Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

APOLLO: Studien av ett undersökningsläkemedel, Patisiran (ALN-TTR02), för behandling av transtyretin (TTR)-medierad amyloidos

17 april 2024 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: En fas 3 multicenter, multinationell, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Patisiran (ALN-TTR02) vid transtyretin (TTR)-medierad polyneuropati (familiell amyloidotisk polyneuropati-FAP)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av patisiran (ALN-TTR02) hos patienter med transtyretin (TTR)-medierad amyloidos. En öppen, enarmad, långtidsuppföljningsförlängningsstudie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) inleddes för att ge deltagare som avslutade denna studie fortsatt behandling med patisiran-LNP (lipidnanopartiklar).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

225

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Ribeirao Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Cypern
      • Nicosia, Cypern
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bourdeaux, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • La Mesa, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannien, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 83 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern 18 till 85 år (inklusive);
  • Har diagnosen FAP
  • Neuropati Nedsättning Poängkrav på 5-130
  • Uppfyll Karnofskys prestandastatuskrav
  • Ha tillräckliga fullständiga blodvärden och leverfunktionstester
  • Ha adekvat hjärtfunktion
  • Har negativ serologi för hepatit B-virus (HBV) och hepatit C-virus (HCV)

Exklusions kriterier:

  • Hade en tidigare levertransplantation eller är planerad att genomgå levertransplantation under studieperioden;
  • Har obehandlad hypo- eller hypertyreos;
  • Har känd infektion med humant immunbristvirus (HIV);
  • Hade en malignitet inom 2 år, förutom basal- eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen som har behandlats framgångsrikt;
  • Fick nyligen en undersökningsagent eller enhet
  • Tar för närvarande diflunisal, tafamidis, doxycyklin eller tauroursodeoxycholsyra

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
administreras genom intravenös (IV) infusion
Aktiv komparator: patisiran (ALN-TTR02)
Läkemedel: patisiran (ALN-TTR02)
administreras genom intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Modifierad neuropati försämrad poäng +7 (mNIS+7)
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i mNIS+7 vid 18 månader. mNIS+7 är en sammansatt poäng som kvantifierar motorisk, sensorisk och autonom neurologisk funktionsnedsättning på grund av skada på stora och små nerver. Minsta och högsta värden är 0 respektive 304. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) frågeformulär
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i Norfolk QoL-DN vid 18 månader. Norfolk QoL-DN-frågeformuläret är ett standardiserat 35-objekt patientrapporterat resultatmått som är känsligt för de olika egenskaperna hos diabetisk neuropati - små fibrer, stora fibrer och autonom nervfunktion. Minsta och högsta värden är -4 respektive 136. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
18 månader
Betyg för neurologisk funktionsnedsättning-svaghet (NIS-W).
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i NIS-W vid 18 månader. NIS-W är ett mått på motorisk styrka, som består av kranialnerven och motoriska bedömningar av både övre och nedre extremiteterna. Minsta och högsta värden är 0 respektive 192. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
18 månader
Rasch-byggd övergripande handikappskala (R-ODS) poäng
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i R-ODS-poäng efter 18 månader. R-ODS består av en linjärt viktad skala med 24 punkter som specifikt fångar begränsningar av aktivitet och socialt deltagande hos patienter. Minsta och högsta värden är 0 respektive 48. En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
18 månader
Tidstyrt 10-meters gångtest (10-MWT, gånghastighet)
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i 10-MWT vid 18 månader. Förmågan att röra sig (gånghastighet) bedömdes genom 10-meters gångtestet (10-MWT). Vandringen måste genomföras utan hjälp från en annan person; ambulerande hjälpmedel som käppar och rullatorer var tillåtna.
18 månader
Modifierat kroppsmassaindex (mBMI)
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i mBMI vid 18 månader. Patienternas näringsstatus utvärderades med hjälp av mBMI; beräknas som produkten av BMI (vikt i kilogram dividerat med kvadraten på höjd i meter) och serumalbumin (g/L).
18 månader
Frågeformulär för autonoma symtom (sammansatt resultat för autonoma symtom [COMPASS 31])
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan patisiran (ALN-TTR02) och placebogruppen i förändringen från baslinjen i COMPASS 31 vid 18 månader. COMPASS 31 är ett mått på symtom på autonom neuropati. Frågorna utvärderade 6 autonoma domäner (ortostatisk intolerans, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal, urinblåsa och pupillomotorisk). Minsta och högsta värden är 0 respektive 100. En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2013

Första postat (Beräknad)

10 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 november 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Tillgång till anonymiserade individuella deltagardata som stöder dessa resultat görs tillgänglig 12 månader efter avslutad studie och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA och/eller EU.

Data kommer att tillhandahållas under förutsättning att ett forskningsförslag godkänns och att ett datadelningsavtal ingås. Begäran om tillgång till data kan lämnas via webbplatsen www.vivli.org.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyloida neuropatier

Kliniska prövningar på patisiran (ALN-TTR02)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera