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Primeiro estudo em humanos para avaliar segurança, tolerabilidade e farmacocinética de ATB200 intravenoso sozinho e quando coadministrado com AT2221 oral

8 de outubro de 2025 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto, de sequência fixa, de dose ascendente, primeiro em humanos para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de infusões intravenosas de ATB200 coadministrado com AT2221 oral em indivíduos adultos com doença de Pompe

Este estudo é um estudo internacional, multicêntrico, de pacientes com doença de Pompe que estão atualmente recebendo terapia de reposição enzimática (TRE). O objetivo deste estudo é descobrir se a coadministração dos novos medicamentos em investigação ATB200 e AT2221 é segura em adultos com doença de Pompe.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, de sequência fixa, de dose ascendente, primeiro em humanos para avaliar o efeito de um rhGAA altamente direcionado (ATB200) coadministrado com um acompanhante (AT2221).

O estudo visa avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do ATB200 coadministrado com o AT2221. O estudo será realizado em 3 etapas.

No Estágio 1, a segurança, a tolerabilidade e a PK serão avaliadas após doses ascendentes únicas sequenciais de ATB200 infundido por via intravenosa.

No Estágio 2, a segurança, a tolerabilidade e a PK serão avaliadas após combinações de dose ascendente única e múltipla de ATB200 e AT2221.

No Estágio 3, a segurança e a eficácia a longo prazo serão avaliadas após 24 meses de tratamento com ATB200 coadministrado com AT2221 (Miglustat)

No Estágio 4, o período de tratamento começará no final do Estágio 3 e continuará como extensão aberta até a comercialização, descontinuação do estudo ou retirada do sujeito, com avaliações funcionais a cada 6 meses

Nenhuma biópsia muscular será realizada neste estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Alemanha, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Estados Unidos, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Estados Unidos, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino e feminino entre 18 e 75 anos de idade, inclusive
  • Diagnóstico da doença de Pompe

Indivíduo com experiência em Terapia de Reposição Enzimática (TRE) (ambulatório):

  • Recebeu TRE com alglucosidase alfa nos últimos 2-6 anos, inclusive
  • O sujeito está atualmente recebendo alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme), com uma frequência de uma vez a cada duas semanas
  • Deve ser capaz de caminhar 200-500 metros no Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
  • Tem capacidade de frasco forçado (FVC) vertical de 30% a 80% do valor normal previsto

Indivíduos com experiência em ERT (não ambulatoriais):

  • Recebeu TRE com alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme) por ≥2 anos
  • está em cadeira de rodas

Indivíduos virgens de ERT (ambulatório):

  • Deve ser capaz de andar 200-500 metros no 6MWT
  • Tem CVF vertical deve ser de 30% a 80% do valor normal previsto
  • O sujeito nunca recebeu alglucosidase alfa

Indivíduo com experiência em Terapia de Reposição Enzimática (TRE) (ambulatório):

  • Recebeu TRE com alglucosidase alfa por > 7 anos, inclusive
  • O sujeito está atualmente recebendo alglucosidase alfa (Myozyme/Lumizyme), com uma frequência de uma vez a cada duas semanas
  • Deve ser capaz de caminhar 200-500 metros no Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
  • Tem capacidade de frasco forçado (FVC) vertical de 30% a 80% do valor normal previsto

Critério de exclusão:

