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Erste Studie am Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von intravenösem ATB200 allein und bei gleichzeitiger Verabreichung mit oralem AT2221

8. Oktober 2025 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-, Fixed-Sequence-, Ascending-Dose-, First-in-Human-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von intravenösen Infusionen von ATB200 zusammen mit oralem AT2221 bei erwachsenen Probanden mit Morbus Pompe

Diese Studie ist eine internationale, multizentrische Studie an Pompe-Patienten, die derzeit eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob die gleichzeitige Verabreichung der neuen Prüfpräparate ATB200 und AT2221 bei Erwachsenen mit Morbus Pompe sicher ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Erststudie mit fester Sequenz und ansteigender Dosis zur Bewertung der Wirkung eines hochgradig zielgerichteten rhGAA (ATB200), das zusammen mit einem Chaperon (AT2221) verabreicht wird.

Die Studie zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von ATB200 bei gleichzeitiger Verabreichung mit AT2221 zu bewerten. Die Studie wird in 3 Stufen durchgeführt.

In Stufe 1 werden Sicherheit, Verträglichkeit und PK nach aufeinanderfolgenden aufsteigenden Einzeldosen von intravenös infundiertem ATB200 bewertet.

In Stufe 2 werden Sicherheit, Verträglichkeit und PK nach Kombinationen von ATB200 und AT2221 mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis bewertet.

In Phase 3 werden die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit nach einer 24-monatigen Behandlung mit ATB200 zusammen mit AT2221 (Miglustat) bewertet.

In Stufe 4 beginnt die Behandlungsperiode am Ende von Stufe 3 und wird als Open-Label-Verlängerung bis zur Kommerzialisierung, Studienabbruch oder Studienabbruch fortgesetzt, mit funktionellen Bewertungen alle 6 Monate

In dieser Studie werden keine Muskelbiopsien durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Vereinigte Staaten, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden zwischen 18 und 75 Jahren, einschließlich
  • Diagnose Morbus Pompe

Enzymersatztherapie (ERT)-erfahrenes Subjekt (ambulant):

  • Hat in den letzten 2-6 Jahren einschließlich ERT mit Alglucosidase alfa erhalten
  • Das Subjekt erhält derzeit Alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) einmal alle zwei Wochen
  • Muss beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) 200-500 Meter gehen können
  • Hat eine aufrechte forcierte Vial-Kapazität (FVC) von 30 % bis 80 % des vorhergesagten Normalwerts

ERT-erfahrene Probanden (nicht gehfähig):

  • Hat ERT mit Alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) für ≥2 Jahre erhalten
  • Ist rollstuhlgebunden

ERT-naive Probanden (ambulant):

  • Muss in der Lage sein, 200-500 Meter auf dem 6MWT zu gehen
  • Hat eine aufrechte FVC muss 30 % bis 80 % des vorhergesagten Normalwerts betragen
  • Das Subjekt hat noch nie Alglucosidase alfa erhalten

Enzymersatztherapie (ERT)-erfahrenes Subjekt (ambulant):

  • Hat ERT mit Alglucosidase alfa für > 7 Jahre einschließlich erhalten
  • Das Subjekt erhält derzeit Alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) einmal alle zwei Wochen
  • Muss beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) 200-500 Meter gehen können
  • Hat eine aufrechte forcierte Vial-Kapazität (FVC) von 30 % bis 80 % des vorhergesagten Normalwerts

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Baseline-Besuch eine Behandlung mit verbotenen Medikamenten erhalten
  • Das Subjekt, falls weiblich, ist beim Screening schwanger oder stillt
  • Proband, ob männlich oder weiblich, der plant, während der Studie ein Kind zu zeugen
  • Der Proband hat einen medizinischen oder anderen mildernden Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes ein unangemessenes Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen oder seine Fähigkeit zur Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen kann
  • Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber Miglustat oder anderen Iminozuckern
  • Patienten mit aktiver systemischer Autoimmunerkrankung wie Lupus, Sklerodermie oder rheumatoider Arthritis. Alle Patienten mit Autoimmunerkrankungen müssen mit dem Amicus Medical Monitor besprochen werden
  • Patienten mit aktivem Bronchialasthma. Alle Patienten mit Asthma bronchiale müssen mit dem Amicus Medical Monitor besprochen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATB200
Aufeinanderfolgende einzelne aufsteigende Dosen von intravenös infundiertem ATB200 über 3 Dosierungsperioden
Arzneimittel: ATB200
Andere Namen:
  • Cipaglucosidase alfa
Experimental: ATB200 + AT2221
ATB200 zusammen mit AT2221 (Miglustat) verabreicht
Arzneimittel: AT2221
Andere Namen:
  • Miglustat
Arzneimittel: ATB200
Andere Namen:
  • Cipaglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (TESAEs) und unerwünschter Ereignisse (UEs), die zum Abbruch des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Stadium 3 (2-jährige Behandlung) und Stadium 4 (Verlängerung) zusammen (Mittelwert = 71 Monate Behandlung)
Anzahl der Patienten mit TEAE, TESAE und AE, die während der zweijährigen Behandlungsperiode und -verlängerung zum Abbruch führten (Stadium 3 und 4 zusammen)
Stadium 3 (2-jährige Behandlung) und Stadium 4 (Verlängerung) zusammen (Mittelwert = 71 Monate Behandlung)
Aktivitätsniveaus der humanen sauren α-Glucosidase (GAA) im Plasma, gemessen anhand der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Cmax).
Zeitfenster: 18 Wochen
Plasma-GAA-Spiegel (Cmax), gemessen in den Kohorten 1 und 3 nach der 1. und 3. Dosis Cipaglucosidase alfa + Miglustat
18 Wochen
Plasma-GAA-Aktivitätsniveaus, gemessen anhand der Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax).
Zeitfenster: 18 Wochen
Plasma-GAA-Spiegel (Tmax), gemessen in den Kohorten 1 und 3 nach der 1. und 3. Dosis Cipaglucosidase alfa + Miglustat
18 Wochen
Plasma-GAA-Aktivitätsniveaus, gemessen anhand der Fläche unter der Plasma-Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC).
Zeitfenster: 18 Wochen
Plasma-GAA-Spiegel (AUC), gemessen in den Kohorten 1 und 3 nach der 1. und 3. Dosis von Cipaglucosidase alfa + Miglustat
18 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert in 6-Minuten-Gehdistanz (6MWD)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Die motorische Funktion wurde bei gehfähigen Probanden mit 6 MWD (Metern) gemessen.
Basislinie, Monat 60
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Lungenfunktionstests
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Die Lungenfunktion wurde im Sitzen und Liegen in % der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) gemessen.
Basislinie, Monat 60
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Muskelkrafttests
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Die Muskelkraft wurde durch den Gesamtwert des manuellen Muskeltests (MMT) gemessen. Der MMT-Gesamtwert liegt zwischen 0 und 80, basierend auf allen 16 Muskelgruppen, nämlich Abduktion der rechten/linken Schulter, Adduktion der rechten/linken Schulter, Beugung des rechten/linken Ellenbogens, Streckung des rechten/linken Ellenbogens, Beugung der rechten/linken Hüfte, Abduktion der rechten/linken Hüfte, Beugung des rechten/linken Knies und Streckung des rechten/linken Knies. Höhere Werte weisen auf eine geringere Auswirkung der Krankheit auf die Muskelfunktionen hin.
Basislinie, Monat 60
Änderung des Fatigue Severity Score (FSS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Der Fatigue Severity Score (FSS) besteht aus 9 Fragen, die jeweils auf einer Skala von 1 („stimme überhaupt nicht zu“) bis 7 („stimme völlig zu“) bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 9 bis 63, wobei höhere Werte ein höheres Maß an Müdigkeit aufgrund des Krankheitszustands bedeuten.
Basislinie, Monat 60
Veränderung des allgemeinen körperlichen Wohlbefindens gegenüber dem Ausgangswert (Globaler Eindruck der Veränderung des Probanden [SGIC], Frage 1)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Der globale Eindruck der Veränderung des gesamten körperlichen Wohlbefindens des Probanden (Frage 1) wird auf einer 7-Punkte-Bewertungsskala bewertet. Verbessert = Antwort von 5 oder höher, Keine Änderung = Antwort von 4 und Abgelehnt = Antwort von 3 oder niedriger.
Basislinie, Monat 60
Veränderung des allgemeinen körperlichen Wohlbefindens gegenüber dem Ausgangswert (Physician's Global Impression of Change [PGIC])
Zeitfenster: Basislinie, Monat 60
Das allgemeine körperliche Wohlbefinden des Arztes wird auf einer 7-Punkte-Bewertungsskala bewertet. Verbessert = Antwort von 5 oder höher, Keine Änderung = Antwort von 4 und Abgelehnt = Antwort von 3 oder niedriger.
Basislinie, Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. August 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATB200-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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