Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

APOLLO: de studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Patisiran (ALN-TTR02), voor de behandeling van door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose

17 april 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Patisiran (ALN-TTR02) bij transthyretine (TTR)-gemedieerde polyneuropathie (familiale amyloïdose polyneuropathie-FAP)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van patisiran (ALN-TTR02) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose. Een open-label, eenarmige, langdurige follow-up-extensiestudie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) werd gestart om deelnemers die deze studie voltooiden een voortgezette behandeling met patisiran-LNP (lipide nanodeeltjes) te bieden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

225

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Clinical Trial Site
  • Australië
      • Westmead, Australië
        • Clinical Trial Site
  • Brazilië
      • Ribeirao Preto, Brazilië
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brazilië
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brazilië
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Cyprus
      • Nicosia, Cyprus
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Duitsland
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Bourdeaux, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Pavia, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italië
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
        • Clinical Trial Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanje
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanje
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanje
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Mesa, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Umeå, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 83 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw van 18 tot 85 jaar (inclusief);
  • Heb een diagnose van FAP
  • Neuropathie Impairment Score vereiste van 5-130
  • Voldoe aan de prestatiestatusvereisten van Karnofsky
  • Zorg voor voldoende volledig bloedbeeld en leverfunctietesten
  • Een adequate hartfunctie hebben
  • Heb een negatieve serologie voor hepatitis B-virus (HBV) en hepatitis C-virus (HCV)

Uitsluitingscriteria:

  • eerder een levertransplantatie heeft gehad of gepland is om tijdens de onderzoeksperiode een levertransplantatie te ondergaan;
  • Heeft onbehandelde hypo- of hyperthyreoïdie;
  • Heeft een bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv);
  • Binnen 2 jaar een maligniteit gehad, behalve basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoma in situ van de cervix dat met succes is behandeld;
  • Onlangs een onderzoeksagent of apparaat ontvangen
  • Neemt momenteel diflunisal, tafamidis, doxycycline of tauroursodeoxycholzuur

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
Geneesmiddel: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Actieve vergelijker: patissier (ALN-TTR02)
Geneesmiddel: patissier (ALN-TTR02)
toegediend via intraveneuze (IV) infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gewijzigde neuropathiestoornisscore +7 (mNIS+7)
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van baseline in mNIS+7 na 18 maanden. De mNIS+7 is een samengestelde score die motorische, sensorische en autonome neurologische stoornissen als gevolg van letsel van grote en kleine zenuwen kwantificeert. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk 0 en 304. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
18mnd

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Norfolk kwaliteit van leven-diabetische neuropathie (Norfolk QoL-DN) vragenlijst
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van baseline in Norfolk QoL-DN na 18 maanden. De Norfolk QoL-DN-vragenlijst is een gestandaardiseerde 35-item door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die gevoelig is voor de verschillende kenmerken van diabetische neuropathie - dunne vezel, grote vezel en autonome zenuwfunctie. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk -4 en 136. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
18mnd
Neurologische stoornis Score-Zwakte (NIS-W) Score
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in NIS-W na 18 maanden. NIS-W is een maatstaf voor motorische kracht, bestaande uit hersenzenuw en motorische beoordelingen van zowel de bovenste als de onderste ledematen. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk 0 en 192. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
18mnd
Rasch-gebouwde Overall Disability Scale (R-ODS) Score
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de R-ODS-score na 18 maanden. De R-ODS bestaat uit een lineair gewogen schaal met 24 items die specifiek beperkingen op het gebied van activiteit en sociale participatie bij patiënten vastlegt. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk 0 en 48. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
18mnd
Getimede looptest van 10 meter (10-MWT, loopsnelheid)
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 10-MWT na 18 maanden. Het vermogen om te lopen (loopsnelheid) werd beoordeeld door middel van de 10-meter looptest (10-MWT). De wandeling moest zonder hulp van een andere persoon worden voltooid; loophulpmiddelen zoals wandelstokken en rollators waren toegestaan.
18mnd
Gewijzigde Body Mass Index (mBMI)
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van baseline in mBMI na 18 maanden. De voedingsstatus van patiënten werd geëvalueerd met behulp van de mBMI; berekend als het product van BMI (gewicht in kilogram gedeeld door het kwadraat van lengte in meters) en serumalbumine (g/L).
18mnd
Vragenlijst autonome symptomen (samengestelde autonome symptoomscore [COMPASS 31])
Tijdsspanne: 18mnd
Het verschil tussen de patiëntengroep (ALN-TTR02) en de placebogroep in de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in COMPASS 31 na 18 maanden. De COMPASS 31 is een maat voor symptomen van autonome neuropathie. De vragen evalueerden 6 autonome domeinen (orthostatische intolerantie, vasomotor, secretomotor, gastro-intestinaal, blaas en pupillomotor). De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk 0 en 100. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
18mnd

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

10 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.

Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Amyloïde neuropathieën

Klinische onderzoeken op patissier (ALN-TTR02)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren