteria:

  • Clinical symptoms or signs of cardiomyopathy or heart failure.
  • Exposure to any approved or investigational dystrophin restoration gene therapy product.
  • Exposure to any approved or investigational dystrophin restoration product other than gene therapy (Except for exon-skipping therapy for Cohort A2).
  • Exposure to any approved or investigational histone deacetylase inhibitor, antimyostatin therapy, therapy targeting transforming growth factor-beta ligands, or cell-based therapy.
  • Use of any other pharmacological treatment, except for CS
  • Treatment with immunosuppressant therapy (other than CS)
  • History of fracture of the upper limb

Nonambulatory Participants Only (Cohort N1):

  • Elbow-flexion contractures > 30° in both upper extremities.
  • Forced vital capacity (FVC) of < 50% or requirement for daytime or nocturnal ventilation, except for nocturnal non-invasive ventilation AND inability to perform consistent FVC measurements within ± 15% during paired testing.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort A1 (Late Ambulatory)
Participants will receive stable corticosteroid (CS) along with KER-065.
Droga: KER-065
KER-065 will be administered subcutaneously (SC)
Sperimentale: Cohort A2 (Late Ambulatory)
Participants will receive stable CS, exon skipper along with KER-065.
Droga: KER-065
KER-065 will be administered subcutaneously (SC)
Sperimentale: Cohort N1 (Nonambulatory)
Participants will receive stable CS along with KER-065.
Droga: KER-065
KER-065 will be administered subcutaneously (SC)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs and serious adverse events (SAEs)
Lasso di tempo: Up to approximately 3 years
To evaluate the safety and tolerability of KER-065 in ambulatory and nonambulatory participants with DMD
Up to approximately 3 years

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
KER-065 serum concentration by visit, as appropriate
Lasso di tempo: Up to Week 100
To assess the pharmacokinetics (PK) of KER-065 in ambulatory and nonambulatory participants with DMD
Up to Week 100
Number and proportion of participants with treatment-emergent ADA (antidrug antibody) by visit
Lasso di tempo: Up to Week 100
To assess the immunogenicity of KER-065 in ambulatory and nonambulatory participants with DMD
Up to Week 100
Change from baseline by visit in bone mineral density (BMD), fat mass, and lean body mass, as measured by dual- energy X-ray absorptiometry (DXA)
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on body composition in ambulatory and nonambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Change from baseline by visit in muscle volume and intramuscular fat by skeletal muscle MRI
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on skeletal muscle in ambulatory and nonambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Ambulatory: Change from baseline by visit in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total score
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on motor function in ambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Ambulatory: Change from baseline by visit in 4-stair climb (4SC)
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on motor function in ambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Ambulatory: Change from baseline by visit in 10-meter walk/run (10MWR) test
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on motor function in ambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Ambulatory: Change from baseline by visit in TTR (time to rise)
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on motor function in ambulatory participants with DMD
Up to Week 96
Nonambulatory: Change from baseline by visit in PUL (Performance of Upper Limb) v2.0 score
Lasso di tempo: Up to Week 96
To assess the effect of KER-065 on motor function in nonambulatory participants with DMD
Up to Week 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Keros Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

14 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

17 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

14 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

15 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KER-065-B201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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