- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02413138
Versartis-forsøg i præ-pubertale japanske børn med væksthormonmangel (GHD) for at vurdere langtidsvirkende væksthormon (Somavaratan, VRS-317)
22. juli 2022 opdateret af: Versartis Inc.
Et randomiseret, fase 2/3, åbent, multicenter-studie af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og effektivitet af et langtidsvirkende menneskeligt væksthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanske børn før puberteten med væksthormonmangel (GHD)
Forsøget vil bestå af tre faser: 1) en 30 dages fase 2 PK og PD evaluering af somavaratan, 2) en valgfri fase 2 forlængelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerheds- og effektivitetstrin.
Efter afslutning af PK/PD-stadiet vil PK/PD-profilerne for GHD-børn i denne undersøgelse blive sammenlignet med PK/PD-profilerne for GHD-børn behandlet i det vestlige fase 1b/2a-studie (protokol 12VR2) og identificere somavaratan-dosis, der skal bruges i fase 3-stadiet i Japan.
Fase 3-stadiet vil fortsætte med at dosere i 12 måneder for at opnå data om sikkerhed og effekt på 48 forsøgspersoner.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Forsøget vil bestå af tre faser: 1) en 30 dages fase 2 PK og PD evaluering af somavaratan, 2) en valgfri fase 2 forlængelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerheds- og effektivitetstrin.
Undersøgelsen er et randomiseret, multicenter, åbent studie.
Det primære endepunkt er højdehastighed ved 12 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
41
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sapporo, Japan
- Hokkaido University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 8 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 9,0 år (piger) eller ≤ 10,0 år (drenge)
- Præ-pubertal status
- Diagnose af GHD som dokumenteret af to eller flere GH-stimuleringstestresultater
- Højde SD-score ≤ -2,0 ved screening
- Vægt for statur ≥ 10. percentil
- IGF-I SD-score ≤ -1,0 ved screening
- Forsinket knoglealder
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel
- Historie om eller nuværende betydelig sygdom
- Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer (andre end dem, der forårsager GHD) eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom
- Fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end 5. percentil for gestationsalder
- En diagnose af Attention Deficit Hyperactivity Disorder
- Daglig brug af anti-inflammatoriske doser af glukokortikoid
- Tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller cancer
- Okulære fund tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening
- Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose og spina bifida varianter
- Signifikant abnormitet i screening laboratorieundersøgelser
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
|
Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Andre navne:
|
Eksperimentel: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon administreret subkutant to gange om måneden
|
Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Effektivitet (årlig højdehastighed)
Tidsramme: 12 måneder
|
Årlig Højdehastighed.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Farmakodynamik (IGF-I-respons på undersøgelse af lægemiddeladministration)
Tidsramme: 12 måneder
|
IGF-I-responser på studiemedicinsadministration.
|
12 måneder
|
Farmakodynamik (IGFBP-3-respons på undersøgelse af lægemiddeladministration)
Tidsramme: 12 måneder
|
IGFBP-3-responser på undersøgelse af lægemiddeladministration.
|
12 måneder
|
Sikkerhed (Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser)
Tidsramme: 12 måneder
|
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (herunder immunogenicitet med gentagen dosis).
|
12 måneder
|
Sikkerhed (Samtidig medicin)
Tidsramme: 12 måneder
|
Samtidig medicin
|
12 måneder
|
Sikkerhed (sikkerhedslaboratorier)
Tidsramme: 12 måneder
|
Sikkerhedslaboratorier
|
12 måneder
|
Sikkerhed (Vitale tegn)
Tidsramme: 12 måneder
|
Vitale tegn
|
12 måneder
|
Sikkerhed (fysiske eksamener)
Tidsramme: 12 måneder
|
Fysiske eksamener
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sekundær effektivitet (Ændring i højde SDS)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i højde SDS.
|
12 måneder
|
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i kropsvægt
|
12 måneder
|
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i kropsmasseindeks.
|
12 måneder
|
Sekundær effekt (ændring i knoglealder)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i knoglealderen.
|
12 måneder
|
Sekundær effektivitet (Ændring i pubertetsstadieinddeling.)
Tidsramme: 12 måneder
|
Ændring i pubertets iscenesættelse.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Will Charlton, MD, Vesrartis
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. august 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. november 2017
Studieafslutning (Faktiske)
30. november 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. marts 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. april 2015
Først opslået (Skøn)
9. april 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. juli 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. juli 2022
Sidst verificeret
1. juli 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskuloskeletale sygdomme
- Hypothalamus sygdomme
- Knoglesygdomme
- Knoglesygdomme, endokrine
- Hypofysesygdomme
- Dværgvækst
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Hypopituitarisme
- Dværgvækst, hypofyse
- Sygdomme i det endokrine system
- Vækstforstyrrelser
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Hormoner
Andre undersøgelses-id-numre
- J14VR5
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Vækstforstyrrelser
-
Yonsei UniversityRekrutteringFibroblast Growth Factors (FGF'er)/Fibroblast Growth Factor Receptorer (FGFR'er) Genetisk aberration gastrisk cancer, INCB054828, PaclitaxelKorea, Republikken
-
Taipei Medical University WanFang HospitalAfsluttetParonychia | Epidermal Growth Factor Receptor InhibitorTaiwan
-
AmgenRekrutteringFaste tumorerCanada, Korea, Republikken, Australien, Holland, Forenede Stater, Israel, Østrig, Spanien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Belgien, Italien, Japan, Tjekkiet, Ungarn, Polen, Brasilien, Argentina, Portugal, Danmark, Grækenland, Mexico og mere
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Medivation LLC, a wholly owned subsidiary of Pfizer Inc.AfsluttetAvanceret brystkræft | HER2 Amplificeret | Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 (HER2)Forenede Stater, Belgien, Canada, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntrauterin vækstrestriktion | Fetal Growth Restriction (FGR)Frankrig
-
Reshma L. Mahtani, D.O.Gilead SciencesIkke rekrutterer endnuBrystkræft | Avanceret brystkræft | Metastatisk brystkræft | Hormon-receptor-positiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor 2 Lav brystkræftForenede Stater
-
Merck KGaA, Darmstadt, GermanyAfsluttetEpidermal Growth Factor Receptor (EGFR), der udtrykker metastatisk kolorektal cancerSverige, Australien, Brasilien, Bulgarien, Frankrig, Italien, Korea, Republikken, Den Russiske Føderation, Sydafrika, Spanien, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Ungarn, Polen, Rumænien, Østrig, Belgien, Finland, Holland, ... og mere
-
University of British ColumbiaAfsluttetIntrauterin vækstrestriktion (IUGR) | Fetal Growth Restriction (FGR)Canada
-
North Eastern German Society of Gynaecological...Center for Clinical Trials Philipps University MarburgAktiv, ikke rekrutterendeØstrogenreceptorpositiv tumor | Primær invasiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Negativ TumorTyskland, Schweiz
-
Daiichi SankyoLedigEpidermal Growth Factor Receptor (EGFR)-muteret ikke-småcellet lungekræftForenede Stater
Kliniske forsøg med Somavaratan (VRS-317)
-
Versartis Inc.AfsluttetPædiatrisk væksthormonmangel
-
Versartis Inc.Premier Research Group plcAfsluttet
-
Versartis Inc.AfsluttetVæksthormonmangelForenede Stater
-
Versartis Inc.Premier Research Group plcAfsluttetVæksthormonmangel hos voksneForenede Stater, Australien, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
Versartis Inc.AfsluttetPædiatrisk væksthormonmangelForenede Stater
-
Versartis Inc.Afsluttet
-
ThromboGenicsAfsluttetRetinal telangiektase | Idiopatisk Juxtafoveal Retinal TelangiectasiaFrankrig, Schweiz
-
Alucent BiomedicalAktiv, ikke rekrutterendePAD - Perifer arteriel sygdomAustralien
-
Alucent BiomedicalAktiv, ikke rekrutterendePAD - Perifer arteriel sygdomAustralien