モルキオ A 症候群の心理的付随物 - 酵素補充療法の縦断的効果 (MAPLE 研究) (MAPLE)

MPS IV またはモルキオ病としても知られるムコ多糖症 IV は、まれな常染色体劣性遺伝性リソソーム蓄積症です。 モルキオを含む一般的なリソソーム蓄積症 (LSD) に関するこれまでの研究は、主に、さまざまな疾患の身体的側面の原因の調査と治療法の発見に焦点を当ててきました。 これらの病気の心理的または感情的な犠牲には、病気自体の直接的な症状であろうと、慢性進行性疾患との生活への反応であろうと、あまり注意が払われていません.

しかし、健康心理学の文献では、私たちの身体的健康と心理的健康の間の相互作用が双方向であることは十分に確立されています。つまり、私たちの身体的健康が私たちに感情的に影響を与えるのと同じように (例えば. 慢性的な痛みはうつ病の一因となる可能性があります）、心理的健康が身体に影響を与える可能性があります（例： 不安は胸の痛みの感情に寄与する可能性があります）。 したがって、モルキオを含むすべてのリソソーム蓄積症に関連する感情的および心理的症状に注意を払い、必要に応じてメンタルヘルス治療を含むように治療基準を拡大することが非常に重要です.

モルキオ病の心理状態を理解し、治療するための最初のステップは、非医療集団と比較して、この集団における心理的症状の自然発生を判断することです。 この点に関してはほとんど行われていないため、モルキオ患者の心理的問題の発生率と全体的な生活の質を記録するパイロット研究が最初の項目であり、この研究の焦点となります.

約 20 人のモルキオ病患者が参加に招待され、エモリーのライソゾーム病センターを通じて募集され、モルキオ支援グループや関連する地域、国内、および/または国際会議への出席を通じて募集されます。 同意が得られると、患者は、経験に基づく評価のアッヘンバッハ システム (ASEBA) 成人自己報告 (ASR) または高齢者自己報告 (OASR) アンケート、簡易フォーム 36-項目健康アンケート (SF-36)、および簡単な痛みのインベントリ (BPI)。 グループ集計データのみが報告されます。個々のアンケートの内容と結果は、児童または高齢者の虐待、自殺および/または殺人の意図の報告に関するジョージア州法に従う場合を除き、機密扱いとなります。 これらのアンケートの完了により、このパイロット研究への被験者の参加が完了します。