Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1/2-forsøg med PTR-01 i voksne patienter med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB) (PTR-01-001)

8. marts 2021 opdateret af: Phoenix Tissue Repair, Inc.

En fase 1/2 randomiseret, saltvandskontrolleret, enkeltblind, multipel stigende dosis, dosiseskalering, multicenterforsøg af PTR-01 hos voksne patienter med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Protokol PTR-01-001 er et fase 1/2-studie af PTR-01.

Undersøgelsen er opdelt i en screeningsperiode på op til 4 uger, en 10-ugers behandlingsperiode og en 8-ugers opfølgningsperiode.

Kohorte 1, 2, 3 og 4 vil bestå af henholdsvis 2, 4, 3 og 3 patienter. Hver kohorte vil bestå af patienter opdelt i to grupper (Gruppe 1 og Gruppe 2) randomiseret i forholdet 1:1. Patienter i gruppe 1 vil modtage tre doser aktivt lægemiddel efterfulgt af 3 doser saltvandskontrol. Patienter i gruppe 2 vil modtage tre doser saltvandskontrol efterfulgt af 3 doser aktivt lægemiddel.

Kohorte 1-patienter randomiseret til gruppe 1 vil modtage 3 doser aktiv behandling (PTR-01) i en dosis på 0,1 mg/kg efterfulgt af 3 doser saltvandskontrol for i alt 6 doser. Kohorte 1-patienter randomiseret til gruppe 2 vil modtage 3 doser saltvandskontrol efterfulgt af 3 doser aktiv behandling (PTR-01) i en dosis på 0,1 mg/kg til i alt 6 doser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Protokol PTR-01-001 er en saltvandskontrolleret, enkelt- og gentagen dosis, dosis-eskalering, crossover-undersøgelse designet til at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten, vævskinetikken, farmakodynamikken og den foreløbige effektivitet af PTR 01.

Undersøgelsen er opdelt i tre perioder: en screeningsperiode på op til 4 uger, en 10 ugers behandlingsperiode og en 8 ugers opfølgningsperiode. I screeningsperioden og opfølgningsperioden vil der ikke være nogen studiemedicinsk behandling.

I løbet af behandlingsperioden vil i alt 3 doser PTR-01 og 3 doser saltvandskontrol blive administreret til patienter i i alt 6 doser over en 10-ugers periode i tre kohorter doseret med 0,1, 0,3, 1,0 og 3,0 mg/ kg (aktivt lægemiddel). Tolv patienter med diagnosen RDEB og en historie med mindst ét ​​kronisk sår vil blive indskrevet. De patienter, der ikke har dokumentation for genetisk analyse og IF-farvning, vil have blod til genetisk analyse og en biopsi for IF-farvning før tilmelding (begge påkrævet).

Kohorte 1, 2, 3 og 4 vil bestå af henholdsvis 2, 4, 3 og 3 patienter. Hver kohorte vil bestå af patienter opdelt i to grupper (Gruppe 1 og Gruppe 2) randomiseret i forholdet 1:1. Patienterne vil modtage doser med 2 ugers mellemrum. Patienter i gruppe 1 vil modtage tre doser aktivt lægemiddel efterfulgt af 3 doser saltvandskontrol. Patienter i gruppe 2 vil modtage tre doser saltvandskontrol efterfulgt af 3 doser aktivt lægemiddel. Dette cross-over-design vil give i alt 14 patienter, som alle vil modtage aktiv lægemiddel- og saltvandskontrol.

Forud for randomisering vil patienter gennemføre en screeningsperiode for at vurdere omfanget og virkningen af ​​involvering af hudsygdomme og kroniciteten af ​​mindst ét ​​sår. Kun patienter, der opfylder alle berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret til behandling.

Kohorte 1-patienter randomiseret til gruppe 1 vil modtage 3 doser aktiv behandling (PTR-01) i en dosis på 0,1 mg/kg efterfulgt af 3 doser saltvandskontrol for i alt 6 doser. Kohorte 1-patienter randomiseret til gruppe 2 vil modtage 3 doser saltvandskontrol efterfulgt af 3 doser aktiv behandling (PTR-01) i en dosis på 0,1 mg/kg til i alt 6 doser. Efter at den sidste patient i kohorte 1 har modtaget deres tredje dosis, og sikkerhedslaboratorier for alle patienter er blevet gennemgået af Data Safety Monitoring Board (DSMB), kan den næste kohorte blive tilmeldt. Den samme tidsplan og sikkerhedsgennemgangsproces vil blive fulgt for alle efterfølgende doseringskohorter, hvor kohorte 2, kohorte 3 og kohorte 4 modtager henholdsvis 0,3, 1,0 og 3,0 mg/kg.

Effektvurderinger vil blive udført før den første dosis af behandlingen (ved slutningen af ​​screeningsperioden), efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i periode 1, efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i periode 2 af behandlingsperioden og 2 uger ( Dag 85) efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (ved slutningen af ​​opfølgningsperioden).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson Univeristiy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Vær mindst 16 år gammel.
  2. Har underskrevet den nuværende godkendte informerede samtykkeformular.
  3. Har en diagnose af RDEB baseret på genetisk analyse og i overensstemmelse med et recessivt arvemønster.
  4. Har mangelfuld C7-farvning ved den dermal-epidermale forbindelse (DEJ) af IF.
  5. Har mindst 1 uhelet sår 10-200 cm2 i mindst 6 uger ved Screeningsbesøget.

  6. Indvilliger i at bruge prævention som følger:

    • For kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) indvilliger i at bruge højeffektive svangerskabsforebyggende (inklusive abstinenser) metoder fra screening gennem undersøgelsen og i mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Ikke-fertilitet er defineret som en kvinde, der opfylder et af følgende kriterier: alder ≥50 år og ingen menstruation i mindst 1 år eller dokumenteret hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi (se afsnit 7.4.1.2) for detaljer om definitionen af ​​ikke-fertilitet).
    • For mænd, accepterer man at bruge kondom med en hvilken som helst WOCBP-seksualpartner fra dag 1 af undersøgelsesbehandlingen, gennem undersøgelsen og mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Vær villig og i stand til at overholde denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har kendt systemisk overfølsomhed over for nogen af ​​de inaktive ingredienser i PTR-01.
  2. Er gravid eller ammer.
  3. Har inden for de sidste seks måneder modtaget ethvert genterapiprodukt til forsøg eller inden for de seneste tre måneder ethvert ikke-genterapiprodukt.
  4. Forventes at modtage nye regimer med antibiotika eller andre anti-infektionsmidler under forsøget.
  5. Har enhver anden medicinsk eller personlig tilstand, som efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance, eller kan forhindre patientens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PTR-01 0,1 mg/kg
Tre intravenøse infusioner af PTR-01 med 0,1 mg/kg med doser med 2 ugers mellemrum.
Medicin: PTR-01
Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Andre navne:
  • Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Eksperimentel: PTR-01 0,3 mg/kg
Tre intravenøse infusioner af PTR-01 med 0,3 mg/kg med doser med 2 ugers mellemrum.
Medicin: PTR-01
Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Andre navne:
  • Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Eksperimentel: PTR-01 1,0 mg/kg
Tre intravenøse infusioner af PTR-01 med 1,0 mg/kg med doser med 2 ugers mellemrum.
Medicin: PTR-01
Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Andre navne:
  • Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Placebo komparator: Normal saltvand
Saltvandskontrol for at efterligne PTR-01.
Medicin: Normal saltvand
Saltvandskontrol
Eksperimentel: PTR-01 3,0 mg/kg
Tre intravenøse infusioner af PTR-01 med 3,0 mg/kg med doser med 2 ugers mellemrum.
Medicin: PTR-01
Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)
Andre navne:
  • Rekombinant humant kollagen 7 (rC7)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Op til dag 127
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er sikkerhed og tolerabilitet, som vurderet ved behandlingsfremkomne bivirkninger, infusionsassocierede reaktioner (IAR) og immunogenicitet
Op til dag 127

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Til måling af den maksimale serumkoncentration (Cmax) af PTR-01
Tidsramme: Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Farmakokinetiske parameterestimater af Cmax
Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Til måling af tiden til maksimal koncentration (Tmax) af PTR-01
Tidsramme: Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Farmakokinetiske parameterestimater af Tmax
Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Til at måle arealet under kurven (AUC) for PTR-01
Tidsramme: Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Farmakokinetiske parameterestimater af AUC
Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Til at måle clearance af PTR-01
Tidsramme: Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Farmakokinetiske parameterestimater for clearance
Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
For at måle halveringstiden (t1/2) af PTR-01
Tidsramme: Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Farmakokinetiske parameterestimater på t1/2
Før dosis, 15 minutter, 60 minutter, 2 timer, 4 timer, 8 timer og 24 timer efter dosis
Ændring fra baseline i rC7
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring i rC7 på hudbiopsi ved immunfluorescens (IF)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i forankringsfibriller
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring i forankringsfibriller på hudbiopsi ved elektronmikroskopi (EM)
Fremvisning og dag 127
Varighed af rC7-ophold i væv
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Varighed af rC7-ophold i væv ved hudbiopsi
Fremvisning og dag 127

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i sugeblister tid
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i sugeblistertid (sammenlignet med placebo og historiske kontroller)
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i målsårstørrelse
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i målsårstørrelse (procent heling fra baseline)
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline ved heling af op til 5 kroniske sår
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring i heling af op til 5 sår, der heler kronisk og genåbner
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i såroverfladeareal
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i såroverfladeareal
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater vurderet af Leuven Itch Scale (LIS)
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater vurderet af det pruritus-specifikke livskvalitetsinstrument ("ItchyQoL")
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater som vurderet af Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) spørgeskema
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater som vurderet af det fulde sundhedsvurderingsspørgeskema (HAQ)
Tidsramme: Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater
Baseline og dag 127
Ændring fra baseline i Investigator Global Assessment
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i Investigator Global Assessment (IGA)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i den biokemiske markør albumin
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (albumin)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i det biokemiske markørjern
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (jern)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i den biokemiske markørs samlede jernbindingskapacitet
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (total jernbindingskapacitet)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i den biokemiske markør hæmoglobin
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (hæmoglobin)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i den biokemiske markør hæmatokrit
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (hæmatokrit)
Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i den biokemiske markør totalt protein
Tidsramme: Fremvisning og dag 127
Ændring fra baseline i biokemiske sygdomsmarkører (totalt protein)
Fremvisning og dag 127

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Phoenix Tissue Repair, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Theresa Podrebarac, MD, Phoenix Tissue Repair

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTR-01-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Der er i øjeblikket ingen planer om at dele individuelle deltagerdata med andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske forsøg med PTR-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger