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Primo studio sull'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di ATB200 per via endovenosa da solo e quando co-somministrato con AT2221 orale

8 ottobre 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto, a sequenza fissa, a dose crescente, primo nell'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia delle infusioni endovenose di ATB200 co-somministrate con AT2221 orale in soggetti adulti con malattia di Pompe

Questo studio è uno studio internazionale, multicentrico, su pazienti con malattia di Pompe che stanno attualmente ricevendo una terapia di sostituzione enzimatica (ERT). Lo scopo di questo studio è scoprire se la co-somministrazione di nuovi farmaci sperimentali ATB200 e AT2221 è sicura negli adulti con malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, a sequenza fissa, a dose crescente, primo sull'uomo per valutare l'effetto di un rhGAA altamente mirato (ATB200) co-somministrato con un accompagnatore (AT2221).

Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di ATB200 co-somministrato con AT2221. Lo studio sarà condotto in 3 fasi.

Nella fase 1, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica saranno valutate a seguito di singole dosi ascendenti sequenziali di ATB200 infuso per via endovenosa.

Nella fase 2, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica saranno valutate in seguito a combinazioni di dosi singole e multiple ascendenti di ATB200 e AT2221.

Nella fase 3, la sicurezza e l'efficacia a lungo termine saranno valutate dopo il trattamento di 24 mesi di ATB200 co-somministrato con AT2221 (Miglustat)

Nella Fase 4, il periodo di trattamento inizierà alla fine della Fase 3 e continuerà come estensione in aperto fino alla commercializzazione, all'interruzione dello studio o al ritiro del soggetto, con valutazioni funzionali ogni 6 mesi

In questo studio non verranno eseguite biopsie muscolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Germania, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Stati Uniti, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Stati Uniti, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 75 anni compresi
  • Diagnosi della malattia di Pompe

Soggetto con esperienza in terapia enzimatica sostitutiva (ERT) (ambulatoriale):

  • Ha ricevuto ERT con alglucosidasi alfa per i precedenti 2-6 anni inclusi
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo alglucosidasi alfa (Myozyme/Lumizyme), con una frequenza di una volta a settimane alterne
  • Deve essere in grado di camminare per 200-500 metri durante il 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Ha una capacità della fiala forzata verticale (FVC) dal 30% all'80% del valore normale previsto

Soggetti con esperienza ERT (non deambulanti):

  • Ha ricevuto ERT con alglucosidasi alfa (Myozyme/Lumizyme) per ≥2 anni
  • È in sedia a rotelle

Soggetti naïve alla ERT (ambulatoriali):

  • Deve essere in grado di camminare per 200-500 metri sul 6MWT
  • La FVC verticale deve essere compresa tra il 30% e l'80% del valore normale previsto
  • Il soggetto non ha mai ricevuto alglucosidasi alfa

Soggetto con esperienza in terapia enzimatica sostitutiva (ERT) (ambulatoriale):

  • Ha ricevuto ERT con alglucosidasi alfa per > 7 anni inclusi
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo alglucosidasi alfa (Myozyme/Lumizyme), con una frequenza di una volta a settimane alterne
  • Deve essere in grado di camminare per 200-500 metri durante il 6-Minute Walk Test (6MWT)
  • Ha una capacità della fiala forzata verticale (FVC) dal 30% all'80% del valore normale previsto

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha ricevuto un trattamento con farmaci proibiti entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Il soggetto, se femmina, è incinta o sta allattando allo screening
  • Soggetto, maschio o femmina, che prevede di concepire un bambino durante lo studio
  • Il soggetto ha una condizione medica o qualsiasi altra condizione o circostanza attenuante che può, a parere dello sperimentatore, rappresentare un indebito rischio per la sicurezza del soggetto o compromettere la sua capacità di rispettare i requisiti del protocollo
  • Il soggetto ha una storia di allergia o sensibilità al miglustat o ad altri iminozuccheri
  • Soggetti con malattia autoimmune sistemica attiva come lupus, sclerodermia o artrite reumatoide. Tutti i soggetti con malattia autoimmune devono essere discussi con l'Amicus Medical Monitor
  • Soggetti con asma bronchiale attivo. Tutti i soggetti con asma bronchiale devono essere discussi con l'Amicus Medical Monitor

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATB200
Dosi singole sequenziali ascendenti di ATB200 infuso per via endovenosa per 3 periodi di dosaggio
Droga: ATB200
Altri nomi:
  • Cipaglucosidasi alfa
Sperimentale: ATB200+AT2221
ATB200 co-somministrato con AT2221 (Miglustat)
Droga: AT2221
Altri nomi:
  • Miglustat
Droga: ATB200
Altri nomi:
  • Cipaglucosidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) ed eventi avversi (EA) che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Stadio 3 (trattamento di 2 anni) e Stadio 4 (estensione) combinati (media = 71 mesi di trattamento)
Numero di soggetti con TEAE, TESAE e AE che hanno portato all'interruzione durante il periodo di trattamento di 2 anni e l'estensione (Stadi 3 e 4 combinati)
Stadio 3 (trattamento di 2 anni) e Stadio 4 (estensione) combinati (media = 71 mesi di trattamento)
Livelli di attività plasmatica dell'α-glucosidasi acida umana (GAA) misurati dalla concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax).
Lasso di tempo: 18 settimane
Livelli plasmatici di GAA (Cmax) misurati nelle Coorti 1 e 3 dopo la 1a e la 3a dose di cipaglucosidasi alfa + miglustat
18 settimane
Livelli di attività GAA plasmatica misurati in base al tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax).
Lasso di tempo: 18 settimane
Livelli plasmatici di GAA (Tmax) misurati nelle Coorti 1 e 3 dopo la 1a e la 3a dose di cipaglucosidasi alfa + miglustat
18 settimane
Livelli di attività GAA plasmatica misurati dall'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC).
Lasso di tempo: 18 settimane
Livelli plasmatici di GAA (AUC) misurati nelle Coorti 1 e 3 dopo la 1a e la 3a dose di cipaglucosidasi alfa + miglustat
18 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
La funzione motoria è stata misurata in soggetti ambulatoriali utilizzando 6MWD (metri).
Riferimento al mese 60
Variazione rispetto al basale nei test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
La funzione polmonare è stata misurata in posizione seduta e supina % prevista di capacità vitale forzata (FVC)
Riferimento al mese 60
Variazione rispetto al basale nei test di forza muscolare
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
La forza muscolare è stata misurata mediante il punteggio totale del test muscolare manuale (MMT). Il punteggio MMT totale varia da 0 a 80 in base a tutti i 16 gruppi muscolari, che sono abduzione della spalla destra/sinistra, adduzione della spalla destra/sinistra, flessione del gomito destro/sinistro, estensione del gomito destro/sinistro, flessione dell'anca destra/sinistra, abduzione dell'anca destra/sinistra, flessione del ginocchio destro/sinistro ed estensione del ginocchio destro/sinistro. Punteggi più alti indicano un minore impatto della malattia sulle funzioni muscolari.
Riferimento al mese 60
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità della fatica (FSS)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Il Fatigue Severity Score (FSS) è composto da 9 domande, ciascuna valutata su una scala da 1 ("completamente in disaccordo") a 7 ("completamente d'accordo"). Il punteggio totale varia da 9 a 63, con valori più alti che rappresentano un livello più elevato di affaticamento dovuto alla condizione della malattia.
Riferimento al mese 60
Variazione rispetto al basale del benessere fisico generale (impressione globale del cambiamento del soggetto [SGIC], domanda 1)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
L'impressione globale del cambiamento del benessere fisico generale del soggetto (domanda 1) viene valutata su una scala di valutazione a 7 punti. Migliorato = risposta di 5 o superiore, Nessun cambiamento = risposta di 4 e Rifiutato = risposta di 3 o inferiore.
Riferimento al mese 60
Variazione rispetto al basale del benessere fisico generale (impressione globale del cambiamento del medico [PGIC])
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
L'impressione globale del medico sul cambiamento del benessere fisico generale viene valutata su una scala di valutazione a 7 punti. Migliorato = risposta di 5 o superiore, Nessun cambiamento = risposta di 4 e Rifiutato = risposta di 3 o inferiore.
Riferimento al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

22 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

22 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2016

Primo Inserito (Stimato)

5 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATB200-02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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