成長ホルモン欠乏症 (GHD) の思春期前の日本の子供を対象に、長時間作用型成長ホルモン (Somavaratan、VRS-317) を評価する Versaartis 試験
2022年7月22日 更新者：Versartis Inc.
成長ホルモン欠乏症の思春期前の日本人小児における長時間作用型ヒト成長ホルモン（Somavaratan、VRS-317）の薬物動態、薬力学、安全性および有効性に関する無作為化第 2/3 相非盲検多施設試験(GHD)
この試験は、1) ソマバラタンの 30 日間の第 2 相 PK および PD 評価、2) オプションの第 2 相延長、および 3) 12 か月の第 3 相安全性および有効性段階の 3 つの段階で構成されます。
PK/PD 段階が完了すると、この研究の GHD の子供の PK/PD プロファイルは、西部研究フェーズ 1b/2a 研究 (プロトコル 12VR2) で治療された GHD の子供の PK/PD プロファイルと比較され、日本でフェーズ3段階で使用されるソマバラタンの用量。
フェーズ 3 段階では、48 人の被験者の安全性と有効性のデータを取得するために 12 か月間投薬を続けます。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、1) ソマバラタンの 30 日間の第 2 相 PK および PD 評価、2) オプションの第 2 相延長、および 3) 12 か月の第 3 相安全性および有効性段階の 3 つの段階で構成されます。
この研究は、無作為化された多施設の非盲検研究です。
主要エンドポイントは、12 か月時の身長速度です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
41
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Sapporo、日本
- Hokkaido University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5ヶ月～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 暦年齢≧3.0歳かつ≦9.0歳（女子）または≦10.0歳（男子）
- 思春期前の状態
- -2つ以上のGH刺激試験結果によって文書化されたGHDの診断
- -スクリーニング時の身長SDスコア≤-2.0
- 身長 ≥ 10 パーセンタイルの体重
- -スクリーニング時のIGF-I SDスコア≤-1.0
- 骨年齢の遅れ
除外基準:
- 成長促進剤による前治療
- 重大な疾患の病歴または現在の疾患
- 染色体異数性、重大な遺伝子変異（GHDを引き起こすものを除く）、または指定された症候群の確定診断
- -出生時体重および/または出生時身長が在胎週数の5パーセンタイル未満
- 注意欠陥多動性障害の診断
- グルココルチコイドの抗炎症用量の毎日の使用
- -白血病、リンパ腫、肉腫または癌の既往歴
- -頭蓋内圧の上昇および/またはスクリーニング時の網膜症を示唆する眼の所見
- 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含む重大な脊椎異常
- 臨床検査のスクリーニングにおける重大な異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：フェーズ 2: ソマバラタン (VRS-317)
アクティブな治療アーム
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長時間作用型組換えヒト成長ホルモン
他の名前：
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実験的：フェーズ 3: ソマバラタン (VRS-317)
ソマバラタン長時間作用型組み換えヒト成長ホルモンを月 2 回皮下投与
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長時間作用型組換えヒト成長ホルモン
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有効性（年間身長速度）
時間枠：12ヶ月
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年間高さ速度。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬力学（治験薬投与に対するIGF-I応答）
時間枠：12ヶ月
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治験薬投与に対するIGF-I応答。
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12ヶ月
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薬力学（治験薬投与に対するIGFBP-3の反応）
時間枠：12ヶ月
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治験薬投与に対するIGFBP-3応答。
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12ヶ月
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安全性（有害事象発現例数）
時間枠：12ヶ月
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有害事象（反復投与免疫原性を含む）のある被験者の数。
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12ヶ月
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安全性（併用薬）
時間枠：12ヶ月
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併用薬
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12ヶ月
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安全（セーフティラボ）
時間枠：12ヶ月
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安全実験室
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12ヶ月
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安全性（バイタルサイン）
時間枠：12ヶ月
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バイタルサイン
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12ヶ月
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安全性（身体検査）
時間枠：12ヶ月
|
身体検査
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12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二次効能（身長変化SDS）
時間枠：12ヶ月
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高さの変化 SDS。
|
12ヶ月
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二次効能
時間枠：12ヶ月
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体重の変化
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12ヶ月
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二次効能
時間枠：12ヶ月
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体格指数の変化。
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12ヶ月
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二次効果（骨年齢の変化）
時間枠：12ヶ月
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骨年齢の変化。
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12ヶ月
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二次効果（思春期ステージの変化）
時間枠：12ヶ月
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思春期ステージの変化。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Will Charlton, MD、Vesrartis
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月8日
一次修了 (実際)
2017年11月30日
研究の完了 (実際)
2017年11月30日
試験登録日
最初に提出
2015年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年4月8日
最初の投稿 (見積もり)
2015年4月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月22日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ソマバラタン (VRS-317)の臨床試験
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Versartis Inc.Premier Research Group plc終了しました成人成長ホルモン欠乏症 (AGHD)
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Versartis Inc.Premier Research Group plc完了
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Gazi Universityまだ募集していません
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ThromboGenics完了
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Alucent Biomedical積極的、募集していない