- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02675465
Första-i-mänsklig studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för intravenös ATB200 ensam och när det administreras tillsammans med oralt AT2221
En öppen etikett, fast sekvens, stigande dos, första i människa-studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet av intravenösa infusioner av ATB200 administrerat tillsammans med oral AT2221 hos vuxna patienter med Pompes sjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen etikett, fast sekvens, stigande dos, först i människa-studie för att utvärdera effekten av en mycket riktad rhGAA (ATB200) administrerad tillsammans med en chaperone (AT2221).
Studien syftar till att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik (PD) och immunogenicitet hos ATB200 som administreras samtidigt med AT2221. Studien kommer att genomföras i 3 steg.
I steg 1 kommer säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik att utvärderas efter sekventiella enstaka stigande doser av intravenöst infunderat ATB200.
I steg 2 kommer säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik att utvärderas efter enkel- och multipelstigande doskombinationer av ATB200 och AT2221.
I steg 3 kommer långsiktig säkerhet och effekt att utvärderas efter 24 månaders behandling av ATB200 administrerat tillsammans med AT2221 (Miglustat)
I steg 4 kommer behandlingsperioden att börja i slutet av steg 3 och kommer att fortsätta som öppen förlängning tills kommersialisering, avbrytande av studien eller avbrytande av försökspersonen, med funktionsbedömningar var sjätte månad
Inga muskelbiopsier kommer att utföras i denna studie.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australien, 05006
- Womens & Childrens Hospital, Adelaide
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Research Centre
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
- Emory University Division of Medical Genetics
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
- Infusion Associates
-
-
Montana
-
Great Falls, Montana, Förenta staterna, 59405
- Great Falls Clinic, LLP
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 08103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh
-
West Chester, Pennsylvania, Förenta staterna, 19380
- Abramson Cancer Center Chester County Hospital
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 01051
- School of Medicine, University of Auckland
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bochum, Tyskland, 44791
- University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
-
Munich, Tyskland, 80336
- Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Manliga och kvinnliga försökspersoner mellan 18 och 75 år, inklusive
- Diagnos av Pompes sjukdom
Enzymersättningsterapi (ERT)-erfaren patient (ambulerande):
- Har fått ERT med alglukosidas alfa de senaste 2-6 åren inklusive
- Försökspersonen får för närvarande alglukosidas alfa (Myozyme/Lumizyme), med en frekvens av en gång varannan vecka
- Måste kunna gå 200-500 meter på 6-minuters gångtestet (6MWT)
- Har upprätt forcerad flaskakapacitet (FVC) 30 % till 80 % av förutsagt normalvärde
ERT-erfarna försökspersoner (icke-ambulerande):
- Har fått ERT med alglukosidas alfa (Myozyme/Lumizyme) i ≥2 år
- Är rullstolsburen
ERT-naiva försökspersoner (ambulerande):
- Måste kunna gå 200-500 meter på 6MWT
- Har upprätt FVC måste vara 30% till 80% av förutsagt normalvärde
- Personen har aldrig fått alglukosidas alfa
Enzymersättningsterapi (ERT)-erfaren patient (ambulerande):
- Har fått ERT med alglukosidas alfa i >7 år inklusive
- Försökspersonen får för närvarande alglukosidas alfa (Myozyme/Lumizyme), med en frekvens av en gång varannan vecka
- Måste kunna gå 200-500 meter på 6-minuters gångtestet (6MWT)
- Har upprätt forcerad flaskakapacitet (FVC) 30 % till 80 % av förutsagt normalvärde
Exklusions kriterier:
- Försökspersonen har fått behandling med förbjudna mediciner inom 30 dagar efter baslinjebesöket
- Försöksperson, om kvinna, är gravid eller ammar vid screening
- Försöksperson, vare sig man eller kvinna, planerar att bli gravid under studien
- Försökspersonen har ett medicinskt eller något annat förmildrande tillstånd eller omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan utgöra en otillbörlig säkerhetsrisk för försökspersonen eller äventyra hans/hennes förmåga att följa protokollkraven
- Personen har en historia av allergi eller känslighet mot miglustat eller andra iminosocker
- Patienter med aktiv systemisk autoimmun sjukdom såsom lupus, sklerodermi eller reumatoid artrit. Alla patienter med autoimmun sjukdom måste diskuteras med Amicus Medical Monitor
- Försökspersoner med aktiv bronkialastma. Alla patienter med bronkialastma måste diskuteras med Amicus Medical Monitor
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: ATB200
I steg 1 kommer säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik att utvärderas efter sekventiella enstaka stigande doser av intravenöst infunderat ATB200 under 3 doseringsperioder.
|
|
Experimentell: ATB200 + AT2221
I steg 2 kommer säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik att utvärderas efter enkel- och multipelstigande doskombinationer av ATB200 administrerat tillsammans med AT2221 (Miglustat). I steg 3 kommer långsiktig säkerhet och effekt att utvärderas efter 24 månaders behandling med ATB200 administreras samtidigt med AT2221 (Miglustat)
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Plasma GAA-aktivitetsnivåer mätt som maximal observerad plasmakoncentration (Cmax).
Tidsram: 18 veckor
|
18 veckor
|
Plasma GAA-aktivitetsnivåer mätt med tiden för att nå den maximala observerade plasmakoncentrationen (tmax).
Tidsram: 18 veckor
|
18 veckor
|
Plasma GAA-aktivitetsnivåer mätt som area under plasma-läkemedelskoncentrationstidskurvan.
Tidsram: 18 veckor
|
18 veckor
|
Säkerhet och tolerabilitet mätt med antal behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), inklusive infusionsrelaterade reaktioner (IAR).
Tidsram: 18 veckor
|
18 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Glykogenlagringssjukdom
- Glykogenlagringssjukdom typ II
- Hypoglykemiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Antivirala medel
- Enzyminhibitorer
- Anti-HIV-medel
- Antiretrovirala medel
- Glykosidhydrolasinhibitorer
- Miglustat
Andra studie-ID-nummer
- ATB200-02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på AT2221
-
Amicus TherapeuticsTillgängligt
-
Amicus TherapeuticsTillgängligtPompes sjukdom infantilTaiwan, Förenta staterna, Italien
-
Amicus TherapeuticsAktiv, inte rekryterandePompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Tyskland, Taiwan, Belgien, Australien, Slovenien, Spanien, Nederländerna, Ungern, Japan, Österrike, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Sverige, Danmark, Nya Zeeland, Grekland, Korea, Republiken av, Bosnien... och mer
-
Amicus TherapeuticsRekryteringGlykogenlagringssjukdom typ II infantilTaiwan, Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Amicus TherapeuticsRekryteringPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Taiwan, Japan, Australien, Kanada
-
Amicus TherapeuticsAvslutadPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Australien, Korea, Republiken av, Japan, Taiwan, Belgien, Slovenien, Nya Zeeland, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Spanien, Bosnien och Hercegovina, Tyskland, Sverige, Ungern, Österrike, Bulgarien, Danma... och mer
-
Amicus TherapeuticsRekryteringPompes sjukdomFörenta staterna