Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška Versartis u japonských dětí před pubertou s nedostatkem růstového hormonu (GHD) k posouzení dlouhodobě působícího růstového hormonu (Somavaratan, VRS-317)

22. července 2022 aktualizováno: Versartis Inc.

Randomizovaná, fáze 2/3, otevřená, multicentrická studie farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a účinnosti dlouhodobě působícího lidského růstového hormonu (Somavaratan, VRS-317) u japonských dětí s nedostatkem růstového hormonu v prepubertálním věku (GHD)

Studie se bude skládat ze tří fází: 1) 30denní fáze 2 PK a PD hodnocení somavaratanu, 2) volitelné prodloužení fáze 2 a 3) 12měsíční fáze 3 bezpečnosti a účinnosti. Po dokončení fáze PK/PD budou profily PK/PD pro děti s GHD v této studii porovnány s profily PK/PD pro děti s GHD léčené ve studii fáze 1b/2a západní studie (protokol 12VR2) a identifikovány dávka somavaratanu, která se má použít ve fázi 3 v Japonsku. Fáze 3 bude pokračovat v dávkování po dobu 12 měsíců, aby byly získány údaje o bezpečnosti a účinnosti u 48 subjektů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se bude skládat ze tří fází: 1) 30denní fáze 2 PK a PD hodnocení somavaratanu, 2) volitelné prodloužení fáze 2 a 3) 12měsíční fáze 3 bezpečnosti a účinnosti. Studie je randomizovaná, multicentrická, otevřená studie. Primárním cílovým parametrem je rychlost růstu ve 12 měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Sapporo, Japonsko
        • Hokkaido University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥ 3,0 let a ≤ 9,0 let (dívky) nebo ≤ 10,0 let (chlapci)
  • Předpubertální stav
  • Diagnóza GHD dokumentovaná dvěma nebo více výsledky testů stimulace GH
  • Výška SD skóre ≤ -2,0 při screeningu
  • Hmotnost pro postavu ≥ 10. percentil
  • IGF-I SD skóre ≤ -1,0 při screeningu
  • Opožděný kostní věk

Kritéria vyloučení:

  • Předběžné ošetření jakýmkoli činidlem podporujícím růst
  • Významné onemocnění v anamnéze nebo v současnosti
  • Chromozomální aneuploidie, významné genové mutace (jiné než ty, které způsobují GHD) nebo potvrzená diagnóza pojmenovaného syndromu
  • Porodní hmotnost a/nebo porodní délka menší než 5. percentil pro gestační věk
  • Diagnóza poruchy pozornosti s hyperaktivitou
  • Denní užívání protizánětlivých dávek glukokortikoidu
  • Předchozí anamnéza leukémie, lymfomu, sarkomu nebo rakoviny
  • Oční nálezy svědčící pro zvýšený intrakraniální tlak a/nebo retinopatii při screeningu
  • Významné abnormality páteře včetně skoliózy, kyfózy a variant spina bifida
  • Významná abnormalita ve screeningových laboratorních studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 2: Somavaratan (VRS-317)
Aktivní léčebné rameno
Lék: Somavaratan (VRS-317)
Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Ostatní jména:
  • Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Experimentální: Fáze 3: Somavaratan (VRS-317)
Somavaratan dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon podávaný subkutánně dvakrát měsíčně
Lék: Somavaratan (VRS-317)
Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Ostatní jména:
  • Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost (rychlost roční výšky)
Časové okno: 12 měsíců
Roční výšková rychlost.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika (odpovědi IGF-I na podávání studovaného léku)
Časové okno: 12 měsíců
Reakce IGF-I na podávání studovaného léku.
12 měsíců
Farmakodynamika (odpovědi IGFBP-3 na podání studovaného léku)
Časové okno: 12 měsíců
Reakce IGFBP-3 na podávání studovaného léčiva.
12 měsíců
Bezpečnost (počet subjektů s nežádoucími účinky)
Časové okno: 12 měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky (včetně imunogenicity opakované dávky).
12 měsíců
Bezpečnost (souběžně podávané léky)
Časové okno: 12 měsíců
Doprovodné léky
12 měsíců
Bezpečnost (Bezpečnostní laboratoře)
Časové okno: 12 měsíců
Bezpečnostní laboratoře
12 měsíců
Bezpečnost (životní funkce)
Časové okno: 12 měsíců
Známky života
12 měsíců
Bezpečnost (fyzické zkoušky)
Časové okno: 12 měsíců
Fyzické zkoušky
12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární účinnost (změna výšky SDS)
Časové okno: 12 měsíců
Změna výšky SDS.
12 měsíců
Sekundární účinnost
Časové okno: 12 měsíců
Změna tělesné hmotnosti
12 měsíců
Sekundární účinnost
Časové okno: 12 měsíců
Změna indexu tělesné hmotnosti.
12 měsíců
Sekundární účinnost (změna věku kostí)
Časové okno: 12 měsíců
Změna kostního věku.
12 měsíců
Sekundární účinnost (změna v pubertálním stádiu.)
Časové okno: 12 měsíců
Změna v pubertálním stagingu.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Versartis Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Charlton, MD, Vesrartis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. listopadu 2017

Dokončení studie (Aktuální)

30. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • J14VR5

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Somavaratan (VRS-317)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit