血友病 A 患者における組換え第 VIII 因子製造タンパク質フリー (rAHF-PFM) の用量反応研究

包含基準:

• 被験者は、ベースラインの第 VIII 因子活性が正常値の 1% 未満であると定義される重度の血友病 A を患っています。スクリーニングでテストされます。 (ベースラインの第 VIII 因子レベルを決定するために血液サンプルを採取する前に、最低 3 日間のウォッシュアウト期間が必要です。)
• 被験者は、第 VIII 因子濃縮物（血漿由来または組換え）に少なくとも 150 日間暴露したことが記録されています。
• 対象は12歳から65歳までです。
• 対象者のカルノフスキー パフォーマンス スコアは 60 を超えています。
• 被験者は、ヒト免疫不全ウイルス陰性（HIV-）またはHIV+で、CD4数>= 400細胞/ mm3（必要に応じてスクリーニング時にCD4数が決定）です。
• -被験者または被験者の法的に承認された代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供しています。

除外基準:

• 被験者は、マウスまたはハムスターのタンパク質または第VIII因子濃縮物に対して既知の過敏症を持っています。
• 被験者は、スクリーニング前の任意の時点で力価≧0.8 BU（ベセスダアッセイ）または≧0.4 BU（ベセスダアッセイのナイメーヘン改変）の第VIII因子阻害剤の病歴を有する。
• 被験者は、バクスター中央研究所でのスクリーニングで検出可能な第VIII因子阻害剤、>=0.4 BU（ベセスダアッセイのナイメーヘン改変）を持っています。
• 被験者は、以下のいずれかによって証明される重度の慢性肝疾患を有するが、これらに限定されない：国際正規化比（INR）> 1.4、 低アルブミン血症、原因不明の脾腫および食道静脈瘤の病歴を含む門脈高血圧症。
• -被験者は、血友病A以外の遺伝的または後天的な止血障害と診断されています（例： 定性血小板欠損症またはフォン・ヴィレブランド病）。
• -被験者は、登録から30日以内に別の調査研究に参加しました。
• -被験者の臨床状態は、研究への参加期間中に大規模または中等度の手術（推定失血> 500 mL）を必要とする場合があります。