Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание Versartis у японских детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста (GHD) для оценки гормона роста длительного действия (Somavaratan, VRS-317)

22 июля 2022 г. обновлено: Versartis Inc.

Рандомизированное открытое многоцентровое исследование фазы 2/3 фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и эффективности гормона роста человека длительного действия (сомаваратан, VRS-317) у японских детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста (ГД)

Испытание будет состоять из трех этапов: 1) 30-дневная фаза 2 оценки фармакокинетики и фармакокинетики сомаваратана, 2) необязательное продление фазы 2 и 3) 12-месячная стадия безопасности и эффективности фазы 3. По завершении этапа ФК/ФД профили ФК/ФД для детей с ВГД в этом исследовании будут сравниваться с профилями ФК/ФД для детей с ВГД, получавших лечение в западном исследовании фазы 1b/2a (протокол 12VR2), и определять доза сомаваратана, которая будет использоваться на этапе 3 фазы в Японии. На этапе 3 дозирование будет продолжено в течение 12 месяцев для получения данных о безопасности и эффективности по 48 субъектам.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Испытание будет состоять из трех этапов: 1) 30-дневная фаза 2 оценки фармакокинетики и фармакокинетики сомаваратана, 2) необязательное продление фазы 2 и 3) 12-месячная стадия безопасности и эффективности фазы 3. Исследование представляет собой рандомизированное многоцентровое открытое исследование. Первичной конечной точкой является скорость роста через 12 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Sapporo, Япония
        • Hokkaido University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 месяцев до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Хронологический возраст ≥ 3,0 лет и ≤ 9,0 лет (девочки) или ≤ 10,0 лет (мальчики)
  • Препубертатный статус
  • Диагноз GHD, подтвержденный двумя или более результатами теста на стимуляцию GH
  • Показатель SD роста ≤ -2,0 при скрининге
  • Вес для роста ≥ 10-го процентиля
  • Оценка SD IGF-I ≤ -1,0 при скрининге
  • Замедленный костный возраст

Критерий исключения:

  • Предварительное лечение любым стимулятором роста
  • История или текущее серьезное заболевание
  • Хромосомная анеуплоидия, значительные генные мутации (кроме тех, которые вызывают GHD) или подтвержденный диагноз названного синдрома
  • Масса тела при рождении и/или длина тела при рождении менее 5-го процентиля для гестационного возраста
  • Диагноз синдром дефицита внимания с гиперактивностью
  • Ежедневное применение противовоспалительных доз глюкокортикоидов
  • Предыдущая история лейкемии, лимфомы, саркомы или рака
  • Офтальмологические данные, указывающие на повышенное внутричерепное давление и/или ретинопатию при скрининге
  • Значительные аномалии позвоночника, включая варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника.
  • Значительная аномалия в скрининговых лабораторных исследованиях

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фаза 2: Сомаваратан (VRS-317)
Группа активного лечения
Лекарство: Сомаваратан (ВРС-317)
Рекомбинантный гормон роста человека длительного действия
Другие имена:
  • Рекомбинантный гормон роста человека длительного действия
Экспериментальный: Фаза 3: Сомаваратан (VRS-317)
Сомаваратан рекомбинантный человеческий гормон роста длительного действия, вводимый подкожно два раза в месяц
Лекарство: Сомаваратан (ВРС-317)
Рекомбинантный гормон роста человека длительного действия
Другие имена:
  • Рекомбинантный гормон роста человека длительного действия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность (годовая скорость роста)
Временное ограничение: 12 месяцев
Годовая скорость высоты.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакодинамика (ответы IGF-I на введение исследуемого препарата)
Временное ограничение: 12 месяцев
Ответы IGF-I на введение исследуемого препарата.
12 месяцев
Фармакодинамика (ответ IGFBP-3 на введение исследуемого препарата)
Временное ограничение: 12 месяцев
Ответы IGFBP-3 на введение исследуемого препарата.
12 месяцев
Безопасность (Количество субъектов с нежелательными явлениями)
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество субъектов с нежелательными явлениями (включая иммуногенность повторной дозы).
12 месяцев
Безопасность (сопутствующие препараты)
Временное ограничение: 12 месяцев
Сопутствующие лекарства
12 месяцев
Безопасность (лаборатории безопасности)
Временное ограничение: 12 месяцев
Лаборатории безопасности
12 месяцев
Безопасность (жизненные показатели)
Временное ограничение: 12 месяцев
Жизненно важные признаки
12 месяцев
Безопасность (физические осмотры)
Временное ограничение: 12 месяцев
Физические экзамены
12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вторичная эффективность (изменение высоты SDS)
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение высоты SDS.
12 месяцев
Вторичная эффективность
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение массы тела
12 месяцев
Вторичная эффективность
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение индекса массы тела.
12 месяцев
Вторичная эффективность (изменение костного возраста)
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение костного возраста.
12 месяцев
Вторичная эффективность (изменение стадии полового созревания).
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение стадии полового созревания.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Versartis Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Charlton, MD, Vesrartis

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 ноября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 ноября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • J14VR5

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Сомаваратан (ВРС-317)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться