Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie z udziałem ludzi oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę dożylnego ATB200, samego i podawanego razem z doustnym AT2221

8 października 2025 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte, ustalone sekwencje, pierwsze u ludzi badanie z rosnącą dawką, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność infuzji dożylnych ATB200 podawanego razem z doustnym AT2221 u dorosłych pacjentów z chorobą Pompego

To badanie jest międzynarodowym, wieloośrodkowym badaniem pacjentów z chorobą Pompego, którzy obecnie otrzymują enzymatyczną terapię zastępczą (ERT). Celem tego badania jest sprawdzenie, czy jednoczesne podawanie badanych nowych leków ATB200 i AT2221 jest bezpieczne u osób dorosłych z chorobą Pompego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte, z ustaloną sekwencją, rosnącą dawką, pierwsze u ludzi, mające na celu ocenę wpływu wysoce ukierunkowanego rhGAA (ATB200) podawanego razem z chaperonem (AT2221).

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) i immunogenności ATB200 podawanego razem z AT2221. Badanie zostanie przeprowadzone w 3 etapach.

Na etapie 1 bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka zostaną ocenione po podaniu kolejnych pojedynczych rosnących dawek ATB200 we wlewie dożylnym.

Na etapie 2 bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka zostaną ocenione po jedno- i wielokrotnych rosnących kombinacjach dawek ATB200 i AT2221.

W fazie 3 długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność zostaną ocenione po 24-miesięcznym leczeniu ATB200 w skojarzeniu z AT2221 (Miglustat)

W Etapie 4 okres leczenia rozpocznie się pod koniec Etapu 3 i będzie kontynuowany jako otwarte przedłużenie do momentu komercjalizacji, przerwania badania lub wycofania pacjenta, z ocenami funkcjonalnymi co 6 miesięcy

W tym badaniu nie będą wykonywane żadne biopsje mięśni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus Medical Center
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Stany Zjednoczone, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat włącznie
  • Rozpoznanie choroby Pompego

Pacjent, który przeszedł enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) (ambulatoryjny):

  • Otrzymywał ERT z alglukozydazą alfa przez ostatnie 2-6 lat włącznie
  • Pacjent otrzymuje obecnie alglukozydazę alfa (Myozyme/Lumizyme), z częstotliwością raz na dwa tygodnie
  • Musi być w stanie przejść 200-500 metrów w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
  • Ma pionową wymuszoną pojemność fiolki (FVC) od 30% do 80% przewidywanej normalnej wartości

Osoby, które doświadczyły ERT (nieambulatoryjne):

  • Otrzymywał ERT z alglukozydazą alfa (Myozyme/Lumizyme) przez ≥2 lata
  • Jest przykuty do wózka inwalidzkiego

Osoby nieleczone wcześniej ERT (ambulatoryjne):

  • Musi być w stanie przejść 200-500 metrów na 6MWT
  • Ma pionowe FVC musi wynosić od 30% do 80% przewidywanej wartości normalnej
  • Osobnik nigdy nie otrzymał alglukozydazy alfa

Pacjent, który przeszedł enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) (ambulatoryjny):

  • Otrzymał ERT z alglukozydazą alfa przez ponad 7 lat włącznie
  • Pacjent otrzymuje obecnie alglukozydazę alfa (Myozyme/Lumizyme), z częstotliwością raz na dwa tygodnie
  • Musi być w stanie przejść 200-500 metrów w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
  • Ma pionową wymuszoną pojemność fiolki (FVC) od 30% do 80% przewidywanej normalnej wartości

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent otrzymał leczenie zabronionymi lekami w ciągu 30 dni od wizyty podstawowej
  • Podmiot, jeśli jest kobietą, jest w ciąży lub karmi piersią podczas badania przesiewowego
  • Pacjent, niezależnie od tego, czy jest to mężczyzna, czy kobieta, planuje poczęcie dziecka podczas badania
  • Podmiot znajduje się w stanie medycznym lub innym łagodzącym stanie lub okolicznościach, które zdaniem badacza mogą stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika lub zagrozić jego zdolności do przestrzegania wymagań protokołu
  • Podmiot ma historię alergii lub wrażliwości na miglustat lub inne iminocukry
  • Pacjenci z aktywną układową chorobą autoimmunologiczną, taką jak toczeń, twardzina skóry lub reumatoidalne zapalenie stawów. Wszystkie osoby z chorobą autoimmunologiczną muszą zostać omówione z Monitorem Medycznym Amicus
  • Osoby z aktywną astmą oskrzelową. Wszystkie osoby z astmą oskrzelową muszą zostać omówione z Monitorem Medycznym Amicus

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ATB200
Sekwencyjne, pojedyncze, rosnące dawki leku ATB200 podawanego dożylnie przez 3 okresy dawkowania
Lek: ATB200
Inne nazwy:
  • Cipaglukozydaza alfa
Eksperymentalny: ATB200 + AT2221
ATB200 podawany jednocześnie z AT2221 (Miglustat)
Lek: AT2221
Inne nazwy:
  • Miglustat
Lek: ATB200
Inne nazwy:
  • Cipaglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) prowadzących do przerwania stosowania badanego leku
Ramy czasowe: Łącznie etap 3 (2 lata leczenia) i etap 4 (przedłużenie) (średnia = 71 miesięcy leczenia)
Liczba pacjentów, u których wystąpiły TEAE, TESAE i AE prowadzące do przerwania leczenia w ciągu 2-letniego okresu leczenia i jego przedłużenia (łącznie etap 3 i 4)
Łącznie etap 3 (2 lata leczenia) i etap 4 (przedłużenie) (średnia = 71 miesięcy leczenia)
Poziomy aktywności ludzkiej α-glukozydazy kwasowej (GAA) w osoczu mierzone maksymalnym obserwowanym stężeniem w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: 18 tygodni
Poziomy GAA w osoczu (Cmax) mierzone w kohortach 1 i 3 po pierwszej i trzeciej dawce cypaglukozydazy alfa + miglustat
18 tygodni
Poziomy aktywności GAA w osoczu mierzone czasem do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: 18 tygodni
Poziomy GAA w osoczu (Tmax) mierzone w kohortach 1 i 3 po pierwszej i trzeciej dawce cypaglukozydazy alfa + miglustat
18 tygodni
Poziomy aktywności GAA w osoczu mierzone jako obszar pod krzywą stężenia leku w osoczu w czasie (AUC).
Ramy czasowe: 18 tygodni
Poziomy GAA (AUC) w osoczu mierzone w kohortach 1 i 3 po pierwszej i trzeciej dawce cypaglukozydazy alfa + miglustat
18 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością bazową w dystansie 6-minutowego spaceru (6MWD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Czynność motoryczną mierzono u osób ambulatoryjnych za pomocą 6MWD (metry).
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach czynności płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Czynność płuc mierzono w pozycji siedzącej i leżącej, % przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach siły mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Siłę mięśni mierzono za pomocą całkowitego wyniku ręcznego testu mięśni (MMT). Całkowity wynik MMT mieści się w zakresie od 0 do 80 w oparciu o wszystkie 16 grup mięśni, którymi są: odwiedzenie prawego/lewego barku, przywiedzenie prawego/lewego barku, zgięcie prawego/lewego łokcia, wyprost prawego/lewego łokcia, zgięcie prawego/lewego biodra, odwiedzenie prawego/lewego biodra, zgięcie prawego/lewego kolana i wyprost prawego/lewego kolana. Wyższe wyniki wskazują na mniejszy wpływ choroby na funkcje mięśni.
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji nasilenia zmęczenia (FSS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Ocena nasilenia zmęczenia (FSS) składa się z 9 pytań, każde z nich oceniane jest w skali od 1 („całkowicie się nie zgadzam”) do 7 („całkowicie się zgadzam”). Całkowita punktacja mieści się w przedziale od 9 do 63, przy czym wyższe wartości oznaczają wyższy poziom zmęczenia wywołanego stanem chorobowym.
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ogólnego dobrostanu fizycznego (ogólne wrażenie zmiany przez badanego [SGIC], pytanie 1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Ogólne wrażenie zmiany ogólnego dobrostanu fizycznego badanego (pytanie 1) ocenia się w 7-punktowej skali ocen. Poprawa = odpowiedź 5 lub wyższa, Brak zmian = odpowiedź 4 i Odrzucona = odpowiedź 3 lub niższa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Zmiana ogólnego dobrostanu fizycznego w porównaniu z wartością wyjściową (globalne wrażenie lekarza dotyczące zmiany [PGIC])
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 60
Ogólne samopoczucie fizyczne oceniane jest w 7-punktowej skali oceny według globalnego wrażenia zmiany lekarza. Poprawa = odpowiedź 5 lub wyższa, Brak zmian = odpowiedź 4 i Odrzucona = odpowiedź 3 lub niższa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATB200-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na AT2221

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj