Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności AVI-4658 w indukowaniu ekspresji dystrofiny u wybranych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

26 marca 2020 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wielokrotne badanie skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki AVI-4658 (Eteplirsen) w leczeniu pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Badanie to ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) AVI-4658 (eteplirsen) zarówno w dawkach 50,0 mg/kg, jak i 30,0 mg/kg, podawanych przez 24 tygodnie pacjentom, u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD). ).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aby uzyskać szczegółowe informacje dotyczące badania dotyczącego przedłużenia okresu przeniesienia 4658-us-202, zapoznaj się z NCT01540409.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Główne kryteria włączenia i wyłączenia:

Kryteria przyjęcia:

Przedmiot musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do tego badania.

  • Być mężczyzną z DMD i mieć delecje pozaramkowe, które można skorygować przez pominięcie eksonu 51 [np. delecje eksonów 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52 , 52-63], co potwierdzono w akredytowanym laboratorium Clinical Laboratory Improvement Act przez dowolną recenzowaną i opublikowaną metodologię, która ocenia wszystkie eksony (w tym między innymi sondę zależną od ligacji multipleksowej, porównawczą hybrydyzację genomową i amplifikacja w jednym stanie/analiza wewnętrznego startera).
  • Być w wieku od 7 do 13 lat włącznie.
  • Mieć stabilną czynność serca i stabilną czynność płuc (natężona pojemność życiowa [FVC] ≥50% wartości należnej i niewymagająca dodatkowego tlenu), która w opinii badacza prawdopodobnie nie ulegnie dekompensacji w czasie trwania badania.
  • Otrzymują leczenie doustnymi kortykosteroidami i przyjmują stabilną dawkę przez co najmniej 24 tygodnie przed włączeniem do badania. Pacjentom można zezwolić na przyjmowanie innych leków (antysensownych RNA lub terapii genowej) (w tym inhibitorów enzymu konwertującego angiotensynę [ACE], β-adrenolityków, losartanu potasowego i koenzymu Q), o ile przyjmowali stabilną dawkę przez 24 tygodnie przed wizytą przesiewową (Wizyta 1), a dawka będzie stała przez cały okres badania.
  • Miej nienaruszony prawy i lewy biceps lub alternatywną grupę mięśni ramienia.
  • Osiągnij średni dystans w granicach 200m i 400m ±10% (tj. w promieniu 180m i 440m) podczas samodzielnego marszu przez sześć minut.
  • Mieć frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) >40% na podstawie ECHO uzyskanego podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1). Pacjent z nieprawidłowymi wynikami ECHO, ale z LVEF >40% może zostać włączony do badania według uznania badacza; jednakże pacjent musiał otrzymywać stabilne dawki inhibitorów ACE lub β-adrenolityków przez co najmniej 24 tygodnie przed włączeniem do badania.
  • Mieć rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wszystkich wymagań dotyczących procedury badania.
  • Bądź gotów wyrazić świadomą zgodę i mieć rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego, który jest chętny do wyrażenia świadomej pisemnej zgody na udział uczestnika w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z tego badania.

  • Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego, innego niż kortykosteroidy, które może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania (np. hormon wzrostu, sterydy anaboliczne).
  • Wcześniejsze leczenie środkami eksperymentalnymi eteplirsen, BMN-195 lub PRO051.
  • wcześniejsze leczenie innymi środkami eksperymentalnymi lub udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym DMD w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do tego badania; w tym użycie systemu treningu szokowego lub „STS” lub planowane użycie podczas tego badania.
  • Operacja w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowana operacja w dowolnym momencie podczas tego badania.
  • Obecność innych klinicznie istotnych chorób w momencie włączenia do badania, w tym istotnej dysfunkcji nerek (mierzonej na podstawie stężenia cystatyny C w moczu, KIM-1 lub białka całkowitego w moczu) lub średniego tętna podczas badania przesiewowego Monitorowanie metodą Holtera powyżej 110 uderzeń na minutę (chyba że następnie leczony i potwierdzony jako kontrolowany i stabilny na β-blokerze) lub odstęp QTc >450 ms.
  • Stosowanie jakiegokolwiek antybiotyku aminoglikozydowego w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową (Wizyta 1) lub potrzeba zastosowania antybiotyku aminoglikozydowego podczas badania (chyba że zostało to omówione i uzgodnione z głównym badaczem i monitorem medycznym).
  • Wcześniejszy lub trwający stan chorobowy, który zdaniem Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub sprawia, że ​​jest mało prawdopodobne, aby przebieg leczenia lub kontynuacja zostałaby zakończona lub mógłby zakłócić ocenę wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AVI-4658 (Eteplirsen)
  1. 50 mg/kg eteplirsenu przez 28 tygodni
  2. 30 mg/kg eteplirsenu przez 28 tygodni
Lek: AVI-4658 (Eteplirsen)
Grupa leczenia 1 (n=4): 50,0 mg/kg eteplirsenu raz w tygodniu x 24 tygodnie przez 60-minutową i.v. infuzja Grupa leczona 2 (n=4): 30,0 mg/kg eteplirsenu raz w tygodniu x 24 tygodnie przez 60-minutowe wstrzyknięcie dożylne infuzja Grupa leczona 3 (n=4): dopasowanie placebo raz w tygodniu x 24 tygodnie przez 60-minutową i.v. napar; grupa leczenia 3a dopasuje dwóch pacjentów otrzymujących placebo do 50,0 mg/kg eteplirsenu; grupa leczenia 3b dopasuje dwóch pacjentów otrzymujących placebo do dawki 30,0 mg/kg eteplirsenu
Inne nazwy:
  • Eteplirsen- fosforodiamidan morfiny oligomer
Komparator placebo: Placebo / opóźnione leczenie

3a. Placebo 50 mg/kg roztworu soli buforowanej fosforanami o wyglądzie identycznym jak eteplirsen przez 24 tygodnie, a następnie 50 mg/kg eteplirsenu przez 4 tygodnie.

3b. Placebo 30 mg/kg roztworu soli fizjologicznej buforowanej fosforanami o wyglądzie identycznym jak eteplirsen przez 24 tygodnie, a następnie 30 mg/kg eteplirsenu przez 4 tygodnie.
Inny: Placebo
sterylny, izotoniczny, klarowny, bezbarwny buforowany fosforanami roztwór soli fizjologicznej eteplirsenu o stężeniu 100 mg/ml w jednorazowych fiolkach o nominalnej objętości 1,0 ml bez konserwantów.
Inne nazwy:
  • Sól fizjologiczna buforowana fosforanami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby (%) włókien dodatnich dystrofiny
Ramy czasowe: Po 12 tygodniach u 4 pacjentów, którzy otrzymali 50 mg/kg i 2 pacjentów, którzy otrzymali placebo. Po 24 tygodniach u 4 pacjentów, którzy otrzymali 30 mg/kg i 2 pacjentów, którzy otrzymali placebo.
Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności będzie oparty na zmianie liczby (%) dystrofino-dodatnich włókien przed i po leczeniu, jak zmierzono w tkance biopsyjnej mięśnia metodą immunohistochemiczną (IHC).
Po 12 tygodniach u 4 pacjentów, którzy otrzymali 50 mg/kg i 2 pacjentów, którzy otrzymali placebo. Po 24 tygodniach u 4 pacjentów, którzy otrzymali 30 mg/kg i 2 pacjentów, którzy otrzymali placebo.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej: 6-minutowy test marszu (6MWT) — populacja z zamiarem leczenia (ITT)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy skuteczności będzie oparty na zmianie przed i po leczeniu w stosunku do wartości początkowej: 6-minutowy test marszu (6MWT) — populacja zgodna z zamiarem leczenia (ITT)
24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości początkowej: 6-minutowy test marszu (6MWT) — zmodyfikowana populacja z zamiarem leczenia (mITT)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy skuteczności będzie oparty na dystansie 6-MWT przed i po leczeniu. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej: 6-minutowy test marszu (6MWT) — zmodyfikowana populacja zgodna z zamiarem leczenia (mITT).
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-us-201
  • 07-2484 (Inny identyfikator: Office of Orphan Drug Development)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na AVI-4658 (Eteplirsen)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj