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만성 HCV 감염 청소년 및 소아에서 Sofosbuvir/Velpatasvir의 안전성 및 유효성을 조사하기 위한 연구

2020년 10월 5일 업데이트: Gilead Sciences

만성 HCV 감염 청소년 및 소아에서 Sofosbuvir/Velpatasvir의 안전성 및 효능을 조사하기 위한 2상, 공개 라벨, 다기관, 다중 코호트 연구

이 연구는 약동학(PK) 도입 단계와 치료 단계의 두 부분으로 구성됩니다.

PK 도입 단계의 1차 목표는 만성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염이 있는 소아 참가자에서 정상 상태 PK를 평가하고 소포스부비르/벨파타스비르(SOF/VEL) 고정 용량 복합제(FDC)의 용량을 확인하는 것입니다.

치료 단계의 1차 목표는 만성 HCV를 앓고 있는 소아 참가자에서 12주 동안 SOF/VEL의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

216

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Shands Medical
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Florida Gastroenterology Care for Children
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University (JHU) - The Johns Hopkins Hospital (JHH)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5331
        • Children's Hospital & Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital- The Ohio State University (OSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • 영국
    • England
      • Leeds, England, 영국, LS1 3EX
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, England, 영국, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Trust
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 만성 HCV 감염, 치료 경험이 없고 치료 경험이 있는 청소년 및 소아(3~18세 미만)는 1일차에 결정됩니다.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 12~18세 미만

PK 도입 단계: Sofosbuvir/Velpatasvir(SOF/VEL) 400/100 mg 1일 1회 7일 동안. PK 도입 단계를 완료한 참가자는 연구 약물 투여 중단 없이 치료 단계로 계속 진행되며 추가 참가자는 PK 도입 단계의 PK 결과에 의해 용량의 적절성이 확인되면 치료 단계에 등록됩니다. .

치료 단계: 12주 동안 매일 1회 SOF/VEL 400/100mg.
의약품: 소프/벨
SOF/VEL 고정 용량 조합(FDC) 400/100mg 정제 또는 SOF/VEL FDC 200/50mg 정제(삼킴 평가 기준)
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816
의약품: 소프/벨
SOF/VEL FDC 200/50 mg 경구 과립
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816
실험적: 6~12세 미만

PK 도입 단계: SOF/VEL 200/50 mg 1일 1회 7일. PK 도입 단계를 완료한 참가자는 연구 약물 투여 중단 없이 치료 단계로 계속 진행되며 추가 참가자는 PK 도입 단계의 PK 결과에 의해 용량의 적절성이 확인되면 치료 단계에 등록됩니다. .

치료 단계: 12주 동안 매일 1회 SOF/VEL 200/50 mg.
의약품: 소프/벨
SOF/VEL 고정 용량 조합(FDC) 400/100mg 정제 또는 SOF/VEL FDC 200/50mg 정제(삼킴 평가 기준)
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816
의약품: 소프/벨
SOF/VEL FDC 200/50 mg 경구 과립
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816
실험적: 3~6세 미만

PK 도입 단계: 체중이 ≥ 17kg인 참가자의 경우 SOF/VEL 200/50mg을 7일 동안 매일 1회 투여합니다. 체중이 17kg 미만인 참가자의 경우 SOF/VEL 150/37.5mg을 7일 동안 1일 1회 투여합니다. PK 도입 단계를 완료한 참가자는 연구 약물 투여 중단 없이 치료 단계로 계속 진행되며 추가 참가자는 PK 도입 단계의 PK 결과에 의해 용량의 적절성이 확인되면 치료 단계에 등록됩니다. .

치료 단계: 체중이 ≥ 17kg인 참가자의 경우 12주 동안 매일 1회 SOF/VEL 200/50mg. 체중이 17kg 미만인 참가자의 경우 SOF/VEL 150/37.5mg을 12주 동안 매일 1회 투여합니다.
의약품: 소프/벨
SOF/VEL 고정 용량 조합(FDC) 400/100mg 정제 또는 SOF/VEL FDC 200/50mg 정제(삼킴 평가 기준)
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816
의약품: 소프/벨
SOF/VEL FDC 200/50 mg 경구 과립
다른 이름들:
  • 엡클루사®
  • GS-7977/GS-5816

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PK 도입 단계: AUCtau: Velpatasvir(VEL)의 투여 간격에 대한 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 영역
기간: 7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
AUCtau는 시간 경과에 따른 약물 농도(투여 간격에 대한 농도 대 시간 곡선 아래 면적)로 정의됩니다.
7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
PK 도입 단계: AUCtau: 소포스부비르(SOF)의 투여 간격에 대한 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
AUCtau는 시간 경과에 따른 약물 농도(투여 간격에 대한 농도 대 시간 곡선 아래 면적)로 정의됩니다.
7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
PK 도입 단계: AUCtau: GS-331007(SOF의 대사물질) 투여 간격에 대한 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
AUCtau는 시간 경과에 따른 약물 농도(투여 간격에 대한 농도 대 시간 곡선 아래 면적)로 정의됩니다.
7일: 투여 후 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3, 4, 6(코호트 1 및 2만), 8 및 12시간
치료 단계: 치료 관련 부작용(TEAE)으로 인해 연구 약물을 중단한 참가자의 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​용량까지(최대 12주) + 30일
AE는 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌, 의약품을 투여받은 임상 연구 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다. 따라서 AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 불리한 및/또는 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다. TEAE는 다음 중 1개 또는 둘 다로 정의되었습니다: 개시일이 연구 약물 시작 날짜 이후이고 연구 약물의 영구 중단 후 30일 이내인 임의의 AE 및/또는 연구 약물의 조기 중단으로 이어지는 임의의 AE.
연구 약물의 첫 번째 용량부터 마지막 ​​용량까지(최대 12주) + 30일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PK 도입 단계: 7일차에 C형 간염 바이러스(HCV) 리보핵산(RNA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 7일차
기준선 7일차
PK 도입 단계: 부작용(AE)으로 인해 연구 약물을 영구적으로 중단한 참가자의 비율
기간: 7일차까지의 첫 번째 투여 날짜
AE는 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌, 의약품을 투여받은 임상 연구 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다. 따라서 AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 불리한 및/또는 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
7일차까지의 첫 번째 투여 날짜
치료 단계: 치료 중단 12주 후 지속적인 바이러스 반응(SVR)을 보인 참가자의 비율(SVR12)
기간: 후처리 12주차
SVR12는 연구 치료 중단 후 12주에 HCV RNA < 정량 하한(LLOQ, 즉 15 IU/mL)으로 정의되었습니다.
후처리 12주차
치료 단계: 치료 중단 4주 후 SVR(SVR4)이 있는 참가자의 비율
기간: 후처리 4주차
SVR4는 연구 치료 중단 후 4주째에 HCV RNA < LLOQ(즉, 15 IU/mL)로 정의되었습니다.
후처리 4주차
치료 단계: 치료 중단 후 24주에 SVR이 있는 참가자의 비율(SVR24)
기간: 후처리 24주차
SVR 24는 연구 치료 중단 후 24주에 HCV RNA < LLOQ(즉, 15 IU/mL)로 정의되었습니다.
후처리 24주차
치료 단계: 바이러스학적 실패가 있는 참가자의 비율
기간: 치료 후 24주까지
바이러스학적 실패는 다음과 같이 정의되었습니다. 치료 중 바이러스학적 실패 - 돌발(이전에 치료 중 HCV RNA < LLOQ를 가졌던 후 HCV RNA ≥ LLOQ로 확인됨) 또는 반동(치료 중 최저점에서 HCV RNA의 > 1 log10 IU/mL 증가로 확인됨) 치료), 또는 무반응(치료 8주 동안 지속적으로 ≥ LLOQ인 HCV RNA); 바이러스학적 재발: 마지막 치료 방문에서 HCV RNA < LLOQ를 달성한 치료 후 기간 동안 확인된 HCV RNA ≥ LLOQ.
치료 후 24주까지
치료 단계: 치료 중인 HCV RNA < LLOQ를 가진 참가자의 비율
기간: 1, 4, 8, 12주차
분석 방문에 의한 치료 중 HCV RNA < LLOQ인 참가자의 백분율.
1, 4, 8, 12주차
치료 단계: 치료 중 및 치료 중단 후 SOF 및/또는 VEL에 대한 바이러스 내성이 발생한 참여자의 비율
기간: 치료 후 24주까지의 첫 번째 투여 날짜
약물 내성 대체는 바이러스학 연구의 일부로 분석되었습니다. 잠재적인 HCV 시퀀싱을 위해 혈장 샘플을 수집하고 보관했습니다. 연구 기간 동안 SVR12 및 SVR24의 치료 결과에 대한 영향이 관찰되었습니다. HCV 비구조 단백질(NS)5A 및 NS5B 유전자의 베이스라인 딥 시퀀싱은 혈장 또는 혈청 샘플을 사용할 수 있는 경우 바이러스학적 실패 후 첫 번째 시점에서 모든 참가자에 대해 수행되었습니다. 모든 NS5A 및 NS5B 뉴클레오시드 억제제(NI) 저항성 관련 변이체(RAV)를 포함하는 저항성 분석 모집단에 대한 15% 분석 컷오프에서 전처리 전장 NS5A 심층 시퀀싱 데이터를 얻었습니다.
치료 후 24주까지의 첫 번째 투여 날짜
치료 단계: 1주, 4주, 8주 및 12주에 HCV RNA의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 1, 4, 8, 12주차
기준선 1, 4, 8, 12주차
치료 단계: PedsQL™ 소아 QoL 설문조사로 측정한 삶의 질(QoL) 및 신경정신과적 평가
기간: 기준선 12주차, 치료 종료(EOT), 치료 후/추적(FU) 12주차(FU-12) 및 FU 24주차(FU-24)
일반 및 질병 특정 건강 관련 QoL에 대한 SOF/VEL 치료의 효과를 평가하기 위해 PedsQL™ Pediatric QoL Inventory V4.0 Short Form(SF15)을 1일차, 치료 종료, 조기 종료(해당되는 경우)에 완료했습니다. ), 및 처리 후 12주 및 24주. SF15 설문지는 심리사회적 건강 요약을 나타내는 정서적, 사회적 및 학교 기능 영역과 함께 신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능의 4개 영역을 나타냅니다. 신경정신과 평가는 PedsQL™ Pediatric QoL Inventory V4.0 SF15 심리사회적 영역 관련 점수를 사용하여 수행되었습니다. 항목을 계산하여 0~100점 범위의 전체 점수로 변환했으며 점수가 높을수록 QoL이 더 나은 것을 나타냅니다.
기준선 12주차, 치료 종료(EOT), 치료 후/추적(FU) 12주차(FU-12) 및 FU 24주차(FU-24)
치료 단계: 신장 백분위수로 측정한 성장 및 발달의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 1, 4, 8, 12주, 후속 조치(FU) 4주(FU-4), FU-12 및 FU-24
질병통제예방센터(CDC) 웹사이트에서 제공되는 SAS(Statistical Analysis System) 프로그램에 따라 체중, 키, 체질량지수(BMI) 측정별로 연령별, 성별별 백분위수를 도출했다. 2000 성장 차트.
기준선 1, 4, 8, 12주, 후속 조치(FU) 4주(FU-4), FU-12 및 FU-24
치료 단계: 체중 백분위수로 측정한 성장 및 발달의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 1, 4, 8, 12주, FU-4, FU-12 및 FU-24
연령별 및 성별별 백분위수는 2000년 성장 차트를 사용하여 CDC 웹사이트에서 제공되는 SAS 프로그램에 따라 각 체중, 키 및 BMI 측정에 대해 파생되었습니다.
기준선 1, 4, 8, 12주, FU-4, FU-12 및 FU-24
처리 단계: 베이스라인으로부터의 태너 단계 평가에 의해 측정된 성장 및 발달의 변화
기간: 기준선 EOT, FU-12 및 FU-24
태너 사춘기 단계는 1~5단계에서 음모 성장 및 생식기 발달(남성)과 음모 성장 및 유방 발달(여성)에 대해 평가되었습니다. 태너 단계는 1단계(사전)에서 사춘기 변화의 시작 및 진행을 평가하는 데 사용되었습니다. -사춘기)에서 5기(성인)까지. 참가자가 태너 단계 5에 도달한 경우 더 이상 태너 사춘기 단계 평가를 완료하지 않았습니다. 음모 성장: 무두질 단계(1: 털이 없음, 2: 솜털, 3: 보다 거칠고 곱슬거리는 모발, 4: 성인과 같은 모발 품질; 5: 모발이 허벅지의 내측 표면까지 연장됨); 유방 발달: 무두질 단계(1: 유선 조직 없음, 2: 유방 봉오리 형태, 3: 더 융기된, 유륜 바깥쪽, 4: 유방 크기 증가, 5: 최종 성인 크기의 유방); 생식기 발달: 무두질 단계(1: 고환, 음낭 및 음경이 거의 같은 크기, 2: 음낭, 고환 및 음경이 확대됨, 3: 음경이 확대됨, 4: 음경 크기가 확대됨, 5: 생식기의 크기와 모양이 성인임).
기준선 EOT, FU-12 및 FU-24
치료 단계: 부모 키로 측정한 성장 및 발달
기간: 1일차
중간 부모 키는 생물학적 아버지와 어머니 키의 평균으로 계산되었습니다. 남자아이의 경우 부모 키의 평균에 2.5인치 또는 6.5cm를 더하여 성별 조정된 부모 중간 키를 계산했습니다. 여아의 경우 부모 키의 평균에서 2.5인치 또는 6.5cm를 뺍니다.
1일차
치료 단계: 뼈 나이로 측정한 성장 및 발달의 기준선에서 변화
기간: 기준선 FU-24
뼈 나이는 왼쪽 손목, 손 및 손가락의 X-레이를 기반으로 결정되었습니다. 기준선 값은 연구 약물의 첫 투여일 또는 그 이전에 마지막으로 이용 가능한 값입니다.
기준선 FU-24
치료 단계: 기준선에서 참가자의 SOF/VEL 위약 정제를 삼킬 수 있는 능력에 의해 평가된 SOF/VEL의 삼킴능
기간: 기준선
기준선에서 위약 정제를 사용하여 SOF/VEL FDC 삼킴성 평가를 수행했습니다.
기준선
치료 단계: 1일차의 기호성을 포함하여 수용성을 평가하기 위한 설문지에 의해 측정된 SOF/VEL의 수용성을 가진 참가자의 수
기간: 1일차
수용성은 숫자 0 - 100 사이의 줄에 표시된 숫자 응답으로 평가되었습니다. 점수가 높을수록 수용성 및/또는 기호성이 우수함을 나타냅니다.
1일차
치료 단계: 12주차의 기호성을 포함하여 수용성을 평가하기 위한 설문지에 의해 측정된 SOF/VEL의 수용성을 가진 참가자의 수
기간: 12주차
수용성은 숫자 0 - 100 사이의 줄에 표시된 숫자 응답으로 평가되었습니다. 점수가 높을수록 수용성 및/또는 기호성이 우수함을 나타냅니다.
12주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gilead Sciences

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

  • Jonas MM, Romero R, Sokal EM, Rosenthal P, Verucchi G, Lin CH, et al. The Safety and Efficacy of Sofosbuvir/Velpatasvir in Pediatric Patients 6 to < 18 years old with Chronic Hepatitis C Infection [Abstract]. AASLD; 2019 08-12 November; Boston, Massachusetts.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 26일

기본 완료 (실제)

2019년 11월 19일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 1월 13일

처음 게시됨 (추정)

2017년 1월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 10월 5일

마지막으로 확인됨

2020년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS-US-342-1143
  • 2016-002446-23 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 외부 연구원은 연구 완료 후 이 연구에 대한 IPD를 요청할 수 있습니다. 자세한 내용은 웹사이트 https://www.gilead.com/science-and-medicine/research/clinical-trials-transparency-and-data-sharing-policy를 참조하십시오.

IPD 공유 기간

연구 완료 후 18개월

IPD 공유 액세스 기준

사용자 이름, 암호 및 RSA 코드를 사용하는 안전한 외부 환경입니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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