Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Versartis u japońskich dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu (GHD) w celu oceny długo działającego hormonu wzrostu (Somavaratan, VRS-317)

22 lipca 2022 zaktualizowane przez: Versartis Inc.

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 dotyczące farmakokinetyki, farmakodynamiki, bezpieczeństwa i skuteczności długo działającego ludzkiego hormonu wzrostu (Somavaratan, VRS-317) u japońskich dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu (GHD)

Badanie będzie składało się z trzech etapów: 1) 30-dniowej fazy 2 oceny PK i PD somavaratanu, 2) opcjonalnego przedłużenia fazy 2 i 3) 12-miesięcznego etapu oceny bezpieczeństwa i skuteczności fazy 3. Po zakończeniu etapu PK/PD profile PK/PD dzieci z GHD w tym badaniu zostaną porównane z profilami PK/PD dzieci z GHD leczonych w badaniu fazy 1b/2a badania Western (Protokół 12VR2) i zidentyfikować dawki somavaratanu do stosowania w fazie 3 w Japonii. Faza 3 będzie kontynuować dawkowanie przez 12 miesięcy, aby uzyskać dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u 48 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie będzie składało się z trzech etapów: 1) 30-dniowej fazy 2 oceny PK i PD somavaratanu, 2) opcjonalnego przedłużenia fazy 2 i 3) 12-miesięcznego etapu oceny bezpieczeństwa i skuteczności fazy 3. Badanie jest randomizowanym, wieloośrodkowym badaniem otwartym. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest szybkość wzrastania po 12 miesiącach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Sapporo, Japonia
        • Hokkaido University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek chronologiczny ≥ 3,0 lat i ≤ 9,0 lat (dziewczęta) lub ≤ 10,0 lat (chłopcy)
  • Stan przed okresem dojrzewania
  • Rozpoznanie GHD udokumentowane dwoma lub więcej wynikami testów stymulacji GH
  • Wynik SD wzrostu ≤ -2,0 podczas badania przesiewowego
  • Waga dla wzrostu ≥ 10 percentyl
  • Wynik IGF-I SD ≤ -1,0 podczas badania przesiewowego
  • Opóźniony wiek kostny

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek środkiem stymulującym wzrost
  • Historia lub obecna istotna choroba
  • Aneuploidia chromosomów, znaczące mutacje genów (inne niż te, które powodują GHD) lub potwierdzone rozpoznanie nazwanego zespołu
  • Masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa poniżej 5 percentyla dla wieku ciążowego
  • Diagnoza zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi
  • Codzienne stosowanie przeciwzapalnych dawek glikokortykosteroidów
  • Wcześniejsza historia białaczki, chłoniaka, mięsaka lub raka
  • Zmiany w oku sugerujące zwiększone ciśnienie śródczaszkowe i/lub retinopatię podczas badania przesiewowego
  • Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym warianty skoliozy, kifozy i rozszczepu kręgosłupa
  • Istotna nieprawidłowość w przesiewowych badaniach laboratoryjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 2: Somawaratan (VRS-317)
Aktywne ramię terapeutyczne
Lek: Somawaratan (VRS-317)
Długo działający rekombinowany ludzki hormon wzrostu
Inne nazwy:
  • Długo działający rekombinowany ludzki hormon wzrostu
Eksperymentalny: Faza 3: Somawaratan (VRS-317)
Somawaratan, długo działający rekombinowany ludzki hormon wzrostu, podawany podskórnie dwa razy w miesiącu
Lek: Somawaratan (VRS-317)
Długo działający rekombinowany ludzki hormon wzrostu
Inne nazwy:
  • Długo działający rekombinowany ludzki hormon wzrostu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność (roczna prędkość wzrostu)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Roczna prędkość wysokości.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakodynamika (odpowiedzi IGF-I na podanie badanego leku)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedzi IGF-I na podawanie badanego leku.
12 miesięcy
Farmakodynamika (odpowiedzi IGFBP-3 na podanie badanego leku)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Odpowiedzi IGFBP-3 na podawanie badanego leku.
12 miesięcy
Bezpieczeństwo (liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (w tym immunogenność po podaniu dawki wielokrotnej).
12 miesięcy
Bezpieczeństwo (jednoczesne leki)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Leki towarzyszące
12 miesięcy
Bezpieczeństwo (laboratoria bezpieczeństwa)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Laboratoria bezpieczeństwa
12 miesięcy
Bezpieczeństwo (Oznaki życiowe)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Oznaki życia
12 miesięcy
Bezpieczeństwo (egzaminy fizyczne)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Egzaminy Fizyczne
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność drugorzędowa (zmiana wysokości SDS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wysokości SDS.
12 miesięcy
Skuteczność drugorzędna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana masy ciała
12 miesięcy
Skuteczność drugorzędna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wskaźnika masy ciała.
12 miesięcy
Skuteczność wtórna (zmiana wieku kostnego)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana wieku kostnego.
12 miesięcy
Skuteczność drugorzędowa (zmiana w okresie dojrzewania).
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana w okresie dojrzewania.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Versartis Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Charlton, MD, Vesrartis

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • J14VR5

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Somawaratan (VRS-317)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj