Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmisissä tehty tutkimus laskimonsisäisen ATB200:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi yksinään ja yhdessä suun kautta annettavan AT2221:n kanssa

keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin, kiinteän sekvenssin, nousevan annoksen, ensimmäinen ihmisissä tehty tutkimus, jolla arvioidaan ATB200:n laskimonsisäisten infuusioiden turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehokkuutta pompe-potilailla pompe-potilailla yhdessä suun kautta annettavien AT2221:n kanssa

Tämä tutkimus on kansainvälinen, monikeskustutkimus Pompen tautia sairastavilla potilailla, jotka saavat tällä hetkellä entsyymikorvaushoitoa (ERT). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko uusien tutkimuslääkkeiden ATB200 ja AT2221 yhteiskäyttö turvallista Pompen tautia sairastavilla aikuisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, kiinteän sekvenssin, nousevan annoksen, ensimmäisen ihmisen tutkimus, jolla arvioidaan tarkasti kohdistetun rhGAA:n (ATB200) vaikutusta, jota annetaan yhdessä chaperonin (AT2221) kanssa.

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida yhdessä AT2221:n kanssa annetun ATB200:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja immunogeenisyyttä. Tutkimus toteutetaan 3 vaiheessa.

Vaiheessa 1 turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka arvioidaan peräkkäisten kerta-annosten nousevien suonensisäisesti infusoidun ATB200:n jälkeen.

Vaiheessa 2 turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka arvioidaan ATB200:n ja AT2221:n yhden ja usean nousevan annoksen yhdistelmien perusteella.

Vaiheessa 3 pitkän aikavälin turvallisuus ja teho arvioidaan 24 kuukauden hoidon jälkeen ATB200:lla, jota on annettu samanaikaisesti AT2221:n (Miglustat) kanssa.

Vaiheessa 4 hoitojakso alkaa vaiheen 3 lopussa ja jatkuu avoimena jatkeena kaupallistamiseen, tutkimuksen keskeyttämiseen tai koehenkilön vetäytymiseen saakka, toiminnallisilla arvioinneilla 6 kuukauden välein

Tässä tutkimuksessa ei tehdä lihasbiopsioita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Erasmus Medical Center
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Saksa, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Yhdysvallat, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet ja naiset 18–75-vuotiaat mukaan lukien
  • Pompen taudin diagnoosi

Entsyymikorvaushoitoa (ERT) kokenut henkilö (ambulatorinen):

  • On saanut ERT-hoitoa alglukosidaasi alfalla edelliset 2-6 vuotta, mukaan lukien
  • Kohde saa tällä hetkellä alglukosidaasi alfaa (Myozyme/Lumizyme), joka toinen viikko
  • Täytyy pystyä kävelemään 200-500 metriä 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
  • On pystyasennossa Forced Vial Capacity (FVC) 30 % - 80 % ennustetusta normaaliarvosta

ERT:tä kokeneet aiheet (ei-ambulatoriset):

  • on saanut ERT-hoitoa alglukosidaasi alfalla (Myozyme/Lumizyme) ≥ 2 vuoden ajan
  • On pyörätuolissa

ERT-naiivit aiheet (ambulatoriset):

  • Pitää pystyä kävelemään 200-500 metriä 6MWT:llä
  • FVC:n on oltava pystysuorassa 30–80 % ennustetusta normaaliarvosta
  • Kohde ei ole koskaan saanut alglukosidaasi alfaa

Entsyymikorvaushoitoa (ERT) kokenut henkilö (ambulatorinen):

  • Hän on saanut ERT-hoitoa alglukosidaasi alfalla yli 7 vuoden ajan
  • Kohde saa tällä hetkellä alglukosidaasi alfaa (Myozyme/Lumizyme), joka toinen viikko
  • Täytyy pystyä kävelemään 200-500 metriä 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
  • On pystyasennossa Forced Vial Capacity (FVC) 30 % - 80 % ennustetusta normaaliarvosta

