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Primer estudio en humanos para evaluar la seguridad, tolerabilidad y PK de ATB200 intravenoso solo y cuando se administra junto con AT2221 oral

8 de octubre de 2025 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio abierto, de secuencia fija, de dosis ascendente, primero en humanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de las infusiones intravenosas de ATB200 coadministrado con AT2221 oral en sujetos adultos con enfermedad de Pompe

Este estudio es un estudio internacional, multicéntrico, de pacientes con enfermedad de Pompe que actualmente reciben terapia de reemplazo de enzimas (ERT). El propósito de este estudio es averiguar si la administración conjunta de los nuevos fármacos en investigación ATB200 y AT2221 es segura en adultos con la enfermedad de Pompe.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, de secuencia fija, de dosis ascendente, primero en humanos para evaluar el efecto de un rhGAA altamente específico (ATB200) coadministrado con una chaperona (AT2221).

El estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y la inmunogenicidad de ATB200 coadministrado con AT2221. El estudio se realizará en 3 etapas.

En la etapa 1, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética se evaluarán después de dosis únicas ascendentes secuenciales de ATB200 infundido por vía intravenosa.

En la etapa 2, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética se evaluarán siguiendo combinaciones de dosis únicas y múltiples ascendentes de ATB200 y AT2221.

En la Etapa 3, la seguridad y la eficacia a largo plazo se evaluarán después de un tratamiento de 24 meses con ATB200 administrado junto con AT2221 (Miglustat)

En la Etapa 4, el período de tratamiento comenzará al final de la Etapa 3 y continuará como una extensión de etiqueta abierta hasta la comercialización, la interrupción del estudio o el retiro del sujeto, con evaluaciones funcionales cada 6 meses.

No se realizarán biopsias musculares en este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Alemania, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Estados Unidos, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 71 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Sujetos masculinos y femeninos entre 18 y 75 años de edad, ambos inclusive
  • Diagnóstico de la enfermedad de Pompe

Sujeto con experiencia en Terapia de Reemplazo de Enzimas (ERT) (ambulatorio):

  • Ha recibido ERT con alglucosidasa alfa durante los últimos 2 a 6 años, inclusive
  • El sujeto está recibiendo actualmente alglucosidasa alfa (Myozyme/Lumizyme), con una frecuencia de una vez cada dos semanas
  • Debe poder caminar de 200 a 500 metros en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
  • Tiene una capacidad de vial forzada (FVC) vertical del 30 % al 80 % del valor normal previsto

Sujetos con experiencia en ERT (no ambulatorios):

  • Ha recibido ERT con alglucosidasa alfa (Myozyme/Lumizyme) durante ≥2 años
  • está en silla de ruedas

Sujetos sin tratamiento previo con ERT (ambulatorios):

  • Debe poder caminar 200-500 metros en el 6MWT
  • Tiene una FVC vertical que debe ser del 30 % al 80 % del valor normal previsto
  • El sujeto nunca ha recibido alglucosidasa alfa

Sujeto con experiencia en Terapia de Reemplazo de Enzimas (ERT) (ambulatorio):

  • Ha recibido ERT con alglucosidasa alfa durante > 7 años, inclusive
  • El sujeto está recibiendo actualmente alglucosidasa alfa (Myozyme/Lumizyme), con una frecuencia de una vez cada dos semanas
  • Debe poder caminar de 200 a 500 metros en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
  • Tiene una capacidad de vial forzada (FVC) vertical del 30 % al 80 % del valor normal previsto

Criterio de exclusión:

  • El sujeto ha recibido tratamiento con medicamentos prohibidos dentro de los 30 días de la visita inicial
  • El sujeto, si es mujer, está embarazada o amamantando en la selección
  • Sujeto, ya sea hombre o mujer, que planee concebir un hijo durante el estudio
  • El sujeto tiene una condición o circunstancia médica o atenuante que, en opinión del investigador, puede representar un riesgo de seguridad indebido para el sujeto o comprometer su capacidad para cumplir con los requisitos del protocolo.
  • El sujeto tiene antecedentes de alergia o sensibilidad al miglustat u otros iminoazúcares
  • Sujetos con enfermedad autoinmune sistémica activa como lupus, esclerodermia o artritis reumatoide. Todos los sujetos con enfermedad autoinmune deben ser discutidos con Amicus Medical Monitor
  • Sujetos con asma bronquial activa. Todos los sujetos con asma bronquial deben ser discutidos con Amicus Medical Monitor

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ATB200
Dosis ascendentes únicas secuenciales de ATB200 infundido por vía intravenosa durante 3 períodos de dosificación
Droga: ATB200
Otros nombres:
  • Cipaglucosidasa alfa
Experimental: ATB200 + AT2221
ATB200 coadministrado con AT2221 (Miglustat)
Droga: AT2221
Otros nombres:
  • Miglustat
Droga: ATB200
Otros nombres:
  • Cipaglucosidasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos que surgen del tratamiento (EAET), eventos adversos graves que surgen del tratamiento (TESAE) y eventos adversos (EA) que conducen a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Etapa 3 (tratamiento de 2 años) y Etapa 4 (Extensión) combinadas (media = 71 meses de tratamiento)
Número de sujetos con TEAE, TESAE y AE que llevaron a la interrupción durante el período de tratamiento de 2 años y su extensión (Etapas 3 y 4 combinadas)
Etapa 3 (tratamiento de 2 años) y Etapa 4 (Extensión) combinadas (media = 71 meses de tratamiento)
Niveles de actividad de la α-glucosidasa ácida (GAA) humana en plasma medidos por la concentración plasmática máxima observada (Cmax).
Periodo de tiempo: 18 Semanas
Niveles plasmáticos de GAA (Cmax) medidos en las cohortes 1 y 3 después de la primera y tercera dosis de cipaglucosidasa alfa + miglustat
18 Semanas
Niveles de actividad plasmática de GAA medidos por el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax).
Periodo de tiempo: 18 Semanas
Niveles plasmáticos de GAA (Tmax) medidos en las cohortes 1 y 3 después de la primera y tercera dosis de cipaglucosidasa alfa + miglustat
18 Semanas
Niveles de actividad plasmática de GAA medidos por el área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) del fármaco en plasma.
Periodo de tiempo: 18 Semanas
Niveles plasmáticos de GAA (AUC) medidos en las cohortes 1 y 3 después de la primera y tercera dosis de cipaglucosidasa alfa + miglustat
18 Semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La función motora se midió en sujetos ambulatorios utilizando 6MWD (metros).
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio en las pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La función pulmonar se midió mediante el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) prevista en posición sentada y en decúbito supino.
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio en las pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La fuerza muscular se midió mediante la puntuación total de la prueba muscular manual (MMT). La puntuación total de MMT varía de 0 a 80 según los 16 grupos de músculos, que son abducción del hombro derecho/izquierdo, aducción del hombro derecho/izquierdo, flexión del codo derecho/izquierdo, extensión del codo derecho/izquierdo, flexión de la cadera derecha/izquierda, abducción de la cadera derecha/izquierda, flexión de la rodilla derecha/izquierda y extensión de la rodilla derecha/izquierda. Las puntuaciones más altas indican un menor impacto de la enfermedad en las funciones musculares.
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad de la fatiga (FSS)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La puntuación de gravedad de la fatiga (FSS) consta de 9 preguntas, cada una de las cuales se califica en una escala de 1 ("completamente en desacuerdo") a 7 ("completamente de acuerdo"). La puntuación total oscila entre 9 y 63, y los valores más altos representan un mayor nivel de fatiga debido a la enfermedad.
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio en el bienestar físico general (Impresión global de cambio del sujeto [SGIC], pregunta 1)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La Impresión Global de Cambio en el bienestar físico general del sujeto (pregunta 1) se califica en una escala de calificación de 7 puntos. Mejorado = respuesta de 5 o más, Sin cambios = respuesta de 4 y Rechazado = respuesta de 3 o menos.
Línea de base, mes 60
Cambio desde el inicio en el bienestar físico general (Impresión global de cambio del médico [PGIC])
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 60
La impresión global del cambio en el bienestar físico general del médico se califica en una escala de calificación de 7 puntos. Mejorado = respuesta de 5 o más, Sin cambios = respuesta de 4 y Rechazado = respuesta de 3 o menos.
Línea de base, mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amicus Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización primaria (Actual)

22 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

22 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de febrero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATB200-02

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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