Versartis 在日本青春期前生长激素缺乏症 (GHD) 儿童中进行试验以评估长效生长激素 (Somavaratan, VRS-317)
2022年7月22日 更新者：Versartis Inc.
长效人类生长激素（Somavaratan，VRS-317）在日本青春期前生长激素缺乏症儿童中的药代动力学、药效学、安全性和有效性的随机、2/3 期、开放标签、多中心研究(生长激素)
该试验将包括三个阶段：1) somavaratan 的 30 天第 2 阶段 PK 和 PD 评估，2) 可选的第 2 阶段扩展和 3) 12 个月的第 3 阶段安全性和有效性阶段。
在 PK/PD 阶段完成后，本研究中 GHD 儿童的 PK/PD 概况将与西方研究 1b/2a 期研究（方案 12VR2）中治疗的 GHD 儿童的 PK/PD 概况进行比较，并确定日本 3 期阶段使用的 somavaratan 剂量。
Phase 3阶段将持续给药12个月，以获得48名受试者的安全性和有效性数据。
研究概览
详细说明
该试验将包括三个阶段：1) somavaratan 的 30 天第 2 阶段 PK 和 PD 评估，2) 可选的第 2 阶段扩展和 3) 12 个月的第 3 阶段安全性和有效性阶段。
该研究是一项随机、多中心、开放标签研究。
主要终点是 12 个月时的身高增长速度。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
41
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Sapporo、日本
- Hokkaido University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 实际年龄 ≥ 3.0 岁且 ≤ 9.0 岁（女孩）或 ≤ 10.0 岁（男孩）
- 青春期前状态
- 由两个或更多 GH 刺激试验结果记录的 GHD 诊断
- 筛选时身高 SD 评分≤-2.0
- 身高 ≥ 第 10 个百分位数的体重
- 筛选时 IGF-I SD 评分≤-1.0
- 骨龄延迟
排除标准：
- 预先使用任何生长促进剂治疗
- 重大疾病史或当前重大疾病
- 染色体非整倍体、显着基因突变（引起生长激素缺乏症的基因突变除外）或已确诊的特定综合征
- 出生体重和/或出生身长小于胎龄的第 5 个百分位数
- 注意力缺陷多动障碍的诊断
- 每日使用抗炎剂量的糖皮质激素
- 既往有白血病、淋巴瘤、肉瘤或癌症病史
- 筛查时提示颅内压升高和/或视网膜病变的眼部发现
- 显着的脊柱异常，包括脊柱侧弯、脊柱后凸和脊柱裂变体
- 筛选实验室研究中的显着异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 2 阶段：Somavaratan (VRS-317)
主动治疗臂
|
长效重组人生长激素
其他名称：
|
|
实验性的：第 3 阶段：Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan 长效重组人生长激素皮下给药，每月两次
|
长效重组人生长激素
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
功效（年身高增长速度）
大体时间：12个月
|
年度身高速度。
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
药效学（IGF-I 对研究药物管理的反应）
大体时间：12个月
|
IGF-I 对研究药物管理的反应。
|
12个月
|
|
药效学（IGFBP-3 对研究药物给药的反应）
大体时间：12个月
|
IGFBP-3 对研究药物管理的反应。
|
12个月
|
|
安全性（发生不良事件的受试者人数）
大体时间：12个月
|
发生不良事件（包括重复剂量免疫原性）的受试者人数。
|
12个月
|
|
安全性（合并用药）
大体时间：12个月
|
合并用药
|
12个月
|
|
安全（安全实验室）
大体时间：12个月
|
安全实验室
|
12个月
|
|
安全（生命体征）
大体时间：12个月
|
生命体征
|
12个月
|
|
安全（体检）
大体时间：12个月
|
体检
|
12个月
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
次要功效（身高变化 SDS）
大体时间：12个月
|
身高变化 SDS。
|
12个月
|
|
次要功效
大体时间：12个月
|
体重变化
|
12个月
|
|
次要功效
大体时间：12个月
|
体重指数的变化。
|
12个月
|
|
次要功效（骨龄变化）
大体时间：12个月
|
骨龄变化。
|
12个月
|
|
次要功效（青春期分期的变化。）
大体时间：12个月
|
青春期分期的变化。
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Will Charlton, MD、Vesrartis
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月8日
初级完成 (实际的)
2017年11月30日
研究完成 (实际的)
2017年11月30日
研究注册日期
首次提交
2015年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月8日
首次发布 (估计)
2015年4月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月22日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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