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APOLLO: Die Studie eines Prüfpräparats, Patisiran (ALN-TTR02), zur Behandlung von Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose

17. April 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: Eine multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patisiran (ALN-TTR02) bei Transthyretin (TTR)-vermittelter Polyneuropathie (familiäre amyloidotische Polyneuropathie-FAP)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Patisiran (ALN-TTR02) bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose. Eine unverblindete, einarmige Langzeit-Follow-up-Verlängerungsstudie NCT02510261 (ALN-TTR02-006) wurde initiiert, um Teilnehmern, die diese Studie abgeschlossen haben, eine kontinuierliche Behandlung mit Patisiran-LNP (Lipid-Nanopartikel) zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

225

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Ribeirao Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bourdeaux, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Aichi, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Umeå, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Truthahn
      • Istanbul, Truthahn
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Zypern
      • Nicosia, Zypern
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 83 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau im Alter von 18 bis 85 Jahren (einschließlich);
  • Haben Sie eine FAP-Diagnose
  • Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score-Anforderung von 5-130
  • Erfüllen Sie die Karnofsky-Leistungsstatusanforderungen
  • Führen Sie ein ausreichendes Blutbild und Leberfunktionstests durch
  • Haben Sie eine ausreichende Herzfunktion
  • Haben Sie eine negative Serologie für das Hepatitis-B-Virus (HBV) und das Hepatitis-C-Virus (HCV)

Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine frühere Lebertransplantation oder plant, sich während des Studienzeitraums einer Lebertransplantation zu unterziehen;
  • Unbehandelte Hypo- oder Hyperthyreose hat;
  • Hat eine bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV);
  • Hatte innerhalb von 2 Jahren eine Malignität, mit Ausnahme von Basal- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, die erfolgreich behandelt wurden;
  • Kürzlich ein Prüfmittel oder -gerät erhalten
  • Nimmt derzeit Diflunisal, Tafamidis, Doxycyclin oder Tauroursodeoxycholsäure ein

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
verabreicht durch intravenöse (IV) Infusion
Aktiver Komparator: Patisiran (ALN-TTR02)
Arzneimittel: Patisiran (ALN-TTR02)
verabreicht durch intravenöse (IV) Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modifizierter Neuropathie-Beeinträchtigungswert +7 (mNIS+7)
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in mNIS+7 nach 18 Monaten. Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der motorische, sensorische und autonome neurologische Beeinträchtigungen aufgrund von Verletzungen großer und kleiner Nerven quantifiziert. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 304. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
18Mon

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Norfolk-Fragebogen zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QoL-DN).
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Änderung der Norfolk QoL-DN gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten. Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisierter 35-Punkte-Maß für die von Patienten berichteten Ergebnisse, der auf die verschiedenen Merkmale der diabetischen Neuropathie eingeht - kleine Fasern, große Fasern und autonome Nervenfunktion. Die minimalen und maximalen Werte sind -4 bzw. 136. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
18Mon
Neurological Impairment Score-Weakness (NIS-W) Score
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in NIS-W nach 18 Monaten. NIS-W ist ein Maß für die motorische Stärke, bestehend aus motorischen Bewertungen der Hirnnerven und der oberen und unteren Extremitäten. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 192. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
18Mon
Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) Score
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Änderung des R-ODS-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten. Das R-ODS besteht aus einer linear gewichteten 24-Punkte-Skala, die speziell Aktivitäts- und soziale Teilhabebeschränkungen bei Patienten erfasst. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 48. Eine höhere Punktzahl zeigt ein besseres Ergebnis an.
18Mon
Zeitgesteuerter 10-Meter-Gehtest (10-MWT, Ganggeschwindigkeit)
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 10-MGT nach 18 Monaten. Die Gehfähigkeit (Gehgeschwindigkeit) wurde durch den 10-Meter-Gehtest (10-MWT) beurteilt. Der Spaziergang musste ohne fremde Hilfe absolviert werden; Gehhilfen wie Stöcke und Gehhilfen waren erlaubt.
18Mon
Modifizierter Body-Mass-Index (mBMI)
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Änderung des mBMI gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten. Der Ernährungszustand der Patienten wurde anhand des mBMI bewertet; berechnet als Produkt aus BMI (Gewicht in Kilogramm geteilt durch Körpergröße in Metern im Quadrat) und Serumalbumin (g/l).
18Mon
Autonomer Symptomfragebogen (Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS 31])
Zeitfenster: 18Mon
Der Unterschied zwischen der Patisiran- (ALN-TTR02) und der Placebo-Gruppe in der Änderung gegenüber dem Ausgangswert in COMPASS 31 nach 18 Monaten. Der COMPASS 31 ist ein Maß für die Symptome der autonomen Neuropathie. Die Fragen bewerteten 6 autonome Domänen (orthostatische Intoleranz, vasomotorisch, sekretomotorisch, gastrointestinal, Blase und pupillomotorisch). Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 100. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
18Mon

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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