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APOLLO: トランスサイレチン (TTR) 媒介性アミロイドーシスの治療のための治験薬パチシラン (ALN-TTR02) の研究

2024年4月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: トランスサイレチン (TTR) 媒介性多発神経障害 (家族性アミロイド性多発神経障害-FAP) におけるパチシラン (ALN-TTR02) の有効性と安全性を評価するための第 3 相多施設共同、多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究の目的は、トランスサイレチン (TTR) 媒介アミロイドーシス患者におけるパチシラン (ALN-TTR02) の安全性と有効性を評価することです。 非盲検、単群、長期追跡延長試験 NCT02510261 (ALN-TTR02-006) が開始され、この試験を完了した参加者に継続的なパチシラン-LNP (脂質ナノ粒子) 治療が提供されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

225

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用できない 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Mesa、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Orange、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Clinical Trial Site
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
        • Clinical Trial Site
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス、NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London、イギリス、SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Pavia、イタリア
        • Clinical Trial Site
      • Rome、イタリア
        • Clinical Trial Site
      • Sicily、イタリア
        • Clinical Trial Site
  • オランダ
      • Groningen、オランダ
        • Clinical Trial Site
  • オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
        • Clinical Trial Site
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Clinical Trial Site
  • キプロス
      • Nicosia、キプロス
        • Clinical Trial Site
  • スウェーデン
      • Umeå、スウェーデン
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Clinical Trial Site
      • Huelva、スペイン
        • Clinical Trial Site
      • Madrid、スペイン
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca、スペイン
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ
        • Clinical Trial Site
      • Muenster、ドイツ
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Bourdeaux、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Creteil、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex、フランス
        • Clinical Trial Site
  • ブラジル
      • Ribeirao Preto、ブラジル
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro、ブラジル
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo、ブラジル
        • Clinical Trial Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • Clinical Trial Site
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル
        • Clinical Trial Site
      • Porto、ポルトガル
        • Clinical Trial Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア
        • Clinical Trial Site
  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ
        • Clinical Trial Site
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥
        • Clinical Trial Site
  • 台湾
      • Taipai、台湾、11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Clinical Trial Site
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul、大韓民国、143-729
        • Clinical Trial Site
  • 日本
      • Aichi、日本
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto、日本
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto、Nagano、日本
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～81年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18 歳から 85 歳までの男性または女性。
  • FAPの診断を受けている
  • 5-130の神経障害障害スコア要件
  • カルノフスキー パフォーマンス ステータス要件を満たす
  • 十分な全血球計算と肝機能検査を受ける
  • 十分な心機能を有する
  • -B型肝炎ウイルス（HBV）およびC型肝炎ウイルス（HCV）の血清学的検査が陰性である

除外基準:

  • 以前に肝移植を受けたことがある、または研究期間中に肝移植を受ける予定がある;
  • 未治療の甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症があります。
  • 既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染がある;
  • 2年以内に悪性腫瘍を患っていたが、正常に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌を除く。
  • 最近、治験薬または治験機器を受け取った
  • 現在、ジフルニサル、タファミジス、ドキシサイクリン、またはタウロウルソデオキシコール酸を服用している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
薬：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
静脈内（IV）注入による投与
アクティブコンパレータ：パチシラン (ALN-TTR02)
薬：パチシラン (ALN-TTR02)
静脈内（IV）注入による投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
修正神経障害障害スコア +7 (mNIS+7)
時間枠：18ヶ月
18 か月での mNIS+7 のベースラインからの変化におけるパチシラン (ALN-TTR02) とプラセボ群の違い。 mNIS+7 は、大小の神経の損傷による運動、感覚、および自律神経障害を定量化する複合スコアです。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 304 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害 (Norfolk QoL-DN) アンケート
時間枠：18ヶ月
パチシラン (ALN-TTR02) 群とプラセボ群の違いは、18 か月のノーフォーク QoL-DN のベースラインからの変化です。 Norfolk QoL-DN アンケートは、標準化された 35 項目の患者報告アウトカム指標であり、糖尿病性神経障害のさまざまな特徴 (小繊維、大繊維、および自律神経機能) に敏感です。 最小値と最大値は、それぞれ -4 と 136 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
18ヶ月
神経学的障害スコア - 弱さ (NIS-W) スコア
時間枠：18ヶ月
18 か月での NIS-W のベースラインからの変化におけるパチシラン (ALN-TTR02) とプラセボ群の違い。 NIS-W は、脳神経と上肢および下肢の両方の運動評価で構成される運動強度の尺度です。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 192 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
18ヶ月
Rasch が作成した総合障害尺度 (R-ODS) スコア
時間枠：18ヶ月
パチシラン (ALN-TTR02) 群とプラセボ群の 18 か月時点での R-ODS スコアのベースラインからの変化の差。 R-ODS は、患者の活動と社会参加の制限を明確に捉える 24 項目の線形加重尺度で構成されています。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 48 です。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
18ヶ月
時限10メートル歩行テスト（10-MWT、歩行速度）
時間枠：18ヶ月
18 か月での 10-MWT のベースラインからの変化におけるパチシラン (ALN-TTR02) とプラセボ群の違い。 歩行能力 (歩行速度) は、10 メートルの歩行テスト (10-MWT) によって評価されました。 散歩は他の人の助けなしで完了しなければなりませんでした。杖や歩行器などの歩行補助具は許可されていました。
18ヶ月
修正ボディマス指数 (mBMI)
時間枠：18ヶ月
パチシラン（ALN-TTR02）群とプラセボ群の 18 か月時点での mBMI のベースラインからの変化の差。 患者の栄養状態は、mBMI を使用して評価されました。 BMI (キログラム単位の体重をメートル単位の身長の二乗で割った値) と血清アルブミン (g/L) の積として計算されます。
18ヶ月
自律神経症状アンケート（複合自律神経症状スコア[COMPASS 31]）
時間枠：18ヶ月
コンパス 31 の 18 か月時点でのベースラインからの変化における、パチシラン (ALN-TTR02) とプラセボ群の違い。 COMPASS 31 は、自律神経障害の症状の尺度です。 質問は、6 つの自律神経ドメイン (起立性不耐症、血管運動、分泌運動、胃腸、膀胱、および瞳孔運動) を評価しました。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 100 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Jared Gollob、Alnylam Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年11月1日

一次修了 (実際)

2017年8月1日

研究の完了 (実際)

2017年8月1日

試験登録日

最初に提出

2013年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年10月9日

最初の投稿 (推定)

2013年10月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月17日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

これらの結果を裏付ける匿名化された個々の参加者データへのアクセスは、研究完了から 12 か月後、および製品と適応症が米国および/または EU で承認されてから 12 か月以上後に利用可能になります。

データは、研究提案の承認とデータ共有契約の締結を条件として提供されます。 データへのアクセスのリクエストは、Web サイト www.vivli.org から送信できます。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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