- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02675465
První studie na lidech k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky intravenózního ATB200 samotného a při současném podávání s perorálním AT2221
Otevřená studie s fixní sekvencí, vzestupnou dávkou, první u člověka k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti intravenózních infuzí ATB200 podávaných společně s perorálním AT2221 u dospělých pacientů s Pompeho chorobou
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená studie s fixní sekvencí a vzestupnou dávkou, první u člověka, která hodnotí účinek vysoce cílené rhGAA (ATB200) podávané společně s chaperonem (AT2221).
Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) a imunogenicitu ATB200 podávaného společně s AT2221. Studie bude probíhat ve 3 etapách.
Ve stadiu 1 bude bezpečnost, snášenlivost a PK hodnocena po sekvenčním jednotlivém vzestupu dávek intravenózně podaných ATB200.
Ve 2. stadiu bude bezpečnost, snášenlivost a PK hodnocena po jednorázových a vícenásobných vzestupných kombinacích dávek ATB200 a AT2221.
Ve 3. fázi bude posouzena dlouhodobá bezpečnost a účinnost po 24měsíční léčbě ATB200 podávaným současně s AT2221 (Miglustat)
Ve fázi 4 začne období léčby na konci fáze 3 a bude pokračovat jako otevřené prodloužení až do uvedení na trh, přerušení studie nebo stažení subjektu, s funkčním hodnocením každých 6 měsíců
V této studii nebudou prováděny žádné svalové biopsie.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Austrálie, 05006
- Womens & Childrens Hospital, Adelaide
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 01051
- School of Medicine, University of Auckland
-
-
-
-
-
Bochum, Německo, 44791
- University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
-
Munich, Německo, 80336
- Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
- Neuromuscular Research Centre
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Emory University Division of Medical Genetics
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Infusion Associates
-
-
Montana
-
Great Falls, Montana, Spojené státy, 59405
- Great Falls Clinic, LLP
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 08103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
West Chester, Pennsylvania, Spojené státy, 19380
- Abramson Cancer Center Chester County Hospital
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku od 18 do 75 let včetně
- Diagnóza Pompeho choroby
Subjekt se zkušenostmi s enzymovou substituční terapií (ERT) (ambulantně):
- V předchozích 2–6 letech včetně dostával ERT s alglukosidázou alfa
- Subjekt v současné době dostává alglukosidázu alfa (Myozyme/Lumizyme) s frekvencí jednou za dva týdny
- Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6minutovém testu chůze (6MWT)
- Má vzpřímenou vynucenou kapacitu lahvičky (FVC) 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty
Subjekty se zkušenostmi s ERT (nechodící):
- dostával ERT s alglukosidázou alfa (Myozyme/Lumizyme) po dobu ≥ 2 let
- Je upoutaný na invalidní vozík
Subjekty naivní ERT (ambulantní):
- Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6MWT
- Má vzpřímenou FVC musí být 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty
- Subjekt nikdy nedostal alglukosidázu alfa
Subjekt se zkušenostmi s enzymovou substituční terapií (ERT) (ambulantně):
- Dostával ERT s alglukosidázou alfa po dobu > 7 let včetně
- Subjekt v současné době dostává alglukosidázu alfa (Myozyme/Lumizyme) s frekvencí jednou za dva týdny
- Musí být schopen ujít 200-500 metrů na 6minutovém testu chůze (6MWT)
- Má vzpřímenou vynucenou kapacitu lahvičky (FVC) 30 % až 80 % předpokládané normální hodnoty
Kritéria vyloučení:
- Subjekt byl léčen zakázanými léky do 30 dnů od základní návštěvy
- Subjekt, pokud je žena, je při screeningu těhotná nebo kojí
- Subjekt, ať už muž nebo žena, plánující během studie počít dítě
- Subjekt má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího představovat nepřiměřené bezpečnostní riziko pro subjekt nebo ohrozit jeho/její schopnost splnit požadavky protokolu
- Subjekt má v anamnéze alergii nebo citlivost na miglustat nebo jiné iminocukry
- Subjekty s aktivním systémovým autoimunitním onemocněním, jako je lupus, sklerodermie nebo revmatoidní artritida. Všechny subjekty s autoimunitním onemocněním musí být prodiskutovány s Amicus Medical Monitor
- Subjekty s aktivním bronchiálním astmatem. Všechny subjekty s bronchiálním astmatem musí být prodiskutovány s Amicus Medical Monitor
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: 200 ATB
Ve stadiu 1 bude bezpečnost, snášenlivost a PK hodnocena po sekvenčních jednotlivých stoupajících dávkách intravenózně podávaných ATB200 po 3 dávkovací období.
|
|
Experimentální: ATB200 + AT2221
Ve 2. stadiu bude vyhodnocena bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika po jednorázových a vícenásobných vzestupných kombinacích dávek ATB200 podávaných současně s AT2221 (Miglustat) Ve 3. stadiu bude hodnocena dlouhodobá bezpečnost a účinnost po 24měsíční léčbě ATB200 podávaný společně s AT2221 (Miglustat)
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Hladiny aktivity GAA v plazmě měřené maximální pozorovanou koncentrací v plazmě (Cmax).
Časové okno: 18 týdnů
|
18 týdnů
|
Hladiny plazmatické aktivity GAA měřené časem k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (tmax).
Časové okno: 18 týdnů
|
18 týdnů
|
Hladiny aktivity GAA v plazmě měřené plochou pod křivkou koncentrace léčiva v plazmě v čase.
Časové okno: 18 týdnů
|
18 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost měřená počtem nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), včetně reakcí spojených s infuzí (IARs).
Časové okno: 18 týdnů
|
18 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Antivirová činidla
- Inhibitory enzymů
- Anti-HIV činidla
- Antiretrovirová činidla
- Inhibitory glykosidové hydrolázy
- Miglustat
Další identifikační čísla studie
- ATB200-02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AT2221
-
Amicus TherapeuticsDostupný
-
Amicus TherapeuticsDostupnýInfantilní Pompeho nemocTchaj-wan, Spojené státy, Itálie
-
Amicus TherapeuticsAktivní, ne náborPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Německo, Tchaj-wan, Belgie, Austrálie, Slovinsko, Španělsko, Holandsko, Maďarsko, Japonsko, Rakousko, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Švédsko, Dánsko, Nový Zéland, Řecko, Korejská republika, Bosna a... a více
-
Amicus TherapeuticsNáborInfantilní nástup onemocnění glykogenu typu IITchaj-wan, Spojené státy, Francie, Německo, Itálie, Spojené království
-
Amicus TherapeuticsNáborPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Tchaj-wan, Japonsko, Austrálie, Kanada
-
Amicus TherapeuticsDokončenoPompeho nemoc (pozdní nástup)Spojené státy, Austrálie, Korejská republika, Japonsko, Tchaj-wan, Belgie, Slovinsko, Nový Zéland, Spojené království, Francie, Argentina, Kanada, Španělsko, Bosna a Hercegovina, Německo, Švédsko, Maďarsko, Rakousko, Bulharsko, ... a více
-
Amicus TherapeuticsNábor