Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annos-vastetutkimus yhdistelmä-DNA-tekniikalla tehdystä tekijä VIII:sta valmistettusta proteiinittomasta (rAHF-PFM) hemofilia A -potilaista

perjantai 28. toukokuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Advate-antihemofiilinen tekijä (rekombinantti), plasma/albumiiniton menetelmä (ADVATE rAHF-PFM): Vaiheen 4 tutkimus, jolla määritetään vaikea hemofilia A -diagnoosin saaneiden potilaiden farmakokineettinen vaste erilaisiin ADVATE rAHF-PFM -annoksiin

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää kolmen ADVATE rAHF-PFM -annoksen vaikutus alkuperäiseen palautumiseen (% nousu [IU/dL] per IU/kg infusoitua) ja tärkeimmät yhden infuusion farmakokineettiset parametrit. Kolme annosta ovat 15, 30 ja 50 IU/kg. Ennen jokaista infuusiota potilaat eivät ole saaneet hoitoa tekijä VIII -konsentraatilla vähintään 3 päivään. Verinäytteet otetaan 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 28, 32 ja 48 tuntia infuusion jälkeen. Vähintään 3 päivää, mutta enintään 30 päivää viimeisen verenoton ja seuraavan infuusion välillä noudatetaan. Osallistumisen aikana koehenkilöt säilyttävät olemassa olevat hoito-ohjelmansa ADVATE rAHF-PFM:llä tai muulla tekijä VIII -konsentraatilla.

Toissijainen tavoite on tutkia farmakokineettisten parametrien suhdetta kullakin annostasolla ja von Willebrand-tekijän ristosetiinikofaktoriaktiivisuuden ja von Willebrand-tekijän antigeenin välillä lähtötasolla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohdeella on vaikea hemofilia A, joka määritellään tekijä VIII:n lähtötason aktiivisuudella < 1 % normaalista; testattu seulonnassa. (Vähintään 3 päivän huuhtoutumisjakso vaaditaan ennen kuin verinäyte voidaan ottaa tekijä VIII:n perustason määrittämiseksi.)
  • Potilaalla on dokumentoitu historia vähintään 150 altistuspäivältä tekijä VIII -konsentraateille (joko plasmaperäisille tai rekombinanteille).
  • Kohde on 12–65-vuotias.
  • Kohteen Karnofsky-suorituskyky on >60.
  • Kohde on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-) tai HIV+, jonka CD4-määrä >=400 solua/mm3 (CD4-määrä määritetään seulonnassa tarvittaessa).
  • Tutkittavan tai tutkittavan laillisesti valtuutettu edustaja on antanut kirjallisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohdeella on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille tai tekijä VIII -konsentraateille.
  • Kohdeella on ollut tekijä VIII:n estäjiä, joiden tiitteri on >=0,8 BU (Bethesda-määritys) tai >=0,4 BU (Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatio) milloin tahansa ennen seulontaa.
  • Kohdeella on havaittavissa oleva tekijä VIII:n inhibiittori seulonnassa, >=0,4 BU (Bethesda Assayn Nijmegen-muunnos), Baxterin keskuslaboratoriossa.
  • Potilaalla on vakava krooninen maksasairaus, josta on osoituksena, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista: Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,4, hypoalbuminemia, porttilaskimon hypertensio mukaan lukien muuten selittämätön splenomegalia ja ruokatorven suonikohjujen esiintyminen.
  • Potilaalla on diagnosoitu jokin perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevika tai von Willebrandin tauti).
  • Koehenkilö on osallistunut toiseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
  • Potilaan kliininen tila voi vaatia suuren tai kohtalaisen leikkauksen (arvioitu verenhukka >500 ml) tutkimukseen osallistumisen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suuri annos
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
15 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
30 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
50 IU/kg rAHF-PFM
Kokeellinen: Pieni annos
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
15 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
30 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
50 IU/kg rAHF-PFM
Kokeellinen: Keskimääräinen annos
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
15 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
30 IU/kg rAHF-PFM
Biologinen: Antihemofiilinen tekijä, rekombinantti, valmistettu ilman proteiinia
50 IU/kg rAHF-PFM

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alkuperäinen toipuminen
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota - 30 minuuttia infuusion jälkeen
Tekijä VIII:n pitoisuuden prosentuaalinen nousu annosta kohti ennen infuusiota ja sen jälkeen
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota - 30 minuuttia infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alainen alue/annos
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Plasman tekijä VIII -konsentraation vs. aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) arvioitu lineaarisella puolisuunnikkaan muotoisella menetelmällä annosta kohti.
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Terminaalin puoliintumisaika
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Laskettu mallin päätevaiheen regression jyrkkyydestä (kaltevuus on kaksivaiheinen). Terminaalinen puoliintumisaika on aika, joka kuluu plasman pitoisuuden tai lääkkeen määrän vähenemiseen kehossa 50 %.
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Käyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
AUC arvioitu lineaarisella puolisuunnikkaan menetelmällä. Lineaarinen puolisuunnikkaan muotoinen menetelmä on numeerinen menetelmä, jota käytetään käyrän alla olevan alueen approksimoimiseen.
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Käyrän alla oleva kokonaispinta-ala
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Kokonais-AUC ekstrapoloinnilla käyttämällä β-vaiheen kulmakerrointa
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Kokonaispinta-ala hetkekäyrän alla
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Ensimmäisen momenttikäyrän alla oleva kokonaispinta-ala (AUMC) arvioitu lineaarisilla puolisuunnikkaan muotoisilla menetelmillä
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Painon mukaan säädetty välys
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Laskettu painoon sovitetulla annoksella jaettuna kokonais-AUC:lla
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Keskimääräinen oleskeluaika
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Lasketaan kokonais-AUMC:llä jaettuna kokonais-AUC:lla
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Jakelumäärä vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Laskettu painosovitettuna CL * Keskimääräinen oleskeluaika
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Suurin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Maksimaalinen tekijä VIII -pitoisuus infuusion jälkeen
Farmakokineettiset arvioinnit: 30 minuuttia ennen infuusiota 48 tuntiin infuusion jälkeen
Von Willebrand Factor -ristosetiinikofaktoriaktiivisuus ennen infuusiota (VWF:Rco)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja ennen jokaista farmakokineettistä arviointia
Prosenttiosuus normaalista VWF:Rco-aktiivisuudesta. Normaali on laboratoriostandardi, joka koostuu ei-hemofiilisestä populaatiosta. Lähtötilanteen VWF:Rco:n ja farmakokineettisten parametrien (alkupalautus, kokonais-AUC/annos ja puoliintumisaika) väliset suhteet arvioitiin tilastollisesti.
Lähtötilanteessa ja ennen jokaista farmakokineettistä arviointia
Esiinfuusio Von Willebrand Factor Antigen (VWF:Ag)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja ennen jokaista farmakokineettistä arviointia
VWF:Ag:n prosenttiosuus. Lähtötilanteen VWF:Ag:n ja farmakokineettisten parametrien (alkupalautus, kokonais-AUC/annos ja puoliintumisaika) väliset suhteet arvioitiin tilastollisesti.
Lähtötilanteessa ja ennen jokaista farmakokineettistä arviointia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. helmikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. helmikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. helmikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 10. helmikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 060403

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa