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APOLLO: El estudio de un fármaco en investigación, Patisiran (ALN-TTR02), para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina (TTR)

17 de abril de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: un estudio de fase 3, multicéntrico, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de patisiran (ALN-TTR02) en la polineuropatía mediada por transtiretina (TTR) (polineuropatía amiloidótica familiar-FAP)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de patisiran (ALN-TTR02) en pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina (TTR). Se inició un estudio de extensión de seguimiento a largo plazo, de un solo grupo, abierto NCT02510261 (ALN-TTR02-006) para proporcionar a los participantes que completaron este estudio un tratamiento continuo con patisiran-LNP (nanopartículas lipídicas).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

225

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Ribeirao Preto, Brasil
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasil
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Chipre
      • Nicosia, Chipre
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, España
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • La Mesa, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bourdeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Aichi, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japón
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japón
        • Clinical Trial Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Clinical Trial Site
  • México
      • Mexico City, México
        • Clinical Trial Site
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Umeå, Suecia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Taipai, Taiwán, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 81 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer de 18 a 85 años de edad (inclusive);
  • Tener un diagnóstico de PAF
  • Requisito de puntaje de deterioro de la neuropatía de 5-130
  • Cumple con los requisitos de estado de desempeño de Karnofsky
  • Tener hemogramas completos adecuados y pruebas de función hepática.
  • Tener una función cardíaca adecuada
  • Tener serología negativa para el virus de la hepatitis B (VHB) y el virus de la hepatitis C (VHC)

Criterio de exclusión:

  • Tuvo un trasplante de hígado previo o planea someterse a un trasplante de hígado durante el período de estudio;
  • Tiene hipo o hipertiroidismo no tratado;
  • Tiene una infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
  • Tuvo una neoplasia maligna dentro de los 2 años, a excepción del carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o el carcinoma in situ del cuello uterino que se trató con éxito;
  • Recibió recientemente un agente o dispositivo en investigación
  • Actualmente está tomando diflunisal, tafamidis, doxiciclina o ácido tauroursodesoxicólico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
Droga: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
administrado por infusión intravenosa (IV)
Comparador activo: patisirán (ALN-TTR02)
Droga: patisirán (ALN-TTR02)
administrado por infusión intravenosa (IV)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación modificada de deterioro de la neuropatía +7 (mNIS+7)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en mNIS+7 a los 18 meses. El mNIS+7 es una puntuación compuesta que cuantifica el deterioro neurológico motor, sensorial y autonómico debido a la lesión de nervios grandes y pequeños. Los valores mínimo y máximo son 0 y 304, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario de calidad de vida de Norfolk-neuropatía diabética (Norfolk QoL-DN)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en Norfolk QoL-DN a los 18 meses. El cuestionario Norfolk QoL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 ítems informada por el paciente que es sensible a las diferentes características de la neuropatía diabética: fibra pequeña, fibra grande y función nerviosa autónoma. Los valores mínimo y máximo son -4 y 136, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
18 meses
Puntuación de Deterioro Neurológico-Debilidad (NIS-W) Puntuación
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en NIS-W a los 18 meses. NIS-W es una medida de la fuerza motora, compuesta por evaluaciones motoras de los nervios craneales y de las extremidades superiores e inferiores. Los valores mínimo y máximo son 0 y 192, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
18 meses
Puntuación de la escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en la puntuación R-ODS a los 18 meses. El R-ODS se compone de una escala ponderada linealmente de 24 ítems que captura específicamente las limitaciones de actividad y participación social en los pacientes. Los valores mínimo y máximo son 0 y 48, respectivamente. Una puntuación más alta indica un mejor resultado.
18 meses
Prueba de caminata cronometrada de 10 metros (10-MWT, velocidad de marcha)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en 10-MWT a los 18 meses. La capacidad para deambular (velocidad de la marcha) se evaluó a través de la prueba de caminata de 10 metros (10-MWT). La caminata tuvo que ser completada sin la ayuda de otra persona; Se permitieron ayudas ambulatorias como bastones y andadores.
18 meses
Índice de masa corporal modificado (mBMI)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisirán (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en el IMCm a los 18 meses. El estado nutricional de los pacientes se evaluó mediante el mBMI; calculado como el producto del IMC (peso en kilogramos dividido por el cuadrado de la altura en metros) y la albúmina sérica (g/L).
18 meses
Cuestionario de Síntomas Autonómicos (Puntuación Compuesta de Síntomas Autonómicos [COMPASS 31])
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre los grupos de patisiran (ALN-TTR02) y placebo en el cambio desde el inicio en COMPASS 31 a los 18 meses. El COMPASS 31 es una medida de los síntomas de neuropatía autonómica. Las preguntas evaluaron 6 dominios autonómicos (intolerancia ortostática, vasomotor, secretomotor, gastrointestinal, vesical y pupilomotor). Los valores mínimo y máximo son 0 y 100, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a los datos anónimos de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y/o la UE.

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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