Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

APOLLO: Studiet af et undersøgelseslægemiddel, Patisiran (ALN-TTR02), til behandling af transthyretin (TTR)-medieret amyloidose

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: Et fase 3 multicenter, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Patisiran (ALN-TTR02) i transthyretin (TTR)-medieret polyneuropati (familiær amyloidotisk polyneuropati-FAP)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​patisiran (ALN-TTR02) hos patienter med transthyretin (TTR) medieret amyloidose. Et åbent, enkeltarms, langsigtet opfølgningsforlængelsesstudie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) blev påbegyndt for at give deltagere, der fuldførte denne undersøgelse, fortsat behandling med patisiran-LNP (lipidnanopartikler).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

225

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Ribeirao Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Cypern
      • Nicosia, Cypern
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • La Mesa, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Bourdeaux, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 81 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 85 år (inklusive);
  • Har en diagnose af FAP
  • Neuropati Impairment Score krav på 5-130
  • Opfyld Karnofskys præstationsstatuskrav
  • Få tilstrækkelige fuldstændige blodtællinger og leverfunktionsprøver
  • Har tilstrækkelig hjertefunktion
  • Har negativ serologi for hepatitis B-virus (HBV) og hepatitis C-virus (HCV)

Ekskluderingskriterier:

  • Havde en tidligere levertransplantation eller er planlagt til at gennemgå en levertransplantation i løbet af undersøgelsesperioden;
  • Har ubehandlet hypo- eller hyperthyroidisme;
  • Har kendt human immundefekt virus (HIV) infektion;
  • Havde en malignitet inden for 2 år, bortset fra basal- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet behandlet med succes;
  • Modtog for nylig en undersøgelsesagent eller enhed
  • Tager i øjeblikket diflunisal, tafamidis, doxycyclin eller tauroursodeoxycholsyre

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
administreres ved intravenøs (IV) infusion
Aktiv komparator: patisiran (ALN-TTR02)
Medicin: patisiran (ALN-TTR02)
administreres ved intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Modificeret neuropati svækkelsesscore +7 (mNIS+7)
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i mNIS+7 efter 18 måneder. mNIS+7 er en sammensat score, der kvantificerer motorisk, sensorisk og autonom neurologisk svækkelse på grund af beskadigelse af store og små nerver. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 304. En højere score indikerer et dårligere resultat.
18 mdr

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Norfolk livskvalitet-diabetisk neuropati (Norfolk QoL-DN) spørgeskema
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i Norfolk QoL-DN efter 18 måneder. Norfolk QoL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 35-element patientrapporteret resultatmål, der er følsomt over for de forskellige træk ved diabetisk neuropati - små fibre, store fibre og autonom nervefunktion. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis -4 og 136. En højere score indikerer et dårligere resultat.
18 mdr
Score for neurologisk svækkelse-svaghed (NIS-W).
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i NIS-W efter 18 måneder. NIS-W er et mål for motorisk styrke, der består af kranienerve og motoriske vurderinger af både øvre og nedre lemmer. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 192. En højere score indikerer et dårligere resultat.
18 mdr
Rasch-bygget Overall Disability Scale (R-ODS) Score
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i R-ODS-score efter 18 måneder. R-ODS består af en lineært vægtet skala med 24 punkter, der specifikt fanger aktivitets- og social deltagelsesbegrænsninger hos patienter. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 48. En højere score indikerer et bedre resultat.
18 mdr
Tidsbestemt 10-meter gangtest (10-MWT, ganghastighed)
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebo-gruppen i ændringen fra baseline i 10-MWT efter 18 måneder. Evnen til at bevæge sig (ganghastighed) blev vurderet gennem 10-meter gangtesten (10-MWT). Gåturen skulle gennemføres uden assistance fra en anden person; ambulante hjælpemidler såsom stokke og rollatorer var tilladt.
18 mdr
Modificeret kropsmasseindeks (mBMI)
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i mBMI efter 18 måneder. Patienternes ernæringsstatus blev evalueret ved hjælp af mBMI; beregnet som produktet af BMI (vægt i kilogram divideret med kvadratet af højde i meter) og serumalbumin (g/L).
18 mdr
Spørgeskema om autonome symptomer (sammensat autonomisk symptomscore [KOMPASS 31])
Tidsramme: 18 mdr
Forskellen mellem patisiran (ALN-TTR02) og placebogruppen i ændringen fra baseline i COMPASS 31 efter 18 måneder. COMPASS 31 er et mål for symptomer på autonom neuropati. Spørgsmålene evaluerede 6 autonome domæner (ortostatisk intolerance, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal, blære og pupillomotorisk). Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 100. En højere score indikerer et dårligere resultat.
18 mdr

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

10. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. november 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloide neuropatier

Kliniske forsøg med patisiran (ALN-TTR02)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner