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Versartis-Studie bei präpubertären japanischen Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) zur Bestimmung des langwirksamen Wachstumshormons (Somavaratan, VRS-317)

22. Juli 2022 aktualisiert von: Versartis Inc.

Eine randomisierte, offene, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit eines langwirksamen menschlichen Wachstumshormons (Somavaratan, VRS-317) bei vorpubertären japanischen Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD)

Die Studie besteht aus drei Phasen: 1) einer 30-tägigen Phase-2-PK- und PD-Evaluierung von Somavaratan, 2) einer optionalen Phase-2-Verlängerung und 3) einer 12-monatigen Phase-3-Sicherheits- und Wirksamkeitsphase. Nach Abschluss der PK/PD-Phase werden die PK/PD-Profile für die GHD-Kinder in dieser Studie mit den PK/PD-Profilen für die GHD-Kinder verglichen, die in der Phase-1b/2a-Studie der westlichen Studie (Protokoll 12VR2) behandelt wurden, und identifiziert die Somavaratan-Dosis, die in der Phase 3 in Japan verwendet werden soll. Die Phase-3-Phase wird die Dosierung für 12 Monate fortsetzen, um Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von 48 Probanden zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus drei Phasen: 1) einer 30-tägigen Phase-2-PK- und PD-Evaluierung von Somavaratan, 2) einer optionalen Phase-2-Verlängerung und 3) einer 12-monatigen Phase-3-Sicherheits- und Wirksamkeitsphase. Die Studie ist eine randomisierte, multizentrische Open-Label-Studie. Der primäre Endpunkt ist die Geschwindigkeit der Körpergröße nach 12 Monaten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Chronologisches Alter ≥ 3,0 Jahre und ≤ 9,0 Jahre (Mädchen) bzw. ≤ 10,0 Jahre (Jungen)
  • Vorpubertärer Status
  • Diagnose von GHD, dokumentiert durch zwei oder mehr GH-Stimulationstestergebnisse
  • Körpergröße SD-Score ≤ -2,0 beim Screening
  • Gewicht für Statur ≥ 10. Perzentil
  • IGF-I SD-Score ≤ -1,0 beim Screening
  • Verzögertes Knochenalter

Ausschlusskriterien:

  • Vorbehandlung mit einem wachstumsfördernden Mittel
  • Vorgeschichte oder aktuelle, signifikante Krankheit
  • Chromosomale Aneuploidie, signifikante Genmutationen (außer denen, die GHD verursachen) oder bestätigte Diagnose eines benannten Syndroms
  • Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge unter dem 5. Perzentil des Gestationsalters
  • Eine Diagnose der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
  • Tägliche Anwendung von entzündungshemmenden Dosen von Glucocorticoid
  • Vorgeschichte von Leukämie, Lymphom, Sarkom oder Krebs
  • Augenbefunde, die auf einen erhöhten intrakraniellen Druck und/oder eine Retinopathie beim Screening hindeuten
  • Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten
  • Signifikante Anomalie in Screening-Laborstudien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiver Behandlungsarm
Arzneimittel: Somavaratan (VRS-317)
Lang wirkendes rekombinantes menschliches Wachstumshormon
Andere Namen:
  • Lang wirkendes rekombinantes menschliches Wachstumshormon
Experimental: Phase 3: Somavaratan (VRS-317)
Rekombinantes menschliches Wachstumshormon Somavaratan mit Langzeitwirkung, das zweimal monatlich subkutan verabreicht wird
Arzneimittel: Somavaratan (VRS-317)
Lang wirkendes rekombinantes menschliches Wachstumshormon
Andere Namen:
  • Lang wirkendes rekombinantes menschliches Wachstumshormon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit (jährliche Höhengeschwindigkeit)
Zeitfenster: 12 Monate
Jährliche Höhengeschwindigkeit.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamik (IGF-I-Antworten auf die Verabreichung des Studienmedikaments)
Zeitfenster: 12 Monate
IGF-I-Antworten auf die Verabreichung des Studienmedikaments.
12 Monate
Pharmakodynamik (IGFBP-3-Antworten auf die Verabreichung des Studienmedikaments)
Zeitfenster: 12 Monate
IGFBP-3-Antworten auf die Verabreichung des Studienmedikaments.
12 Monate
Sicherheit (Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen)
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (einschließlich Immunogenität bei wiederholter Gabe).
12 Monate
Sicherheit (Begleitmedikation)
Zeitfenster: 12 Monate
Begleitmedikation
12 Monate
Sicherheit (Sicherheitslabore)
Zeitfenster: 12 Monate
Sicherheitslabore
12 Monate
Sicherheit (Vitalzeichen)
Zeitfenster: 12 Monate
Vitalfunktionen
12 Monate
Sicherheit (körperliche Untersuchungen)
Zeitfenster: 12 Monate
Körperliche Untersuchungen
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundäre Wirksamkeit (Änderung der Körpergröße SDS)
Zeitfenster: 12 Monate
Höhenänderung SDB.
12 Monate
Sekundäre Wirksamkeit
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung des Körpergewichts
12 Monate
Sekundäre Wirksamkeit
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung des Body-Mass-Index.
12 Monate
Sekundäre Wirksamkeit (Veränderung des Knochenalters)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung des Knochenalters.
12 Monate
Sekundäre Wirksamkeit (Änderung des Pubertätsstadiums.)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der Pubertätsinszenierung.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Versartis Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • J14VR5

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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