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静脈内ATB200単独および経口AT2221と同時投与した場合の安全性、忍容性、およびPKを評価するための最初のヒト研究

2025年10月8日 更新者：Amicus Therapeutics

ポンペ病の成人被験者における経口AT2221と同時投与されたATB200の静脈内注入の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価するための非盲検、固定シーケンス、漸増用量、ファーストインヒューマン研究

この研究は、現在酵素補充療法 (ERT) を受けているポンペ病患者を対象とした国際的な多施設共同研究です。 この研究の目的は、開発中の新薬 ATB200 と AT2221 の同時投与がポンペ病の成人に安全かどうかを調べることです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、シャペロン (AT2221) と同時投与された高度に標的化された rhGAA (ATB200) の効果を評価するための、非盲検、固定シーケンス、用量漸増、ファースト イン ヒューマン試験です。

この研究は、AT2221 と併用投与された ATB200 の安全性、忍容性、薬力学 (PD)、および免疫原性を評価することを目的としています。 調査は 3 段階で実施されます。

ステージ 1 では、安全性、忍容性、および PK が、静脈内注入された ATB200 の連続単回漸増用量に従って評価されます。

ステージ 2 では、安全性、忍容性、および PK が、ATB200 と AT2221 の単一および複数の漸増用量の組み合わせに従って評価されます。

ステージ 3 では、AT2221 (ミグルスタット) と併用投与された ATB200 の 24 か月の治療後に、長期的な安全性と有効性が評価されます。

ステージ 4 では、治療期間はステージ 3 の終わりに始まり、6 か月ごとに機能評価を行いながら、商品化、研究の中止、または被験者の中止まで非盲検の延長として継続します。

この研究では筋生検は行われません。

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls、Montana、アメリカ、59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester、Pennsylvania、アメリカ、19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
        • Erasmus Medical Center
  • オーストラリア
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • ドイツ
      • Bochum、ドイツ、44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich、ドイツ、80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、01051
        • School of Medicine, University of Auckland

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -18歳から75歳までの男性と女性の被験者
  • ポンペ病の診断

-酵素補充療法（ERT）を経験した被験者（外来）：

  • 過去2〜6年間、アルグルコシダーゼアルファを含むERTを受けている
  • 被験者は現在、アルグルコシダーゼ アルファ (Myozyme/Lumizyme) を隔週で投与されています
  • 6-Minute Walk Test (6MWT) で 200 ～ 500 メートル歩くことができる必要があります。
  • 直立強制バイアル容量 (FVC) は、予測される正常値の 30% から 80% です。

ERT経験のある被験者（非歩行）：

  • アルグルコシダーゼ アルファ（Myozyme/Lumizyme）による ERT を 2 年以上受けている
  • 車いすに縛られている

ERT未経験者（外来）：

  • 6MWT で 200 ～ 500 メートル歩くことができる必要があります
  • 直立した FVC は、予測される正常値の 30% から 80% でな​​ければなりません
  • 被験者はアルグルコシダーゼ アルファを一度も投与されたことがない

-酵素補充療法（ERT）を経験した被験者（外来）：

  • アルグルコシダーゼ アルファによる ERT を 7 年以上受けている
  • 被験者は現在、アルグルコシダーゼ アルファ (Myozyme/Lumizyme) を隔週で投与されています
  • 6-Minute Walk Test (6MWT) で 200 ～ 500 メートル歩くことができる必要があります。
  • 直立強制バイアル容量 (FVC) は、予測される正常値の 30% から 80% です。

除外基準:

