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劣性異栄養性表皮水疱症（RDEB）の成人患者を対象としたPTR-01の第1/2相試験 (PTR-01-001)

2021年3月8日 更新者：Phoenix Tissue Repair, Inc.

劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の成人患者を対象とした PTR-01 の第 1/2 相ランダム化、生理食塩水管理、単盲検、複数回漸増用量、用量漸増、多施設共同試験

プロトコル PTR-01-001 は、PTR-01 の第 1/2 相試験です。

この研究は、最大 4 週間のスクリーニング期間、10 週間の治療期間、および 8 週間の追跡期間に分かれています。

コホート 1、2、3、4 はそれぞれ 2、4、3、3 人の患者で構成されます。 各コホートは、1:1 の比率でランダム化された 2 つのグループ (グループ 1 とグループ 2) に分けられた患者で構成されます。 グループ 1 の患者には、活性薬剤を 3 回投与され、続いて生理食塩水対照が 3 回投与されます。 グループ 2 の患者には、生理食塩水コントロールを 3 回投与され、その後、活性薬剤が 3 回投与されます。

グループ1に無作為に割り付けられたコホート1の患者は、0.1 mg/kgの用量で実薬治療（PTR-01）を3回投与され、その後、対照の生理食塩水が3回投与され、合計6回の投与が行われます。 グループ2に無作為化されたコホート1患者は、生理食塩水対照を3回投与され、その後0.1mg/kgの用量で積極的治療(PTR-01)を3回、合計6回投与される。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

プロトコル PTR-01-001 は、PTR 01 の安全性、忍容性、組織動態、薬力学、および予備的な有効性を決定するために設計された、生理食塩水で管理された単回および反復投与、用量漸増、クロスオーバー研究です。

この研究は、最大 4 週間のスクリーニング期間、10 週間の治療期間、および 8 週間の追跡期間の 3 つの期間に分かれています。 スクリーニング期間および追跡期間中は、治験薬による治療は行われません。

治療期間中、合計3回のPTR-01と3回の生理食塩水対照が、0.1、0.3、1.0、および3.0 mg /の用量で投与される3つのコホートで10週間にわたって合計6回患者に投与されます。 kg (有効薬剤)。 RDEBと診断され、少なくとも1つの慢性創傷の病歴がある12人の患者が登録される。 遺伝子分析と IF 染色の文書を持っていない患者は、登録前に遺伝子分析用の血液と IF 染色用の生検が行われます (両方が必要)。

コホート 1、2、3、4 はそれぞれ 2、4、3、3 人の患者で構成されます。 各コホートは、1:1 の比率でランダム化された 2 つのグループ (グループ 1 とグループ 2) に分けられた患者で構成されます。 患者は2週間の間隔で投与を受けます。 グループ 1 の患者には、活性薬剤を 3 回投与され、続いて生理食塩水対照が 3 回投与されます。 グループ 2 の患者には、生理食塩水コントロールを 3 回投与され、その後、活性薬剤が 3 回投与されます。 このクロスオーバー設計により、合計 14 名の患者が誕生し、全員が薬物および生理食塩水の積極的な制御を受けることになります。

ランダム化の前に、患者はスクリーニング期間を完了して、皮膚疾患の関与の程度と影響、および少なくとも 1 つの創傷の慢性化を評価します。 適格基準をすべて満たす患者のみが治療のために無作為に割り当てられます。

グループ1に無作為に割り付けられたコホート1の患者は、0.1 mg/kgの用量で実薬治療（PTR-01）を3回投与され、その後、対照の生理食塩水が3回投与され、合計6回の投与が行われます。 グループ2に無作為化されたコホート1患者は、生理食塩水対照を3回投与され、その後0.1mg/kgの用量で積極的治療(PTR-01)を3回、合計6回投与される。 コホート 1 の最後の患者が 3 回目の投与を受け、すべての患者の安全性検査室がデータ安全性監視委員会 (DSMB) によって審査された後、次のコホートが登録される可能性があります。 これと同じスケジュールおよび安全性検討プロセスがその後のすべての投与コホートに続き、コホート 2、コホート 3、およびコホート 4 にはそれぞれ 0.3、1.0、および 3.0 mg/kg が投与されます。

有効性評価は、治療の初回投与前（スクリーニング期間の終了時）、期間 1 の治験薬の最後の投与後、治療期間の期間 2 の治験薬の最後の投与後、および 2 週間後に実施されます（ 85日目）治験薬の最後の投与後（追跡期間の終わり）。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Redwood City、California、アメリカ、94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson Univeristiy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 16 歳以上であること。
  2. 現在承認されているインフォームドコンセントフォームに署名している。
  3. 遺伝子分析に基づいてRDEBと診断されており、劣性遺伝パターンと一致しています。
  4. IFによる真皮表皮接合部(DEJ)のC7染色が欠損している。
  5. スクリーニング来院時に少なくとも6週間、10〜200cm2の治癒していない創傷が少なくとも1つある。

  6. 以下のとおり避妊を行うことに同意します。

    • 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）は、スクリーニングから治験を通じて、治験薬の最後の投与後少なくとも10週間、非常に効果的な避妊法（禁欲を含む）を使用することに同意します。 非妊娠可能性は、以下の基準のいずれかを満たす女性として定義されます: 年齢 50 歳以上、少なくとも 1 年間月経がない、または子宮摘出術、両側卵管結紮術、または両側卵巣摘出術の記録がある (セクション 7.4.1.2 を参照) 非妊娠可能性の定義の詳細については、こちらをご覧ください)。
    • 男性の場合、治験治療の初日から治験期間中、治験薬の最後の投与から少なくとも10週間後まで、WOCBPの性的パートナーとコンドームを使用することに同意する。
  7. このプロトコルに喜んで従うことができます。

