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APOLLO: O estudo de um medicamento experimental, Patisiran (ALN-TTR02), para o tratamento da amiloidose mediada por transtirretina (TTR)

17 de abril de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO: Um estudo de fase 3 multicêntrico, multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de Patisiran (ALN-TTR02) na polineuropatia mediada por transtirretina (TTR) (polineuropatia amiloidótica familiar-FAP)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do patisiran (ALN-TTR02) em pacientes com amiloidose mediada por transtirretina (TTR). Um estudo de extensão de acompanhamento de longo prazo, aberto, de braço único, NCT02510261 (ALN-TTR02-006) foi iniciado para fornecer aos participantes que concluíram este estudo o tratamento contínuo com patisiran-LNP (nanopartículas lipídicas).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

225

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Alemanha
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Clinical Trial Site
  • Austrália
      • Westmead, Austrália
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Ribeirao Preto, Brasil
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasil
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brasil
        • Clinical Trial Site
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Chipre
      • Nicosia, Chipre
        • Clinical Trial Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanha
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Espanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • La Mesa, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Bourdeaux, França
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, França
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, França
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, França
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, França
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • Clinical Trial Site
  • Itália
      • Pavia, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Itália
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Itália
        • Clinical Trial Site
  • Japão
      • Aichi, Japão
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japão
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japão
        • Clinical Trial Site
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia
        • Clinical Trial Site
  • México
      • Mexico City, México
        • Clinical Trial Site
  • Peru
      • Istanbul, Peru
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Suécia
      • Umeå, Suécia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 83 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher dos 18 aos 85 anos (inclusive);
  • Ter um diagnóstico de FAP
  • Requisito de pontuação de comprometimento da neuropatia de 5-130
  • Atende aos requisitos de status de desempenho Karnofsky
  • Ter hemogramas completos adequados e testes de função hepática
  • Ter função cardíaca adequada
  • Ter sorologia negativa para vírus da hepatite B (HBV) e vírus da hepatite C (HCV)

Critério de exclusão:

  • Teve um transplante de fígado anterior ou planeja se submeter a um transplante de fígado durante o período do estudo;
  • Tem hipo ou hipertireoidismo não tratado;
  • Tem infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV);
  • Teve uma malignidade dentro de 2 anos, exceto para carcinoma de células basais ou escamosas da pele ou carcinoma in situ do colo do útero que foi tratado com sucesso;
  • Recebeu recentemente um agente ou dispositivo de investigação
  • Está atualmente tomando diflunisal, tafamidis, doxiciclina ou ácido tauroursodesoxicólico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
Medicamento: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
administrado por infusão intravenosa (IV)
Comparador Ativo: patisirano (ALN-TTR02)
Medicamento: patisirano (ALN-TTR02)
administrado por infusão intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de comprometimento da neuropatia modificada +7 (mNIS+7)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base em mNIS+7 aos 18 meses. O mNIS+7 é uma pontuação composta que quantifica o comprometimento neurológico motor, sensorial e autonômico devido à lesão de nervos grandes e pequenos. Os valores mínimo e máximo são 0 e 304, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Questionário de Qualidade de Vida e Neuropatia Diabética de Norfolk (Norfolk QoL-DN)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base em Norfolk QoL-DN aos 18 meses. O questionário Norfolk QoL-DN é uma medida padronizada de 35 itens de resultados relatados pelo paciente que é sensível às diferentes características da neuropatia diabética - fibras pequenas, fibras grandes e função nervosa autônoma. Os valores mínimo e máximo são -4 e 136, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
18 meses
Pontuação de Fraqueza de Comprometimento Neurológico (NIS-W)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base no NIS-W aos 18 meses. NIS-W é uma medida de força motora, composta por nervos cranianos e avaliações motoras dos membros superiores e inferiores. Os valores mínimo e máximo são 0 e 192, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
18 meses
Pontuação da Escala de Incapacidade Geral Construída por Rasch (R-ODS)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base no escore R-ODS em 18 meses. O R-ODS é composto por uma escala linearmente ponderada de 24 itens que captura especificamente as limitações de atividade e participação social em pacientes. Os valores mínimo e máximo são 0 e 48, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado melhor.
18 meses
Teste de caminhada de 10 metros cronometrado (10-MWT, velocidade de marcha)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base em 10-MWT em 18 meses. A capacidade de deambulação (velocidade da marcha) foi avaliada por meio do teste de caminhada de 10 metros (10-MWT). A caminhada deveria ser realizada sem auxílio de outra pessoa; auxiliares de locomoção, como bengalas e andadores, eram permitidos.
18 meses
Índice de Massa Corporal Modificado (mBMI)
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base no mBMI aos 18 meses. O estado nutricional dos pacientes foi avaliado por meio do mBMI; calculado como o produto do IMC (peso em quilogramas dividido pelo quadrado da altura em metros) e albumina sérica (g/L).
18 meses
Questionário de sintomas autonômicos (Pontuação composta de sintomas autonômicos [COMPASS 31])
Prazo: 18 meses
A diferença entre os grupos patisiran (ALN-TTR02) e placebo na alteração da linha de base no COMPASS 31 aos 18 meses. O COMPASS 31 é uma medida dos sintomas de neuropatia autonômica. As questões avaliaram 6 domínios autonômicos (intolerância ortostática, vasomotora, secretomotora, gastrointestinal, vesical e pupilomotora). Os valores mínimo e máximo são 0 e 100, respectivamente. Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de outubro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

10 de outubro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.

Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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