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilö on saanut hoitoa kielletyillä lääkkeillä 30 päivän kuluessa peruskäynnistä
  • Tutkittava, jos nainen, on raskaana tai imettää seulonnassa
  • Koehenkilö, olipa mies tai nainen, suunnittelee lapsen syntymistä tutkimuksen aikana
  • Tutkittavalla on lääketieteellinen tai muu lieventävä tila tai olosuhde, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa kohtuuttoman turvallisuusriskin tutkittavalle tai vaarantaa hänen kykynsä noudattaa protokollavaatimuksia
  • Potilaalla on aiemmin ollut allergiaa tai herkkyyttä miglustaatille tai muille iminosokereille
  • Potilaat, joilla on aktiivinen systeeminen autoimmuunisairaus, kuten lupus, skleroderma tai nivelreuma. Kaikista autoimmuunisairauspotilaista on keskusteltava Amicus Medical Monitorin kanssa
  • Potilaat, joilla on aktiivinen keuhkoastma. Kaikista keuhkoastmaa sairastavista henkilöistä on keskusteltava Amicus Medical Monitorin kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ATB200
Suonensisäisesti infusoidun ATB200:n peräkkäiset nousevat kerta-annokset 3 annostelujakson ajan
Lääke: ATB200
Muut nimet:
  • Sipaglukosidaasi alfa
Kokeellinen: ATB200 + AT2221
ATB200 annettuna yhdessä AT2221:n (Miglustaatti) kanssa
Lääke: AT2221
Muut nimet:
  • Miglustat
Lääke: ATB200
Muut nimet:
  • Sipaglukosidaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon yhteydessä ilmenevien haittavaikutusten (TEAE), hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien (TESAE) ja haittavaikutusten ilmaantuvuus, jotka johtavat tutkimuslääkkeen lopettamiseen
Aikaikkuna: Vaihe 3 (2 vuoden hoito) ja vaihe 4 (pidennys) yhdistettynä (keskiarvo = 71 kuukautta hoidon aikana)
Niiden potilaiden määrä, joilla on TEAE, TESAE ja AE, jotka johtivat hoidon lopettamiseen 2 vuoden hoitojakson ja pidennyksen aikana (vaiheet 3 ja 4 yhdessä)
Vaihe 3 (2 vuoden hoito) ja vaihe 4 (pidennys) yhdistettynä (keskiarvo = 71 kuukautta hoidon aikana)
Plasman ihmishapon α-glukosidaasin (GAA) aktiivisuustasot mitattuna suurimmalla todetulla plasmakonsentraatiolla (Cmax).
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Plasman GAA-tasot (Cmax) mitattuna kohorteissa 1 ja 3 sipaglukosidaasi alfa + miglustaatin ensimmäisen ja kolmannen annoksen jälkeen
18 viikkoa
Plasman GAA-aktiivisuustasot mitattuna ajalla, joka kuluu suurimman havaitun plasmakonsentraation (Tmax) saavuttamiseen.
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Plasman GAA-tasot (Tmax) mitattuna kohorteissa 1 ja 3 ensimmäisen ja kolmannen sipaglukosidaasi alfa + miglustaatin annoksen jälkeen
18 viikkoa
Plasman GAA-aktiivisuustasot plasman lääkkeen pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla olevalla pinta-alalla mitattuna.
Aikaikkuna: 18 viikkoa
Plasman GAA-tasot (AUC) mitattuna kohorteissa 1 ja 3 ensimmäisen ja kolmannen sipaglukosidaasi alfa + miglustaatin annoksen jälkeen
18 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Motorinen toiminta mitattiin liikkuvilla koehenkilöillä käyttämällä 6MWD:tä (metriä).
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta keuhkotoimintatesteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Keuhkojen toiminta mitattiin istumalla ja makuulla prosentteina ennustettua pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC)
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta lihasvoimatesteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Lihasvoimaa mitattiin manuaalisen lihastestin (MMT) pistemäärällä. Kokonais-MMT-pisteet vaihtelevat 0 - 80 kaikkien 16 lihasryhmän perusteella, jotka ovat oikean/vasemman olkapään adduktio, oikean/vasemman olkapään adduktio, oikean/vasemman kyynärpään ojennus, oikean/vasemman kyynärpään ojennus, oikean/vasemman lonkan taivutus, oikean/vasemman lonkan kaappaus, oikean/vasemman polven/vasemman polven ojennus ja. Korkeammat pisteet osoittavat, että sairaus vaikuttaa vähemmän lihastoimintoihin.
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötasosta väsymyksen vakavuuspisteessä (FSS)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Väsymyksen vakavuuspiste (FSS) koostuu 9 kysymyksestä, joista jokainen pisteytetään asteikolla 1 ("täysin eri mieltä") 7 ("täysin samaa mieltä"). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 9–63, ja korkeammat arvot edustavat sairauden tilasta johtuvaa korkeampaa väsymystä.
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta yleisessä fyysisessä hyvinvoinnissa (kohteen globaali vaikutelma muutoksesta [SGIC], kysymys1)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
Koehenkilön globaali vaikutelma muutoksesta kokonaisfyysisestä hyvinvoinnista (kysymys 1) pisteytetään 7 pisteen luokitusasteikolla. Parannettu = vaste 5 tai suurempi, Ei muutosta = vaste 4 ja Hylätty = vaste 3 tai vähemmän.
Perustaso, kuukausi 60
Muutos lähtötilanteesta yleisessä fyysisessä hyvinvoinnissa (Physician's Global Impression of Change [PGIC])
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 60
The Physician's Global Impression of Change -yleinen fyysinen hyvinvointi pisteytetään 7-pisteen asteikolla. Parannettu = vaste 5 tai suurempi, Ei muutosta = vaste 4 ja Hylätty = vaste 3 tai vähemmän.
Perustaso, kuukausi 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 23. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATB200-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AT2221

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa