Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

APOLLO: Badanie badanego leku, patisyranu (ALN-TTR02), do leczenia amyloidozy, w której pośredniczy transtyretyna (TTR)

17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: wieloośrodkowe, wielonarodowe, randomizowane badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo patisyranu (ALN-TTR02) w leczeniu polineuropatii zależnej od transtyretyny (TTR) (rodzinna polineuropatia amyloidotyczna – FAP)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności patisyranu (ALN-TTR02) u pacjentów z amyloidozą, w której pośredniczy transtyretyna (TTR). Rozpoczęto otwarte, jednoramienne, długoterminowe badanie kontrolne NCT02510261 (ALN-TTR02-006), aby zapewnić uczestnikom, którzy ukończyli to badanie, kontynuację leczenia patisyranem-LNP (nanocząstkami lipidowymi).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

225

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Brazylia
      • Ribeirao Preto, Brazylia
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Clinical Trial Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Cypr
      • Nicosia, Cypr
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Bourdeaux, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Aichi, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonia
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonia
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja
        • Clinical Trial Site
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republika Korei, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipai, Tajwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Pavia, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 81 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 85 lat (włącznie);
  • Mieć diagnozę FAP
  • Wymagany wynik upośledzenia neuropatii 5-130
  • Spełnij wymagania dotyczące stanu wydajności firmy Karnofsky
  • Mieć odpowiednią pełną morfologię krwi i testy czynnościowe wątroby
  • Mieć odpowiednią czynność serca
  • mieć negatywny wynik badań serologicznych w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) i wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszedł wcześniej przeszczep wątroby lub planuje poddać się przeszczepowi wątroby w okresie badania;
  • Ma nieleczoną niedoczynność lub nadczynność tarczycy;
  • Stwierdzono zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV);
  • Miał nowotwór złośliwy w ciągu 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został skutecznie wyleczony;
  • Niedawno otrzymano agenta lub urządzenie badawcze
  • Obecnie przyjmuje diflunisal, tafamidis, doksycyklinę lub kwas tauroursodeoksycholowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Lek: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
podawane w infuzji dożylnej (IV).
Aktywny komparator: patisyran (ALN-TTR02)
Lek: patisyran (ALN-TTR02)
podawane w infuzji dożylnej (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmodyfikowany wynik upośledzenia neuropatii +7 (mNIS+7)
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie od wartości wyjściowej w mNIS+7 po 18 miesiącach. mNIS+7 to złożony wynik, który określa ilościowo motoryczne, czuciowe i autonomiczne zaburzenia neurologiczne spowodowane uszkodzeniem dużych i małych nerwów. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 304. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
18 mies

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Norfolk Kwestionariusz jakości życia — neuropatia cukrzycowa (Norfolk QoL-DN)
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie od wartości początkowej w Norfolk QoL-DN po 18 miesiącach. Kwestionariusz Norfolk QoL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji miarą wyników zgłaszanych przez pacjentów, która jest wrażliwa na różne cechy neuropatii cukrzycowej – małe włókno, duże włókno i czynność nerwów autonomicznych. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio -4 i 136. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
18 mies
Ocena osłabienia neurologicznego (NIS-W).
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie od wartości wyjściowej w NIS-W po 18 miesiącach. NIS-W jest miarą siły motorycznej, składającą się z nerwów czaszkowych oraz ocen motorycznych kończyn górnych i dolnych. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 192. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
18 mies
Ogólna skala niepełnosprawności (R-ODS) zbudowana przez Rascha
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie wyniku R-ODS w porównaniu z wartością wyjściową po 18 miesiącach. R-ODS składa się z 24 pozycji z liniową wagą, która w szczególności oddaje ograniczenia aktywności i uczestnictwa w życiu społecznym u pacjentów. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 48. Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
18 mies
10-metrowy test marszu na czas (10-MWT, prędkość chodu)
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie od wartości początkowej w 10-MWT po 18 miesiącach. Zdolność do poruszania się (prędkość chodu) oceniano za pomocą 10-metrowego testu marszu (10-MWT). Spacer musiał zostać ukończony bez pomocy innej osoby; dozwolone były pomoce ambulatoryjne, takie jak laski i chodziki.
18 mies
Zmodyfikowany wskaźnik masy ciała (mBMI)
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo pod względem zmiany mBMI w stosunku do wartości wyjściowej po 18 miesiącach. Stan odżywienia pacjentów oceniano za pomocą mBMI; oblicza się jako iloczyn BMI (waga w kilogramach podzielona przez wzrost w metrach do kwadratu) i albuminy surowicy (g/l).
18 mies
Kwestionariusz objawów autonomicznych (złożona ocena objawów autonomicznych [COMPASS 31])
Ramy czasowe: 18 mies
Różnica między grupami patisyranu (ALN-TTR02) i placebo w zmianie od wartości początkowej w COMPASS 31 po 18 miesiącach. COMPASS 31 jest miarą objawów autonomicznej neuropatii. Pytania oceniały 6 domen autonomicznych (nietolerancja ortostatyczna, naczynioruchowy, sekretomotoryczny, żołądkowo-jelitowy, pęcherzowy i źrenicowo-ruchowy). Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 100. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
18 mies

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neuropatie amyloidowe

Badania kliniczne na patisyran (ALN-TTR02)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj