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Studio Versartis su bambini giapponesi in età prepuberale con deficit di ormone della crescita (GHD) per valutare l'ormone della crescita a lunga durata d'azione (Somavaratan, VRS-317)

22 luglio 2022 aggiornato da: Versartis Inc.

Uno studio randomizzato, di fase 2/3, in aperto, multicentrico sulla farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione (Somavaratan, VRS-317) nei bambini giapponesi in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita (GHD)

Lo studio consisterà in tre fasi: 1) una fase 2 di valutazione farmacocinetica e farmacocinetica di 30 giorni del somavaratan, 2) un'estensione facoltativa di fase 2 e 3) una fase 3 di sicurezza ed efficacia di 12 mesi. Al completamento della fase PK/PD, i profili PK/PD per i bambini con GHD in questo studio saranno confrontati con i profili PK/PD per i bambini con GHD trattati nello studio Western di Fase 1b/2a (Protocollo 12VR2) e identificheranno la dose di somavaratan da utilizzare nella fase 3 in Giappone. La fase 3 continuerà a dosare per 12 mesi per ottenere dati di sicurezza ed efficacia su 48 soggetti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in tre fasi: 1) una fase 2 di valutazione farmacocinetica e farmacocinetica di 30 giorni del somavaratan, 2) un'estensione facoltativa di fase 2 e 3) una fase 3 di sicurezza ed efficacia di 12 mesi. Lo studio è uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto. L'endpoint primario è la velocità in altezza a 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Sapporo, Giappone
        • Hokkaido University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 3,0 anni e ≤ 9,0 anni (ragazze) o ≤ 10,0 anni (ragazzi)
  • Stato prepuberale
  • Diagnosi di GHD documentata da due o più risultati di test di stimolazione con GH
  • Altezza Punteggio SD ≤ -2,0 allo screening
  • Peso per Statura ≥ 10° percentile
  • Punteggio SD IGF-I ≤ -1,0 allo screening
  • Età ossea ritardata

Criteri di esclusione:

  • Previo trattamento con qualsiasi agente promotore della crescita
  • Storia di, o attuale, malattia significativa
  • Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative (diverse da quelle che causano GHD) o diagnosi confermata di una sindrome denominata
  • Peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore al 5° percentile per l'età gestazionale
  • Una diagnosi di disturbo da deficit di attenzione e iperattività
  • Uso quotidiano di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi
  • Storia precedente di leucemia, linfoma, sarcoma o cancro
  • Reperti oculari suggestivi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening
  • Anomalie spinali significative tra cui varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida
  • Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Braccio di trattamento attivo
Droga: Somavaratan (VRS-317)
Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Altri nomi:
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Sperimentale: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione somministrato per via sottocutanea due volte al mese
Droga: Somavaratan (VRS-317)
Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Altri nomi:
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia (velocità altezza annuale)
Lasso di tempo: 12 mesi
Velocità di altezza annuale.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica (risposte dell'IGF-I alla somministrazione del farmaco in studio)
Lasso di tempo: 12 mesi
Risposte IGF-I alla somministrazione di farmaci in studio.
12 mesi
Farmacodinamica (risposte IGFBP-3 alla somministrazione del farmaco in studio)
Lasso di tempo: 12 mesi
Risposte IGFBP-3 alla somministrazione del farmaco in studio.
12 mesi
Sicurezza (Numero di soggetti con eventi avversi)
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di soggetti con eventi avversi (compresa l'immunogenicità a dose ripetuta).
12 mesi
Sicurezza (Farmaci concomitanti)
Lasso di tempo: 12 mesi
Farmaci concomitanti
12 mesi
Sicurezza (Laboratori di sicurezza)
Lasso di tempo: 12 mesi
Laboratori di sicurezza
12 mesi
Sicurezza (Segni vitali)
Lasso di tempo: 12 mesi
Segni vitali
12 mesi
Sicurezza (esami fisici)
Lasso di tempo: 12 mesi
Esami fisici
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia secondaria (variazione di altezza SDS)
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambio di altezza SDS.
12 mesi
Efficacia secondaria
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione del peso corporeo
12 mesi
Efficacia secondaria
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dell'indice di massa corporea.
12 mesi
Efficacia secondaria (variazione dell'età ossea)
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambiamento dell'età ossea.
12 mesi
Efficacia secondaria (cambiamento nella stadiazione puberale).
Lasso di tempo: 12 mesi
Alterazione della stadiazione puberale.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Versartis Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

9 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • J14VR5

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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