除外基準:

  1. PTR-01 に含まれる不活性成分のいずれかに対して全身性過敏症があることが知られています。
  2. 妊娠中または授乳中です。
  3. 過去 6 か月以内に遺伝子治療の治験製品、または遺伝子治療以外の治験製品を過去 3 か月以内に受け取った。
  4. 治験中に抗生物質または他の抗感染症薬の新しい処方を受けることが予想される。
  5. -治験責任医師の見解において、潜在的に患者の安全性やコンプライアンスを損なう可能性がある、または患者の臨床研究の正常な完了を妨げる可能性があると判断した、その他の医学的または個人的な症状を抱えている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：PTR-01 0.1mg/kg
PTR-01 を 0.1 mg/kg で 2 週間間隔で 3 回静脈内注入。
薬：PTR-01
組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
他の名前：
  • 組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
実験的：PTR-01 0.3mg/kg
PTR-01 を 0.3 mg/kg で 2 週間間隔で 3 回静脈内注入。
薬：PTR-01
組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
他の名前：
  • 組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
実験的：PTR-01 1.0mg/kg
PTR-01 を 1.0 mg/kg で 2 週間間隔で 3 回静脈内注入。
薬：PTR-01
組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
他の名前：
  • 組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
プラセボコンパレーター：生理食塩水
PTR-01 を模倣する生理食塩水コントロール。
薬：生理食塩水
生理食塩水の管理
実験的：PTR-01 3.0mg/kg
3.0 mg/kg の PTR-01 を 2 週間間隔で 3 回静脈内注入。
薬：PTR-01
組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)
他の名前：
  • 組換えヒトコラーゲン 7 (rC7)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：127日目まで
この研究の主要評価項目は、治療中に発生した有害事象、注入関連反応（IAR）、免疫原性によって評価される安全性と忍容性です。
127日目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
PTR-01のピーク血清濃度（Cmax）を測定するには
時間枠：投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
Cmax の薬物動態パラメータ推定値
投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
PTR-01 のピーク濃度までの時間 (Tmax) を測定するには
時間枠：投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
Tmax の薬物動態パラメータ推定値
投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
PTR-01 の曲線下面積 (AUC) を測定するには
時間枠：投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
AUC の薬物動態パラメータ推定値
投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
PTR-01のクリアランスを測定するには
時間枠：投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
クリアランスの薬物動態パラメータ推定値
投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
PTR-01の半減期（t1/2）を測定するには
時間枠：投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
T1/2 の薬物動態パラメータ推定値
投与前、投与後15分、60分、2時間、4時間、8時間、24時間
RC7 のベースラインからの変更
時間枠：スクリーニングと 127 日目
免疫蛍光法 (IF) による皮膚生検における rC7 の変化
スクリーニングと 127 日目
固定原線維のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
電子顕微鏡 (EM) による皮膚生検における固定原線維の変化
スクリーニングと 127 日目
組織内のrC7滞留期間
時間枠：スクリーニングと 127 日目
皮膚生検による組織内の rC7 滞留期間
スクリーニングと 127 日目

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
吸引ブリスター時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
吸引水疱時間のベースラインからの変化 (プラセボおよび過去の対照と比較)
ベースラインと 127 日目
目標創傷サイズのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
目標創傷サイズのベースラインからの変化（ベースラインからの治癒率）
ベースラインと 127 日目
最大 5 つの慢性創傷の治癒におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
慢性的に治癒して再開する最大 5 つの創傷の治癒の変化
ベースラインと 127 日目
創傷表面積のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
創傷表面積のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
Leuven Itch Scale (LIS) によって評価された患者報告転帰のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
患者報告の転帰におけるベースラインからの変化
ベースラインと 127 日目
掻痒症特有の生活の質の指標（「ItchyQoL」）によって評価された患者報告結果のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
患者報告の転帰におけるベースラインからの変化
ベースラインと 127 日目
表皮水疱症における生活の質（QOLEB）アンケートによって評価された患者報告転帰のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
患者報告の転帰におけるベースラインからの変化
ベースラインと 127 日目
完全な健康評価アンケート（HAQ）によって評価された患者報告結果のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 127 日目
患者報告の転帰におけるベースラインからの変化
ベースラインと 127 日目
Investigator Global Assessment のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
Investigator Global Assessment (IGA) のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカーであるアルブミンのベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカー (アルブミン) のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカー鉄のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカー（鉄）のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカーの総鉄結合能のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカーのベースラインからの変化（総鉄結合能）
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカーであるヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカー (ヘモグロビン) のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカーのヘマトクリットのベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカー (ヘマトクリット) のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目
生化学マーカー総タンパク質のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニングと 127 日目
疾患の生化学マーカー（総タンパク質）のベースラインからの変化
スクリーニングと 127 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Phoenix Tissue Repair, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Theresa Podrebarac, MD、Phoenix Tissue Repair

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年1月9日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年11月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年11月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年11月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年11月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年11月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PTR-01-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

現時点では、個々の参加者のデータを他の研究者と共有する予定はありません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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