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APOLLO: Lo studio di un farmaco sperimentale, Patisiran (ALN-TTR02), per il trattamento dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina (TTR)

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: uno studio di fase 3 multicentrico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Patisiran (ALN-TTR02) nella polineuropatia mediata dalla transtiretina (TTR) (Polineuropatia amiloidotica familiare-FAP)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di patisiran (ALN-TTR02) in pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (TTR). È stato avviato uno studio di estensione del follow-up a lungo termine, in aperto, a braccio singolo, NCT02510261 (ALN-TTR02-006) per fornire ai partecipanti che hanno completato questo studio un trattamento continuato con patisiran-LNP (nanoparticelle lipidiche).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

225

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Brasile
      • Ribeirao Preto, Brasile
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasile
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Cipro
      • Nicosia, Cipro
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bourdeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Aichi, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Messico
      • Mexico City, Messico
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • La Mesa, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umeå, Svezia
        • Clinical Trial Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 83 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 85 anni (inclusi);
  • Avere una diagnosi di FAP
  • Requisito del punteggio di compromissione della neuropatia di 5-130
  • Soddisfa i requisiti sullo stato delle prestazioni di Karnofsky
  • Avere un adeguato emocromo completo e test di funzionalità epatica
  • Avere una funzione cardiaca adeguata
  • Avere sierologia negativa per virus dell'epatite B (HBV) e virus dell'epatite C (HCV)

Criteri di esclusione:

  • Ha avuto un precedente trapianto di fegato o prevede di sottoporsi a trapianto di fegato durante il periodo di studio;
  • Ha ipo o ipertiroidismo non trattato;
  • Ha conosciuto l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  • Aveva un tumore maligno entro 2 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice che è stato trattato con successo;
  • Recentemente ha ricevuto un agente o un dispositivo investigativo
  • Attualmente sta assumendo diflunisal, tafamidis, doxiciclina o acido tauroursodesossicolico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
somministrato per infusione endovenosa (IV).
Comparatore attivo: patisiran (ALN-TTR02)
Droga: patisiran (ALN-TTR02)
somministrato per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio modificato di compromissione della neuropatia +7 (mNIS+7)
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale in mNIS+7 a 18 mesi. Il mNIS+7 è un punteggio composito che quantifica la compromissione neurologica motoria, sensoriale e autonomica dovuta a lesione di grandi e piccoli nervi. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 304. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN).
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale nel Norfolk QoL-DN a 18 mesi. Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. I valori minimo e massimo sono rispettivamente -4 e 136. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
18 mesi
Punteggio del punteggio di menomazione neurologica-debolezza (NIS-W).
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale in NIS-W a 18 mesi. NIS-W è una misura della forza motoria, composta da valutazioni motorie del nervo cranico e degli arti superiori e inferiori. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 192. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
18 mesi
Punteggio R-ODS (Overall Disability Scale) costruito da Rasch
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale nel punteggio R-ODS a 18 mesi. L'R-ODS è composto da una scala ponderata linearmente di 24 elementi che cattura in modo specifico i limiti di attività e partecipazione sociale nei pazienti. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 48. Un punteggio più alto indica un risultato migliore.
18 mesi
Test del cammino su 10 metri a tempo (10-MWT, velocità dell'andatura)
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale in 10-MWT a 18 mesi. La capacità di deambulare (velocità dell'andatura) è stata valutata attraverso il test del cammino di 10 metri (10-MWT). La passeggiata doveva essere completata senza l'assistenza di un'altra persona; erano consentiti ausili per la deambulazione come bastoni e deambulatori.
18 mesi
Indice di massa corporea modificato (mBMI)
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale dell'mBMI a 18 mesi. Lo stato nutrizionale dei pazienti è stato valutato utilizzando l'mBMI; calcolato come prodotto di BMI (peso in chilogrammi diviso per il quadrato dell'altezza in metri) e albumina sierica (g/L).
18 mesi
Questionario sui sintomi autonomici (punteggio composito sui sintomi autonomici [COMPASS 31])
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra i gruppi patisiran (ALN-TTR02) e placebo nella variazione rispetto al basale in COMPASS 31 a 18 mesi. Il COMPASS 31 è una misura dei sintomi della neuropatia autonomica. Le domande hanno valutato 6 domini autonomici (intolleranza ortostatica, vasomotoria, secretomotoria, gastrointestinale, vescicale e pupillomotoria). I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 100. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2013

Primo Inserito (Stimato)

10 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su patisiran (ALN-TTR02)

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