Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První studie na lidech k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky intravenózního ATB200 samotného a při současném podávání s perorálním AT2221

8. října 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená studie s fixní sekvencí, vzestupnou dávkou, první u člověka k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti intravenózních infuzí ATB200 podávaných společně s perorálním AT2221 u dospělých pacientů s Pompeho chorobou

Tato studie je mezinárodní, multicentrická studie pacientů s Pompeho chorobou, kteří v současné době dostávají enzymovou substituční terapii (ERT). Účelem této studie je zjistit, zda je společné podávání zkoumaných nových léků ATB200 a AT2221 u dospělých s Pompeho chorobou bezpečné.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie s fixní sekvencí a vzestupnou dávkou, první u člověka, která hodnotí účinek vysoce cílené rhGAA (ATB200) podávané společně s chaperonem (AT2221).

Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) a imunogenicitu ATB200 podávaného společně s AT2221. Studie bude probíhat ve 3 etapách.

Ve stadiu 1 bude bezpečnost, snášenlivost a PK hodnocena po sekvenčním jednotlivém vzestupu dávek intravenózně podaných ATB200.

Ve 2. stadiu bude bezpečnost, snášenlivost a PK hodnocena po jednorázových a vícenásobných vzestupných kombinacích dávek ATB200 a AT2221.

Ve 3. fázi bude posouzena dlouhodobá bezpečnost a účinnost po 24měsíční léčbě ATB200 podávaným současně s AT2221 (Miglustat)

Ve fázi 4 začne období léčby na konci fáze 3 a bude pokračovat jako otevřené prodloužení až do uvedení na trh, přerušení studie nebo stažení subjektu, s funkčním hodnocením každých 6 měsíců

V této studii nebudou prováděny žádné svalové biopsie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, Německo, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Spojené státy, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, Spojené státy, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku od 18 do 75 let včetně
  • Diagnóza Pompeho choroby

Subjekt se zkušenostmi s enzymovou substituční terapií (ERT) (ambulantně):

  • V předchozích 2–6 letech včetně dostával ERT s alglukosidázou alfa
  • Subjekt v současné době dostává alglukosidázu alfa (Myozyme/Lumizyme) s frekvencí jednou za dva týdny
  • Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6minutovém testu chůze (6MWT)
  • Má vzpřímenou vynucenou kapacitu lahvičky (FVC) 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty

Subjekty se zkušenostmi s ERT (nechodící):

  • dostával ERT s alglukosidázou alfa (Myozyme/Lumizyme) po dobu ≥ 2 let
  • Je upoutaný na invalidní vozík

Subjekty naivní ERT (ambulantní):

  • Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6MWT
  • Má vzpřímenou FVC musí být 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty
  • Subjekt nikdy nedostal alglukosidázu alfa

Subjekt se zkušenostmi s enzymovou substituční terapií (ERT) (ambulantně):

  • Dostával ERT s alglukosidázou alfa po dobu > 7 let včetně
  • Subjekt v současné době dostává alglukosidázu alfa (Myozyme/Lumizyme) s frekvencí jednou za dva týdny
  • Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6minutovém testu chůze (6MWT)
  • Má vzpřímenou vynucenou kapacitu lahvičky (FVC) 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt byl léčen zakázanými léky do 30 dnů od základní návštěvy
  • Subjekt, pokud je žena, je při screeningu těhotná nebo kojí
  • Subjekt, ať už muž nebo žena, plánující během studie počít dítě
  • Subjekt má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího představovat nepřiměřené bezpečnostní riziko pro subjekt nebo ohrozit jeho/její schopnost splnit požadavky protokolu
  • Subjekt má v anamnéze alergii nebo citlivost na miglustat nebo jiné iminocukry
  • Subjekty s aktivním systémovým autoimunitním onemocněním, jako je lupus, sklerodermie nebo revmatoidní artritida. Všechny subjekty s autoimunitním onemocněním musí být prodiskutovány s Amicus Medical Monitor
  • Subjekty s aktivním bronchiálním astmatem. Všechny subjekty s bronchiálním astmatem musí být prodiskutovány s Amicus Medical Monitor

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 200 ATB
Sekvenční jednotlivé vzestupné dávky intravenózně podaných ATB200 po 3 dávkovací období
Lék: 200 ATB
Ostatní jména:
  • Cipaglukosidáza alfa
Experimentální: ATB200 + AT2221
ATB200 podávaný společně s AT2221 (Miglustat)
Lék: AT2221
Ostatní jména:
  • Miglustat
Lék: 200 ATB
Ostatní jména:
  • Cipaglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TESAE) a nežádoucích příhod (AE) vedoucích k přerušení studie léku
Časové okno: Fáze 3 (2letá léčba) a Fáze 4 (Prodloužení) dohromady (průměr = 71 měsíců léčby)
Počet subjektů s TEAE, TESAE a AE vedoucí k přerušení během 2letého období léčby a prodloužení (fáze 3 a 4 dohromady)
Fáze 3 (2letá léčba) a Fáze 4 (Prodloužení) dohromady (průměr = 71 měsíců léčby)
Hladiny aktivity lidské kyselé a-glukosidázy (GAA) v plazmě měřené maximální pozorovanou koncentrací v plazmě (Cmax).
Časové okno: 18 týdnů
Plazmatické hladiny GAA (Cmax) měřené v kohortách 1 a 3 po 1. a 3. dávce cipaglukosidázy alfa + miglustat
18 týdnů
Plazmové hladiny aktivity GAA měřené časem k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax).
Časové okno: 18 týdnů
Plazmatické hladiny GAA (Tmax) měřené v kohortách 1 a 3 po 1. a 3. dávce cipaglukosidázy alfa + miglustat
18 týdnů
Plazmové hladiny aktivity GAA měřené plochou pod křivkou koncentrace léčiva v plazmě-čas (AUC).
Časové okno: 18 týdnů
Plazmatické hladiny GAA (AUC) měřené v kohortách 1 a 3 po 1. a 3. dávce cipaglukosidázy alfa + miglustat
18 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základní linie za 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Motorická funkce byla měřena u ambulantních subjektů pomocí 6MWD (metrů).
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v plicních funkčních testech
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Plicní funkce byla měřena pomocí % predikované usilovné vitální kapacity (FVC) vsedě a vleže.
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna od základní hodnoty v testech svalové síly
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Svalová síla byla měřena celkovým skóre manuálního svalového testu (MMT). Celkové skóre MMT se pohybuje od 0 do 80 na základě všech 16 svalových skupin, kterými jsou abdukce pravého/levého ramene, addukce pravého/levého ramene, flexe pravého/levého lokte, extenze pravého/levého lokte, flexe pravého/levého kyčle, abdukce pravého/levého kyčle, flexe pravého/levého kolena a extenze pravého/levého kolena. Vyšší skóre naznačuje menší dopad onemocnění na svalové funkce.
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna skóre závažnosti únavy (FSS) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Skóre závažnosti únavy (FSS) se skládá z 9 otázek, z nichž každá je hodnocena na stupnici od 1 („zcela nesouhlasím“) do 7 („zcela souhlasím“). Celkové skóre se pohybuje od 9 do 63, přičemž vyšší hodnoty představují vyšší míru únavy v důsledku chorobného stavu.
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna celkové fyzické pohody oproti výchozímu stavu (globální dojem změny subjektu [SGIC], otázka 1)
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Celková fyzická pohoda subjektu (otázka 1) se hodnotí na 7bodové stupnici hodnocení. Zlepšená = odezva 5 nebo vyšší, Beze změny = odezva 4 a Odmítnuto = odezva 3 nebo nižší.
Výchozí stav, 60. měsíc
Změna celkové fyzické pohody oproti výchozímu stavu (Globální dojem změny lékaře [PGIC])
Časové okno: Výchozí stav, 60. měsíc
Celková fyzická pohoda lékaře se hodnotí na 7bodové stupnici. Zlepšená = odezva 5 nebo vyšší, Beze změny = odezva 4 a Odmítnuto = odezva 3 nebo nižší.
Výchozí stav, 60. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

22. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

22. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATB200-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AT2221

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit