Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Versartis-forsøg i præ-pubertale japanske børn med væksthormonmangel (GHD) for at vurdere langtidsvirkende væksthormon (Somavaratan, VRS-317)

22. juli 2022 opdateret af: Versartis Inc.

Et randomiseret, fase 2/3, åbent, multicenter-studie af farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og effektivitet af et langtidsvirkende menneskeligt væksthormon (Somavaratan, VRS-317) hos japanske børn før puberteten med væksthormonmangel (GHD)

Forsøget vil bestå af tre faser: 1) en 30 dages fase 2 PK og PD evaluering af somavaratan, 2) en valgfri fase 2 forlængelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerheds- og effektivitetstrin. Efter afslutning af PK/PD-stadiet vil PK/PD-profilerne for GHD-børn i denne undersøgelse blive sammenlignet med PK/PD-profilerne for GHD-børn behandlet i det vestlige fase 1b/2a-studie (protokol 12VR2) og identificere somavaratan-dosis, der skal bruges i fase 3-stadiet i Japan. Fase 3-stadiet vil fortsætte med at dosere i 12 måneder for at opnå data om sikkerhed og effekt på 48 forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøget vil bestå af tre faser: 1) en 30 dages fase 2 PK og PD evaluering af somavaratan, 2) en valgfri fase 2 forlængelse og 3) et 12 måneders fase 3 sikkerheds- og effektivitetstrin. Undersøgelsen er et randomiseret, multicenter, åbent studie. Det primære endepunkt er højdehastighed ved 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 9,0 år (piger) eller ≤ 10,0 år (drenge)
  • Præ-pubertal status
  • Diagnose af GHD som dokumenteret af to eller flere GH-stimuleringstestresultater
  • Højde SD-score ≤ -2,0 ved screening
  • Vægt for statur ≥ 10. percentil
  • IGF-I SD-score ≤ -1,0 ved screening
  • Forsinket knoglealder

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med et hvilket som helst vækstfremmende middel
  • Historie om eller nuværende betydelig sygdom
  • Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer (andre end dem, der forårsager GHD) eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom
  • Fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end 5. percentil for gestationsalder
  • En diagnose af Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Daglig brug af anti-inflammatoriske doser af glukokortikoid
  • Tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller cancer
  • Okulære fund tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening
  • Væsentlige rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose og spina bifida varianter
  • Signifikant abnormitet i screening laboratorieundersøgelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktiv behandlingsarm
Medicin: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Andre navne:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Eksperimentel: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon administreret subkutant to gange om måneden
Medicin: Somavaratan (VRS-317)
Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon
Andre navne:
  • Langtidsvirkende rekombinant humant væksthormon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet (årlig højdehastighed)
Tidsramme: 12 måneder
Årlig Højdehastighed.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamik (IGF-I-respons på undersøgelse af lægemiddeladministration)
Tidsramme: 12 måneder
IGF-I-responser på studiemedicinsadministration.
12 måneder
Farmakodynamik (IGFBP-3-respons på undersøgelse af lægemiddeladministration)
Tidsramme: 12 måneder
IGFBP-3-responser på undersøgelse af lægemiddeladministration.
12 måneder
Sikkerhed (Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser)
Tidsramme: 12 måneder
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (herunder immunogenicitet med gentagen dosis).
12 måneder
Sikkerhed (Samtidig medicin)
Tidsramme: 12 måneder
Samtidig medicin
12 måneder
Sikkerhed (sikkerhedslaboratorier)
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhedslaboratorier
12 måneder
Sikkerhed (Vitale tegn)
Tidsramme: 12 måneder
Vitale tegn
12 måneder
Sikkerhed (fysiske eksamener)
Tidsramme: 12 måneder
Fysiske eksamener
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær effektivitet (Ændring i højde SDS)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i højde SDS.
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i kropsvægt
12 måneder
Sekundær effektivitet
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i kropsmasseindeks.
12 måneder
Sekundær effekt (ændring i knoglealder)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i knoglealderen.
12 måneder
Sekundær effektivitet (Ændring i pubertetsstadieinddeling.)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring i pubertets iscenesættelse.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Versartis Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Will Charlton, MD, Vesrartis

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2015

Først opslået (Skøn)

9. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • J14VR5

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vækstforstyrrelser

Kliniske forsøg med Somavaratan (VRS-317)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner