Studio di estensione di NS-065/NCNP-01 in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Per gli eventi avversi (AE) iniziati nello studio 201 (NCT02740972) che non sono stati risolti al momento dell'arruolamento in questo studio 202, nello studio 201 sono stati segnalati eventuali cambiamenti nell'esito o nella correlazione.

Per gli eventi avversi iniziati nello studio 201 che aumentano di gravità o diventano gravi dopo l'arruolamento in questo studio 202, in questo studio è stato segnalato un nuovo evento avverso.

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati riassunti per livello di dose. La codifica è stata effettuata per classificazione sistemica organica e termine preferito (utilizzando il Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA)). Il livello di gravità è stato valutato utilizzando il sistema di classificazione CTCAE.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): Time to Run/Walk 10 meters test (TTRW) Velocity.

I risultati sono stati convertiti in velocità (metro/tempo).

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): punteggio North Star Ambulator Assessment (NSAA)

La NSAA è una scala funzionale ideata per l'uso in bambini deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Consiste di 17 attività classificate 0 (impossibile eseguire), 1 (esegue con modifiche), 2 (movimento normale). Valuta le abilità necessarie per rimanere deambulanti che si sono dimostrate deteriorarsi progressivamente nei pazienti DMD non trattati, così come in altre distrofie muscolari come la distrofia muscolare di Becker. Il punteggio totale NSAA varia da 0 a 34, con un punteggio di 34 che implica una funzione normale.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): test muscolare quantitativo (QMT) per l'impugnatura Per i test QMT, è stato analizzato il punteggio più alto tra ciascuno dei punteggi bilaterali registrati per ciascun gruppo muscolare a ciascuna visita. I test QMT sono stati analizzati dal lato dominante/non dominante.

QMT è un metodo consolidato per misurare la debolezza muscolare nelle malattie neuromuscolari. I pazienti verranno posizionati su un lettino da visita con un sistema di supporto per la schiena per eliminare la necessità di stabilizzazione manuale della schiena. Dopo una singola somministrazione pratica, ogni paziente completerà una valutazione QMT con punteggio (eseguire 2 test; con il più alto dei 2 valori utilizzati per l'analisi dei dati). La QMT sarà eseguita registrando la forza in libbre attraverso un'interfaccia computerizzata diretta con un estensimetro.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): test muscolare quantitativo (QMT) per i flessori del gomito Per i test QMT, è stato analizzato il punteggio più alto di ciascuno dei punteggi bilaterali registrati per ciascun gruppo muscolare a ciascuna visita. I test QMT sono stati analizzati dal lato dominante/non dominante.

QMT è un metodo consolidato per misurare la debolezza muscolare nelle malattie neuromuscolari. I pazienti verranno posizionati su un lettino da visita con un sistema di supporto per la schiena per eliminare la necessità di stabilizzazione manuale della schiena. Dopo una singola somministrazione pratica, ogni paziente completerà una valutazione QMT con punteggio (eseguire 2 test; con il più alto dei 2 valori utilizzati per l'analisi dei dati). La QMT sarà eseguita registrando la forza in libbre attraverso un'interfaccia computerizzata diretta con un estensimetro.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): test muscolare quantitativo (QMT) per gli estensori del gomito Per i test QMT, è stato analizzato il punteggio più alto di ciascuno dei punteggi bilaterali registrati per ciascun gruppo muscolare a ogni visita. I test QMT sono stati analizzati dal lato dominante/non dominante.

QMT è un metodo consolidato per misurare la debolezza muscolare nelle malattie neuromuscolari. I pazienti verranno posizionati su un lettino da visita con un sistema di supporto per la schiena per eliminare la necessità di stabilizzazione manuale della schiena. Dopo una singola somministrazione pratica, ogni paziente completerà una valutazione QMT con punteggio (eseguire 2 test; con il più alto dei 2 valori utilizzati per l'analisi dei dati). La QMT sarà eseguita registrando la forza in libbre attraverso un'interfaccia computerizzata diretta con un estensimetro.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): test muscolare quantitativo (QMT) per i flessori del ginocchio Per i test QMT, è stato analizzato il punteggio più alto di ciascuno dei punteggi bilaterali registrati per ciascun gruppo muscolare a ciascuna visita. I test QMT sono stati analizzati dal lato dominante/non dominante.

QMT è un metodo consolidato per misurare la debolezza muscolare nelle malattie neuromuscolari. I pazienti verranno posizionati su un lettino da visita con un sistema di supporto per la schiena per eliminare la necessità di stabilizzazione manuale della schiena. Dopo una singola somministrazione pratica, ogni paziente completerà una valutazione QMT con punteggio (eseguire 2 test; con il più alto dei 2 valori utilizzati per l'analisi dei dati). La QMT sarà eseguita registrando la forza in libbre attraverso un'interfaccia computerizzata diretta con un estensimetro.

Un endpoint secondario di efficacia è stato confrontato con il basale dello studio 201 (NCT02740972): test muscolare quantitativo (QMT) per gli estensori del ginocchio Per i test QMT, è stato analizzato il punteggio più alto di ciascuno dei punteggi bilaterali registrati per ciascun gruppo muscolare a ciascuna visita. I test QMT sono stati analizzati dal lato dominante/non dominante.

QMT è un metodo consolidato per misurare la debolezza muscolare nelle malattie neuromuscolari. I pazienti verranno posizionati su un lettino da visita con un sistema di supporto per la schiena per eliminare la necessità di stabilizzazione manuale della schiena. Dopo una singola somministrazione pratica, ogni paziente completerà una valutazione QMT con punteggio (eseguire 2 test; con il più alto dei 2 valori utilizzati per l'analisi dei dati). La QMT sarà eseguita registrando la forza in libbre attraverso un'interfaccia computerizzata diretta con un estensimetro.