Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Versartis-onderzoek bij prepuberale Japanse kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) om langwerkend groeihormoon te beoordelen (Somavaratan, VRS-317)

22 juli 2022 bijgewerkt door: Versartis Inc.

Een gerandomiseerde, open-label, multicenter-studie van fase 2/3 naar de farmacokinetiek, farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van een langwerkend menselijk groeihormoon (Somavaratan, VRS-317) bij prepuberale Japanse kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD)

Het onderzoek zal uit drie fasen bestaan: 1) een 30 dagen durende fase 2 PK- en PD-evaluatie van somavaratan, 2) een optionele fase 2-verlenging en 3) een 12 maanden durende fase 3 veiligheids- en werkzaamheidsfase. Na voltooiing van het PK/PD-stadium zullen de PK/PD-profielen voor de GHD-kinderen in dit onderzoek worden vergeleken met de PK/PD-profielen voor de GHD-kinderen die in het Western-onderzoek Fase 1b/2a-onderzoek (Protocol 12VR2) zijn behandeld en de dosis somavaratan die moet worden gebruikt in de fase 3-fase in Japan. De fase 3-fase zal gedurende 12 maanden worden gedoseerd om veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van 48 proefpersonen te verkrijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoek zal uit drie fasen bestaan: 1) een 30 dagen durende fase 2 PK- en PD-evaluatie van somavaratan, 2) een optionele fase 2-verlenging en 3) een 12 maanden durende fase 3 veiligheids- en werkzaamheidsfase. De studie is een gerandomiseerde, multi-center, open-label studie. Het primaire eindpunt is de groeisnelheid na 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Sapporo, Japan
        • Hokkaido University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Chronologische leeftijd ≥ 3,0 jaar en ≤ 9,0 jaar (meisjes) of ≤ 10,0 jaar (jongens)
  • Pre-puberale status
  • Diagnose van GHD zoals gedocumenteerd door twee of meer GH-stimulatietestresultaten
  • Hoogte SD-score ≤ -2,0 bij screening
  • Gewicht voor gestalte ≥ 10e percentiel
  • IGF-I SD-score ≤ -1,0 bij screening
  • Vertraagde botleeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met een groeibevorderend middel
  • Geschiedenis van, of huidige, significante ziekte
  • Chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties (anders dan degene die GHD veroorzaken) of bevestigde diagnose van een benoemd syndroom
  • Geboortegewicht en/of geboortelengte minder dan 5e percentiel voor zwangerschapsduur
  • Een diagnose van Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Dagelijks gebruik van ontstekingsremmende doses glucocorticoïd
  • Voorgeschiedenis van leukemie, lymfoom, sarcoom of kanker
  • Oculaire bevindingen die wijzen op verhoogde intracraniale druk en/of retinopathie bij screening
  • Aanzienlijke spinale afwijkingen, waaronder scoliose, kyfose en spina bifida-varianten
  • Significante afwijking in screeningslaboratoriumonderzoeken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 2: Somavaratan (VRS-317)
Actieve behandelarm
Geneesmiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langwerkend recombinant menselijk groeihormoon
Andere namen:
  • Langwerkend recombinant menselijk groeihormoon
Experimenteel: Fase 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan langwerkend recombinant humaan groeihormoon tweemaal per maand subcutaan toegediend
Geneesmiddel: Somavaratan (VRS-317)
Langwerkend recombinant menselijk groeihormoon
Andere namen:
  • Langwerkend recombinant menselijk groeihormoon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid (jaarlijkse hoogtesnelheid)
Tijdsspanne: 12 maanden
Jaarlijkse hoogtesnelheid.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamiek (IGF-I-reacties op toediening van onderzoeksgeneesmiddelen)
Tijdsspanne: 12 maanden
IGF-I-reacties op toediening van studiegeneesmiddelen.
12 maanden
Farmacodynamiek (IGFBP-3-reacties op toediening van onderzoeksgeneesmiddelen)
Tijdsspanne: 12 maanden
IGFBP-3-reacties op toediening van onderzoeksgeneesmiddelen.
12 maanden
Veiligheid (aantal proefpersonen met bijwerkingen)
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (inclusief immunogeniciteit bij herhaalde dosering).
12 maanden
Veiligheid (gelijktijdige medicatie)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gelijktijdige medicijnen
12 maanden
Veiligheid (Veiligheidslabs)
Tijdsspanne: 12 maanden
Veiligheids laboratoria
12 maanden
Veiligheid (vitale functies)
Tijdsspanne: 12 maanden
Vitale functies
12 maanden
Veiligheid (lichamelijke onderzoeken)
Tijdsspanne: 12 maanden
Lichamelijke examens
12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire werkzaamheid (verandering in hoogte SDS)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in hoogte SDS.
12 maanden
Secundaire werkzaamheid
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in lichaamsgewicht
12 maanden
Secundaire werkzaamheid
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in body mass index.
12 maanden
Secundaire werkzaamheid (verandering in botleeftijd)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in botleeftijd.
12 maanden
Secundaire werkzaamheid (verandering in puberale stadiëring.)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in puberale stadiëring.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Versartis Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • J14VR5

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Groeistoornissen

Klinische onderzoeken op Somavaratan (VRS-317)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren