このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

選択されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるジストロフィン発現を誘導する AVI-4658 の有効性研究

2020年3月26日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な被験者の治療における、AVI-4658（エテプリルセン）の無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与の有効性、安全性、忍容性および薬物動態研究

この研究は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD ）。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ロールオーバー延長調査 4658-us-202 の詳細については、NCT01540409 を参照してください。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

主な包含および除外基準:

包含基準:

被験者は、この研究に適格であるために、以下の基準をすべて満たす必要があります。

  • DMD の男性であり、エクソン 51 をスキップすることで修正できるフレーム外の欠失がある [例: エクソン 45-50、47-50、48-50、49-50、50、52 の欠失] 、52-63]、すべてのエクソンを評価するピアレビューおよび公開された方法論のいずれかによって、臨床検査改善法認定の検査室で確認されているように (多重ライゲーション依存プローブ、比較ゲノムハイブリダイゼーション、および単一条件増幅/内部プライマー分析)。
  • 7 歳から 13 歳までであること。
  • -安定した心機能と安定した肺機能（強制肺活量[FVC]が予測の50％以上であり、酸素補給を必要としない）を持っている研究者の意見では、調査期間中に代償不全になる可能性は低い。
  • -経口コルチコステロイドによる治療を受けており、研究に参加する前に少なくとも24週間安定した用量を使用しています。 被験者は、安定した用量のスクリーニング訪問（訪問1）の24週間前の投薬および用量は、研究を通して一定のままです。
  • 無傷の左右の上腕二頭筋または別の上腕筋群がある。
  • 200m および 400m ±10% 以内の平均距離を達成する (つまり、 180m と 440m 以内) 6 分以上の自力歩行。
  • スクリーニング訪問 (訪問 1) で得られる ECHO に基づいて、> 40% の左心室駆出率 (LVEF) があります。 異常な ECHO 所見があるが LVEF が 40% を超える被験者は、治験責任医師の裁量で試験に登録することができます。ただし、被験者は、研究に参加する少なくとも 24 週間前から、一定量の ACE 阻害剤または β 遮断薬を投与されていなければなりません。
  • 研究手順のすべての要件を理解し、遵守できる親または法定後見人がいる。
  • -インフォームドコンセントを提供する意思があり、被験者が研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する親または法定後見人がいる。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されます。

  • -コルチコステロイド以外の薬理学的治療の使用 研究に入る前の12週間以内に筋力または機能に影響を与える可能性がある（例：成長ホルモン、アナボリックステロイド）。
  • -実験的薬剤エテプリルセン、BMN-195、またはPRO051による以前の治療。
  • -この研究に参加する前の12週間以内に、他の実験的薬剤による以前の治療または他のDMD介入臨床研究への参加;ショックトレーニングシステムまたは「STS」の使用、またはこの研究中の計画的な使用を含みます。
  • -研究への参加前3か月以内の手術、またはこの研究中の任意の時点での計画された手術。
  • -重大な腎機能障害（尿シスタチンC、KIM-1、または尿中総タンパク質によって測定される）、またはスクリーニング中の平均心拍数を含む、研究登録時の他の臨床的に重要な疾患の存在 110 bpmを超えるホルターモニタリング（その後、治療を受け、β遮断薬で制御され、安定していることを確認）またはQTcが450ミリ秒を超える。
  • -スクリーニング訪問前の12週間以内のアミノグリコシド系抗生物質の使用（訪問1）または研究中のアミノグリコシド系抗生物質の使用の必要性（主任研究者および医療モニターと話し合い、同意した場合を除く）。
  • -治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を及ぼす可能性がある、または治療またはフォローアップのコースが完了する可能性が低くなる、または調査結果の評価を損なう可能性がある、以前または進行中の病状。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AVI-4658 (エテプリルセン)
  1. 50 mg/kg エテプリルセンを 28 週間
  2. 30 mg/kg エテプリルセンを 28 週間
薬：AVI-4658 (エテプリルセン)
治療群 1 (n=4): 50.0 mg/kg エテプリルセンを週 1 回 x 24 週間、60 分間の静脈内投与により 注入 治療グループ 2 (n=4): 30.0 mg/kg エテプリルセンを週 1 回 x 24 週間、60 分間の静脈内投与により 注入 治療グループ 3 (n=4): 週 1 回 x 24 週間、60 分間の静脈内投与によるマッチング プラセボ。 注入;治療グループ 3a は、2 人のプラセボ被験者を 50.0 mg/kg エテプリルセンと一致させます。治療グループ3bは、2人のプラセボ被験者を30.0 mg / kgのエテプリルセンと一致させます
他の名前：
  • エテプリルセン - ホスホロジアミデート モルフィリノ オリゴマー
プラセボコンパレーター：プラセボ/遅延治療

3a.プラセボ 50 mg/kg リン酸緩衝生理食塩水を外見上エテプリルセンと同一に 24 週間、続いて 50 mg/kg のエテプリルセンを 4 週間。

3b.プラセボ 30 mg/kg リン酸緩衝生理食塩水を外観上エテプリルセンと同一に 24 週間、続いて 30 mg/kg のエテプリルセンを 4 週間。
他の：プラセボ
無菌、等張、透明、無色のリン酸緩衝エテプリルセンの生理食塩水で、100 mg/mL の濃度で、防腐剤を含まない公称容量 1.0 mL の使い捨てバイアルに入っています。
他の名前：
  • リン酸緩衝生理食塩水

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ジストロフィン陽性繊維の数（％）の変化
時間枠：50 mg/kg を投与された 4 人の患者とプラセボを投与された 2 人の患者の 12 週間後。 30 mg/kg を投与された 4 人の患者とプラセボを投与された 2 人の患者の 24 週間後。
主要な有効性エンドポイントは、免疫組織化学（IHC）で筋生検組織で測定されたジストロフィン陽性繊維の数（％）の治療前および治療後の変化に基づいています。
50 mg/kg を投与された 4 人の患者とプラセボを投与された 2 人の患者の 12 週間後。 30 mg/kg を投与された 4 人の患者とプラセボを投与された 2 人の患者の 24 週間後。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの変化: 6 分間の歩行テスト (6MWT) - 集団を治療する意図 (ITT)
時間枠：24週間
主要な副次的有効性評価項目は、治療前および治療後のベースラインからの変化に基づいています。
24週間
ベースラインからの変更: 6 分間の歩行テスト (6MWT) - 人口を治療するための変更された意図 (mITT)
時間枠：24週間
重要な副次有効性評価項目は、6-MWT 距離の治療前および治療後の結果に基づきます。 ベースラインからの変化: 6 分間の歩行テスト (6MWT) - 修正された Intent-to-Treat 集団 (mITT)。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sarepta Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年7月1日

一次修了 (実際)

2012年2月1日

研究の完了 (実際)

2012年6月1日

試験登録日

最初に提出

2011年7月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年7月15日

最初の投稿 (見積もり)

2011年7月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年3月26日

最終確認日

2020年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4658-us-201
  • 07-2484 (その他の識別子：Office of Orphan Drug Development)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

AVI-4658 (エテプリルセン)の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Guatemala

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する