慢性HCV感染症の青年および小児におけるソホスブビル/ベルパタスビルの安全性と有効性を調査する研究
2020年10月5日 更新者：Gilead Sciences
慢性HCV感染症の青年および小児におけるソホスブビル/ベルパタスビルの安全性と有効性を調査する第2相非盲検多施設マルチコホート研究
この研究は、薬物動態 (PK) 導入フェーズと治療フェーズの 2 つの部分で構成されます。
PK 導入フェーズの主な目的は、定常状態の PK を評価し、慢性 C 型肝炎ウイルス (HCV) 感染症の小児参加者におけるソホスブビル/ベルパタスビル (SOF/VEL) 固定用量配合剤 (FDC) の用量を確認することです。
治療段階の主な目的は、慢性 HCV を持つ小児参加者における 12 週間の SOF/VEL の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
216
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Shands Medical
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Florida Gastroenterology Care for Children
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Children's Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University (JHU) - The Johns Hopkins Hospital (JHH)
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5331
- Children's Hospital & Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital- The Ohio State University (OSU)
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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England
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Leeds、England、イギリス、LS1 3EX
- The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
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London、England、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Trust
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Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
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Firenze、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- 1日目に判定された、慢性HCV感染者、未治療および治療経験のある3歳以上18歳未満の青年期および小児患者。
注: 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：12歳以上18歳未満
PK 導入段階: ソホスブビル/ベルパタスビル (SOF/VEL) 400/100 mg を 1 日 1 回、7 日間投与します。 PK導入段階を完了した参加者は治験薬投与を中断することなく治療段階に進み、追加の参加者はPK導入段階のPK結果によって用量の適切性が確認され次第、治療段階に登録されます。 。 治療段階: SOF/VEL 400/100 mgを1日1回、12週間。 |
SOF/VEL 固定用量配合剤 (FDC) 400/100 mg 錠剤または SOF/VEL FDC 200/50 mg 錠剤 (飲み込みやすさの評価に基づく)
他の名前：
SOF/VEL FDC 200/50 mg 経口顆粒
他の名前：
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実験的：6歳以上12歳未満
PK 導入期: SOF/VEL 200/50 mg を 1 日 1 回、7 日間。 PK導入段階を完了した参加者は治験薬投与を中断することなく治療段階に進み、追加の参加者はPK導入段階のPK結果によって用量の適切性が確認され次第、治療段階に登録されます。 。 治療段階: SOF/VEL 200/50 mg を 1 日 1 回、12 週間投与します。 |
SOF/VEL 固定用量配合剤 (FDC) 400/100 mg 錠剤または SOF/VEL FDC 200/50 mg 錠剤 (飲み込みやすさの評価に基づく)
他の名前：
SOF/VEL FDC 200/50 mg 経口顆粒
他の名前：
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実験的：3歳以上6歳未満
PK 導入フェーズ: 体重 17 kg 以上の参加者に対して、SOF/VEL 200/50 mg を 1 日 1 回、7 日間投与します。 体重 < 17 kg の参加者には、SOF/VEL 150/37.5 mg を 1 日 1 回、7 日間投与します。 PK導入段階を完了した参加者は治験薬投与を中断することなく治療段階に進み、追加の参加者はPK導入段階のPK結果によって用量の適切性が確認され次第、治療段階に登録されます。 。 治療段階: 体重 17 kg 以上の参加者に対して、SOF/VEL 200/50 mg を 1 日 1 回、12 週間投与します。 体重が 17 kg 未満の参加者には、SOF/VEL 150/37.5 mg を 1 日 1 回、12 週間投与します。 |
SOF/VEL 固定用量配合剤 (FDC) 400/100 mg 錠剤または SOF/VEL FDC 200/50 mg 錠剤 (飲み込みやすさの評価に基づく)
他の名前：
SOF/VEL FDC 200/50 mg 経口顆粒
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PK 導入段階: AUCtau: ベルパタスビルの投与間隔 (VEL) にわたる血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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AUCtau は、経時的な薬物濃度 (投与間隔にわたる濃度対時間曲線の下の面積) として定義されます。
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7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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PK 導入段階: AUCtau: ソホスブビル (SOF) の投与間隔にわたる血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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AUCtau は、経時的な薬物濃度 (投与間隔にわたる濃度対時間曲線の下の面積) として定義されます。
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7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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PK 導入段階: AUCtau: GS-331007 (SOF の代謝物) の投与間隔にわたる血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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AUCtauは、経時的な薬物濃度（投与間隔にわたる濃度対時間曲線の下の面積）として定義されます。
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7日目：0（投与前）、0.5、1、2、3、4、6（コホート1および2のみ）、投与後8および12時間
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治療段階: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) により治験薬を中止した参加者の割合
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与まで（最長12週間）＋30日
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AE とは、医薬品を投与された臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくないおよび/または意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
TEAE は、以下のいずれかまたは両方として定義されました: 発症日が治験薬開始日以降で治験薬の永久中止後 30 日以内であるすべての AE、および/または治験薬の早期中止につながるすべての AE。
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治験薬の初回投与から最終投与まで（最長12週間）＋30日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PK 導入期: 7 日目の C 型肝炎ウイルス (HCV) リボ核酸 (RNA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 7日目
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ベースライン; 7日目
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PK 導入段階: 有害事象 (AE) により治験薬を永久に中止した参加者の割合
時間枠：初回投与日から7日目まで
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AE とは、医薬品を投与された臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくないおよび/または意図しない兆候、症状、または疾患である可能性があります。
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初回投与日から7日目まで
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治療段階: 治療中止後 12 週間で持続的ウイルス反応 (SVR) を示した参加者の割合 (SVR12)
時間枠：治療後 12 週目
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ＳＶＲ１２は、研究治療を中止してから１２週間後のＨＣＶ ＲＮＡが定量下限（ＬＬＯＱ；すなわち、１５ＩＵ／ｍＬ）未満であると定義された。
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治療後 12 週目
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治療段階: 治療中止後 4 週間で SVR を行った参加者の割合 (SVR4)
時間枠：治療後 4 週目
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ＳＶＲ４は、研究治療を中止してから４週間後のＨＣＶ ＲＮＡ＜ＬＬＯＱ（すなわち、１５ＩＵ／ｍＬ）として定義された。
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治療後 4 週目
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治療段階: 治療中止後 24 週間で SVR を行った参加者の割合 (SVR24)
時間枠：治療後 24 週目
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ＳＶＲ ２４は、研究治療を中止してから２４週間後のＨＣＶ ＲＮＡ＜ＬＬＯＱ（すなわち、１５ＩＵ／ｍＬ）として定義された。
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治療後 24 週目
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治療段階: ウイルス学的に失敗した参加者の割合
時間枠：治療後24週目まで
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ウイルス学的失敗は次のように定義されました：治療中のウイルス学的失敗 - ブレイクスルー（治療中に以前に HCV RNA < LLOQ であった後、HCV RNA ≧ LLOQ が確認された）、またはリバウンド（治療中に HCV RNA が最下点から > 1 log10 IU/mL 増加を確認）治療）、または無反応（8週間の治療を通じてHCV RNAが持続的にLLOQ以上）。ウイルス性再発：治療後の期間中に HCV RNA ≧ LLOQ が確認され、最後の治療来院時に HCV RNA < LLOQ を達成した。
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治療後24週目まで
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治療段階: 治療時に HCV RNA < LLOQ を示した参加者の割合
時間枠：1、4、8、12週目
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分析訪問による治療中の HCV RNA < LLOQ を示した参加者の割合。
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1、4、8、12週目
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治療段階: 治療中および治療中止後にSOFおよび/またはVELに対するウイルス耐性を発現した参加者の割合
時間枠：初回投与日から治療後 24 週目まで
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薬剤耐性置換はウイルス研究の一環として分析されました。
血漿サンプルを収集し、潜在的な HCV 配列決定のために保管しました。
SVR12 および SVR24 の治療結果への影響が研究中に観察されました。
血漿または血清サンプルが利用可能な場合、ウイルス学的失敗後の最初の時点で、HCV 非構造タンパク質 (NS)5A および NS5B 遺伝子のベースラインディープシーケンシングをすべての参加者に対して実施しました。
治療前の全長 NS5A ディープ シーケンス データは、すべての NS5A および NS5B ヌクレオシド阻害剤 (NI) 耐性関連変異体 (RAV) をカバーする耐性分析集団の 15% アッセイ カットオフで取得されました。
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初回投与日から治療後 24 週目まで
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治療段階: 1、4、8、12週目のHCV RNAのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 1、4、8、12週目
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ベースライン; 1、4、8、12週目
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治療段階: PedsQL™ 小児 QoL 調査で測定される生活の質 (QoL) および神経精神医学的評価
時間枠：ベースライン; 12 週目、治療終了 (EOT)、治療後/フォローアップ (FU) 12 週目 (FU-12)、および FU 24 週目 (FU-24)
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一般的および疾患特有の健康関連 QoL に対する SOF/VEL による治療の効果を評価するために、PedsQL™ 小児 QoL インベントリ V4.0 短縮フォーム (SF15) を 1 日目、治療終了時、早期終了時に完了しました (該当する場合)。 ）、治療後 12 週目と 24 週目。
SF15 アンケートは、身体的、感情的、社会的、および学校機能の 4 つの領域を表し、感情的、社会的、および学校機能の領域が心理社会的健康の概要を表しています。
神経精神医学的評価は、PedsQL™ Pediatric QoL Inventory V4.0 SF15 心理社会的ドメイン関連スコアを使用して実施されました。
項目が計算され、0 ～ 100 ポイントの範囲の総合スコアに変換され、ポイントが多いほど QoL が優れていることを示します。
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ベースライン; 12 週目、治療終了 (EOT)、治療後/フォローアップ (FU) 12 週目 (FU-12)、および FU 24 週目 (FU-24)
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治療段階: 身長パーセンタイルで測定した成長と発達のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 1、4、8、12週目、フォローアップ（FU） 4週目（FU-4）、FU-12、およびFU-24
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年齢および性別固有のパーセンタイルは、疾病管理予防センター (CDC) の Web サイトで利用可能な統計解析システム (SAS) プログラムに従って、体重、身長、BMI の各測定値に対して年を使用して導出されました。 2000 年の成長グラフ。
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ベースライン; 1、4、8、12週目、フォローアップ（FU） 4週目（FU-4）、FU-12、およびFU-24
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治療段階: 体重パーセンタイルで測定した成長と発達のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 1、4、8、12週目、FU-4、FU-12、およびFU-24
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CDC Web サイトで入手可能な SAS プログラムに従って、2000 年の成長曲線を使用して、体重、身長、および BMI の各測定値に対して年齢および性別固有のパーセンタイルを導き出しました。
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ベースライン; 1、4、8、12週目、FU-4、FU-12、およびFU-24
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治療段階: ベースラインからのタナー段階評価によって測定される成長と発達の変化
時間枠：ベースライン; EOT、FU-12、FU-24
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タナー思春期病期分類は、陰毛の成長と生殖器の発達 (男性)、および陰毛の成長と乳房の発達 (女性) についてステージ 1 ～ 5 で評価されました。 -思春期）からステージ5（成人）まで。
参加者がタナー段階 5 に達した場合、それ以上のタナー思春期段階の評価は完了しませんでした。
陰毛の成長：タンナー段階（1：毛がない、2：うぶ毛、3：より粗く縮れた毛、4：大人のような髪質、5：太ももの内側表面まで毛が伸びる）。乳房の発達: タナー段階 (1: 腺組織がない、2: 乳房の芽が形成される、3: より隆起した外側の乳輪、4: 乳房サイズの増大、5: 最終的な成人サイズの乳房)。性器の発達: タナー段階 (1: 精巣、陰嚢、陰茎がほぼ同じサイズ、2: 陰嚢、精巣、陰茎が拡大、3: 陰茎が拡大、4: 陰茎のサイズが拡大、5: 性器のサイズと形状が成人)。
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ベースライン; EOT、FU-12、FU-24
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治療段階: 親の身長によって測定される成長と発達
時間枠：1日目
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両親の中間身長は、生物学上の父親と母親の身長の平均として計算されました。
男児の場合、性別調整後の両親の中間身長は、両親の身長の平均に 2.5 インチまたは 6.5 cm を加えることによって計算されました。
女の子の場合は、両親の身長の平均値から 2.5 インチまたは 6.5 cm が差し引かれます。
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1日目
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治療段階: 骨年齢によって測定される成長と発達のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; FU-24
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骨年齢は、左手首、手、指の X 線に基づいて決定されました。
ベースライン値は、治験薬の初回投与日またはそれ以前に入手可能な最後の値です。
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ベースライン; FU-24
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治療段階: ベースラインでの参加者の SOF/VEL プラセボ錠剤の飲み込み能力によって評価される SOF/VEL の飲み込みやすさ
時間枠：ベースライン
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SOF/VEL FDC 嚥下可能性評価は、ベースラインでプラセボ錠剤を使用して実行されました。
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ベースライン
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治療段階: 1日目のおいしさを含む、受容性を評価するためのアンケートによって測定されたSOF/VELの受容性を示した参加者の数
時間枠：1日目
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受容性は、ライン上に 0 ～ 100 の数字でマークされた数値応答によって評価されました。
スコアが高いほど、受け入れやすさやおいしさが優れていることを示します。
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1日目
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治療段階: 12週目の嗜好性を含む、受容性を評価するためのアンケートによって測定されたSOF/VELの受容性を示した参加者の数
時間枠：第12週
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受容性は、ライン上に 0 ～ 100 の数字でマークされた数値応答によって評価されました。
スコアが高いほど、受け入れやすさやおいしさが優れていることを示します。
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第12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Jonas MM, Romero R, Sokal EM, Rosenthal P, Verucchi G, Lin CH, et al. The Safety and Efficacy of Sofosbuvir/Velpatasvir in Pediatric Patients 6 to < 18 years old with Chronic Hepatitis C Infection [Abstract]. AASLD; 2019 08-12 November; Boston, Massachusetts.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月26日
一次修了 (実際)
2019年11月19日
研究の完了 (実際)
2020年2月26日
試験登録日
最初に提出
2017年1月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月13日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月5日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GS-US-342-1143
- 2016-002446-23 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある外部研究者は、研究完了後にこの研究の IPD をリクエストすることができます。
詳細については、当社の Web サイト https://www.gilead.com/science-and-medicine/research/clinical-trials-transparency-and-data-sharing-policy をご覧ください。
IPD 共有時間枠
学習完了から18か月後
IPD 共有アクセス基準
ユーザー名、パスワード、RSA コードを使用した安全な外部環境。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ソフ/レベルの臨床試験
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Kirby Institute完了C型肝炎オーストラリア, アメリカ, イギリス, ニュージーランド, スイス, カナダ, ドイツ, オランダ
-
Gilead Sciences終了しましたC型肝炎ウイルス感染症アメリカ, イギリス, オーストラリア, ドイツ, イタリア, ニュージーランド, ベルギー, ポーランド, ロシア連邦
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Gilead Sciences完了C型肝炎アメリカ, フランス, イギリス, ドイツ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド, プエルトリコ
-
Gilead Sciences完了C型肝炎ウイルス感染症ドイツ, アメリカ, オーストラリア, イギリス, カナダ, フランス, ニュージーランド
-
Gilead Sciences完了C型肝炎アメリカ, フランス, イギリス, ドイツ, オーストラリア, カナダ, ニュージーランド, プエルトリコ
-
Gilead Sciences完了
-
Gilead Sciences完了C型肝炎ウイルス感染症アメリカ, フランス, イギリス, ドイツ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド, プエルトリコ