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APOLLO : Étude d'un médicament expérimental, le patisiran (ALN-TTR02), pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine (TTR)

17 avril 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO : Une étude de phase 3 multicentrique, multinationale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du patisiran (ALN-TTR02) dans la polyneuropathie médiée par la transthyrétine (TTR) (polyneuropathie amyloïdotique familiale-FAP)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du patisiran (ALN-TTR02) chez les patients atteints d'amylose médiée par la transthyrétine (TTR). Une étude d'extension de suivi à long terme en ouvert, à un seul bras, NCT02510261 (ALN-TTR02-006) a été lancée pour fournir aux participants ayant terminé cette étude un traitement continu au patisiran-LNP (nanoparticule lipidique).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

225

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Plus disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Allemagne
        • Clinical Trial Site
      • Regensburg, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Westmead, Australie
        • Clinical Trial Site
  • Brésil
      • Ribeirao Preto, Brésil
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brésil
        • Clinical Trial Site
      • Sao Paulo, Brésil
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Chypre
      • Nicosia, Chypre
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 135-710
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 143-729
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Clinical Trial Site
      • Huelva, Espagne
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Espagne
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Bourdeaux, France
        • Clinical Trial Site
      • Creteil, France
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-bicetre, France
        • Clinical Trial Site
      • Lille Cedex, France
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, France
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Pavia, Italie
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italie
        • Clinical Trial Site
      • Sicily, Italie
        • Clinical Trial Site
  • Japon
      • Aichi, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japon
        • Clinical Trial Site
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japon
        • Clinical Trial Site
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Le Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie
        • Clinical Trial Site
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW32PF
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni, SW17 0RE
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Umeå, Suède
        • Clinical Trial Site
  • Taïwan
      • Taipai, Taïwan, 11217
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • Clinical Trial Site
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • California
      • La Mesa, California, États-Unis
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 83 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme de 18 à 85 ans (inclus);
  • Avoir un diagnostic de PAF
  • Exigence de score de déficience neuropathique de 5 à 130
  • Répondre aux exigences de statut de performance de Karnofsky
  • Avoir une numération globulaire complète et des tests de la fonction hépatique adéquats
  • Avoir une fonction cardiaque adéquate
  • Avoir une sérologie négative pour le virus de l'hépatite B (VHB) et le virus de l'hépatite C (VHC)

Critère d'exclusion:

  • A déjà subi une greffe de foie ou envisage de subir une greffe de foie pendant la période d'étude ;
  • A une hypo ou une hyperthyroïdie non traitée ;
  • A une infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH);
  • Avait une tumeur maligne dans les 2 ans, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou d'un carcinome in situ du col de l'utérus qui a été traité avec succès ;
  • A récemment reçu un agent ou un dispositif expérimental
  • prend actuellement du diflunisal, du tafamidis, de la doxycycline ou de l'acide tauroursodésoxycholique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
Médicament: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
administré par perfusion intraveineuse (IV)
Comparateur actif: patisiran (ALN-TTR02)
Médicament: patisiran (ALN-TTR02)
administré par perfusion intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de déficience neuropathique modifié +7 (mNIS+7)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ de mNIS + 7 à 18 mois. Le mNIS+7 est un score composite qui quantifie les troubles neurologiques moteurs, sensoriels et autonomes dus à une lésion des gros et des petits nerfs. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement 0 et 304. Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
18mo

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaire sur la qualité de vie de Norfolk - Neuropathie diabétique (Norfolk QoL-DN)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ de Norfolk QoL-DN à 18 mois. Le questionnaire Norfolk QoL-DN est une mesure standardisée des résultats rapportés par les patients en 35 items qui est sensible aux différentes caractéristiques de la neuropathie diabétique : petites fibres, grandes fibres et fonction nerveuse autonome. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement -4 et 136. Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
18mo
Score de déficience neurologique-score de faiblesse (NIS-W)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ dans NIS-W à 18 mois. Le NIS-W est une mesure de la force motrice, composée des nerfs crâniens et des évaluations motrices des membres supérieurs et inférieurs. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement 0 et 192. Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
18mo
Score de l'échelle d'incapacité globale de Rasch (R-ODS)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ du score R-ODS à 18 mois. Le R-ODS est composé d'une échelle pondérée linéairement de 24 éléments qui capture spécifiquement les limitations d'activité et de participation sociale chez les patients. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement 0 et 48. Un score plus élevé indique un meilleur résultat.
18mo
Test de marche chronométré de 10 mètres (10-MWT, vitesse de marche)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ dans 10-MWT à 18 mois. La capacité à marcher (vitesse de marche) a été évaluée par le test de marche de 10 mètres (10-MWT). La marche devait être complétée sans l'aide d'une autre personne; les aides ambulatoires telles que les cannes et les déambulateurs étaient autorisées.
18mo
Indice de masse corporelle modifié (mBMI)
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ de l'IMC m à 18 mois. L'état nutritionnel des patients a été évalué à l'aide du mBMI ; calculé comme le produit de l'IMC (poids en kilogrammes divisé par le carré de la taille en mètres) et de l'albumine sérique (g/L).
18mo
Questionnaire sur les symptômes autonomes (score composite des symptômes autonomes [COMPASS 31])
Délai: 18mo
La différence entre les groupes patisiran (ALN-TTR02) et placebo dans le changement par rapport au départ dans COMPASS 31 à 18 mois. Le COMPASS 31 est une mesure des symptômes de neuropathie autonome. Les questions évaluaient 6 domaines autonomes (intolérance orthostatique, vasomoteur, sécrétomoteur, gastro-intestinal, vésical et pupillomoteur). Les valeurs minimale et maximale sont respectivement 0 et 100. Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
18mo

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jared Gollob, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2013

Première publication (Estimé)

10 octobre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 novembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-TTR02-004
  • 2013-002987-17 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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