  • -被験者は、ベースライン訪問から30日以内に禁止された薬物による治療を受けました
  • 被験者が女性の場合、スクリーニング時に妊娠中または授乳中
  • -被験者は、男性か女性かを問わず、研究中に子供を妊娠する予定です
  • 被験者は、研究者の意見では、被験者に過度の安全上のリスクをもたらすか、プロトコル要件を遵守する能力を損なう可能性のある医学的またはその他の酌量すべき状態または状況を持っています
  • -被験者はミグルスタットまたは他のイミノ糖に対するアレルギーまたは過敏症の病歴を持っています
  • -狼瘡、強皮症、または関節リウマチなどの活動性の全身性自己免疫疾患を有する被験者。 自己免疫疾患のあるすべての被験者は、Amicus Medical Monitor と話し合う必要があります。
  • -活動的な気管支喘息の被験者。 気管支喘息のすべての患者は、Amicus Medical Monitor と話し合う必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ATB200
3 つの投与期間にわたる ATB200 の静脈内注入の連続単回漸増用量
薬：ATB200
他の名前：
  • シパグルコシダーゼ アルファ
実験的：ATB200+AT2221
ATB200とAT2221（ミグルスタット）の同時投与
薬：AT2221
他の名前：
  • ミグルスタット
薬：ATB200
他の名前：
  • シパグルコシダーゼ アルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治験薬の中止につながる治療中に発生した有害事象（TEAE）、治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）、および有害事象（AE）の発生率
時間枠：ステージ 3 (2 年間の治療) とステージ 4 (延長) の合計 (平均 = 治療期間 71 か月)
2年間の治療期間中および延長期間中に中止に至ったTEAE、TESAE、およびAEの被験者の数（ステージ3と4の合計）
ステージ 3 (2 年間の治療) とステージ 4 (延長) の合計 (平均 = 治療期間 71 か月)
観察された最大血漿濃度 (Cmax) によって測定される血漿ヒト酸 α-グルコシダーゼ (GAA) 活性レベル。
時間枠：18週間
シパグルコシダーゼ アルファ + ミグルスタットの 1 回目および 3 回目の投与後にコホート 1 および 3 で測定された血漿 GAA レベル (Cmax)
18週間
観察された最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間によって測定される血漿 GAA 活性レベル。
時間枠：18週間
シパグルコシダーゼ アルファ + ミグルスタットの 1 回目および 3 回目の投与後にコホート 1 および 3 で測定された血漿 GAA レベル (Tmax)
18週間
血漿薬物濃度時間曲線 (AUC) の下の面積によって測定された血漿 GAA 活性レベル。
時間枠：18週間
シパグルコシダーゼ アルファ + ミグルスタットの 1 回目および 3 回目の投与後にコホート 1 および 3 で測定された血漿 GAA レベル (AUC)
18週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6 分間の徒歩距離 (6MWD) でのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
歩行可能な被験者の運動機能は、6MWD (メートル) を使用して測定されました。
ベースライン、60 か月目
肺機能検査におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
肺機能は、座位および仰臥位の予測努力肺活量 (FVC) % によって測定されました。
ベースライン、60 か月目
筋力テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
筋力は、総手動筋力テスト (MMT) スコアによって測定されました。 合計 MMT スコアは、右/左肩外転、右/左肩内転、右/左肘屈曲、右/左肘伸展、右/左股関節屈曲、右/左股関節外転、右/左膝屈曲、右/左膝伸展の 16 筋群すべてに基づいて 0 から 80 の範囲です。 スコアが高いほど、筋肉機能に対する病気の影響が少ないことを示します。
ベースライン、60 か月目
疲労重症度スコア (FSS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、60 か月目
疲労重症度スコア (FSS) は 9 つの質問で構成され、各質問は 1 (「完全に同意しない」) から 7 (「完全に同意する」) のスケールで採点されます。 合計スコアは 9 ～ 63 の範囲であり、値が高いほど病気の状態による疲労レベルが高いことを表します。
ベースライン、60 か月目
全体的な身体的健康におけるベースラインからの変化 (変化に対する被験者の全体的な印象 [SGIC]、質問 1)
時間枠：ベースライン、60 か月目
被験者の全体的な変化の印象全体的な身体的健康状態 (質問 1) は 7 ポイントの評価スケールで採点されます。 改善 = 5 以上の応答、変化なし = 4 の応答、低下 = 3 以下の応答。
ベースライン、60 か月目
全体的な身体的健康におけるベースラインからの変化 (医師の全体的な変化の印象 [PGIC])
時間枠：ベースライン、60 か月目
医師の全体的な変化の印象は、全体的な身体的健康度を 7 ポイントの評価スケールで採点します。 改善 = 5 以上の応答、変化なし = 4 の応答、低下 = 3 以下の応答。
ベースライン、60 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年4月1日

一次修了 (実際)

2024年8月22日

研究の完了 (実際)

2024年8月22日

試験登録日

最初に提出

2016年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年2月3日

最初の投稿 (推定)

2016年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月8日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATB200-02

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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