  • O sujeito recebeu tratamento com medicamentos proibidos dentro de 30 dias da visita inicial
  • Sujeito, se mulher, está grávida ou amamentando na triagem
  • Sujeito, seja homem ou mulher, planejando conceber uma criança durante o estudo
  • O sujeito tem uma condição médica ou qualquer outra condição ou circunstância atenuante que possa, na opinião do investigador, representar um risco de segurança indevido para o sujeito ou comprometer sua capacidade de cumprir os requisitos do protocolo
  • O sujeito tem histórico de alergia ou sensibilidade ao miglustat ou outros iminosaçúcares
  • Indivíduos com doença autoimune sistêmica ativa, como lúpus, esclerodermia ou artrite reumatoide. Todos os assuntos com doença autoimune devem ser discutidos com o Amicus Medical Monitor
  • Indivíduos com asma brônquica ativa. Todos os assuntos com asma brônquica devem ser discutidos com o Amicus Medical Monitor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATB200
Doses ascendentes únicas sequenciais de ATB200 infundido por via intravenosa por 3 períodos de dosagem
Medicamento: ATB200
Outros nomes:
  • Cipaglucosidase alfa
Experimental: ATB200 + AT2221
ATB200 coadministrado com AT2221 (Miglustat)
Medicamento: AT2221
Outros nomes:
  • Miglustato
Medicamento: ATB200
Outros nomes:
  • Cipaglucosidase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e eventos adversos (AEs) que levam à descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Estágio 3 (2 anos de tratamento) e Estágio 4 (Extensão) combinados (média = 71 meses de tratamento)
Número de indivíduos com TEAE, TESAE e AE que levaram à descontinuação durante o período de tratamento de 2 anos e extensão (Estágios 3 e 4 combinados)
Estágio 3 (2 anos de tratamento) e Estágio 4 (Extensão) combinados (média = 71 meses de tratamento)
Níveis de atividade da α-glicosidase ácida humana (GAA) no plasma, conforme medido pela concentração plasmática máxima observada (Cmax).
Prazo: 18 semanas
Níveis plasmáticos de GAA (Cmax) medidos nas Coortes 1 e 3 após a 1ª e 3ª doses de cipaglucosidase alfa + miglustat
18 semanas
Níveis de atividade plasmática de GAA medidos pelo tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax).
Prazo: 18 semanas
Níveis plasmáticos de GAA (Tmax) medidos nas Coortes 1 e 3 após a 1ª e 3ª doses de cipaglucosidase alfa + miglustat
18 semanas
Níveis de atividade plasmática de GAA medidos por área sob a curva de concentração plasmática do medicamento-tempo (AUC).
Prazo: 18 semanas
Níveis plasmáticos de GAA (AUC) medidos nas Coortes 1 e 3 após a 1ª e 3ª doses de cipaglucosidase alfa + miglustat
18 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base, mês 60
A função motora foi medida em indivíduos ambulatoriais usando TC6 (metros).
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base em testes de função pulmonar
Prazo: Linha de base, mês 60
A função pulmonar foi medida sentado e supino% da capacidade vital forçada (CVF) prevista
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base em testes de força muscular
Prazo: Linha de base, mês 60
A força muscular foi medida pela pontuação do teste muscular manual total (MMT). A pontuação total do MMT varia de 0 a 80 com base em todos os 16 grupos musculares, que são abdução do ombro direito/esquerdo, adução do ombro direito/esquerdo, flexão do cotovelo direito/esquerdo, extensão do cotovelo direito/esquerdo, flexão do quadril direito/esquerdo, abdução do quadril direito/esquerdo, flexão do joelho direito/esquerdo e extensão do joelho direito/esquerdo. Pontuações mais altas indicam menor impacto da doença nas funções musculares.
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base na pontuação de gravidade da fadiga (FSS)
Prazo: Linha de base, mês 60
O Fatigue Severity Score (FSS) consiste em 9 questões, cada uma pontuada em uma escala de 1 (“discordo totalmente”) a 7 (“concordo totalmente”). A pontuação total varia de 9 a 63, sendo que valores mais elevados representam maior nível de fadiga devido à condição de doença.
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base no bem-estar físico geral (Impressão Global de Mudança do Sujeito [SGIC], Pergunta 1)
Prazo: Linha de base, mês 60
A impressão global de mudança do bem-estar físico geral do sujeito (pergunta 1) é pontuada em uma escala de classificação de 7 pontos. Melhorado = resposta de 5 ou superior, Sem alteração = resposta de 4 e Recusado = resposta de 3 ou inferior.
Linha de base, mês 60
Mudança da linha de base no bem-estar físico geral (Impressão Global de Mudança do Médico [PGIC])
Prazo: Linha de base, mês 60
A impressão global de mudança do médico no bem-estar físico geral é pontuada em uma escala de classificação de 7 pontos. Melhorado = resposta de 5 ou superior, Sem alteração = resposta de 4 e Recusado = resposta de 3 ou inferior.
Linha de base, mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amicus Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

22 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Real)

22 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

5 de fevereiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

23 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATB200-02

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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