二重盲検、無作為化、被験者内プラセボ対照、多施設、複数回投与研究、安全性、メカニズムの証明、予備的有効性および全身暴露を評価する、エクソン73に1つ以上の病原性変異を伴うDDEBまたはRDEB診断が確認された被験者COL7A1遺伝子

包含基準:

1. -男性または女性、DDEBまたはRDEBの臨床診断を伴うスクリーニング時の年齢が4歳以上で、 COL7A1 遺伝子のエクソン73に少なくとも1つの病原性変異。

2. 少なくとも 1 つの TWA、つまり、7 x 7 cm の皮膚領域があり、局所感染の兆候がなく、標的の創傷が含まれており、それが新しいか動的創傷治癒を示し、以下の追加基準に準拠している:

   1. 選択された 7 x 7 cm TWA の中央に位置する、5 から 30 cm2 の範囲の標的創傷の表面積。
   2. 表皮下組織を露出させて、IMP を吸収できるようにします。
   3. 目視検査では、現在の扁平上皮癌（SCC）の疑いはありません。

除外基準:

1. 妊娠中または授乳中の女性
2. 輸血を必要とするスクリーニング時のヘモグロビンレベル。 状態が安定していると考えられる場合、被験者は再スクリーニングされる場合があります。
3. -点眼薬を除く任意の投与経路によるアミノグリコシドの使用、7日間または5半減期のいずれか長い方、ベースライン来院前。
4. -TWAの未治療の癌腫またはスクリーニング前の5年以内の癌歴。ただし、適切に治療された皮膚扁平上皮癌または基底細胞癌を除く。
5. -治験責任医師による評価によると、平均余命は6か月未満
6. -治験責任医師の意見では、臨床的に重要な肝臓または腎臓疾患の現在または既知の病歴は、被験者の安全性または研究への参加に影響を与える可能性があります。
7. -ベースライン訪問の2か月前までの全身免疫調節剤、免疫抑制剤、または細胞毒性化学療法による治療。
8. -ベースライン訪問の28日または5半減期のいずれか長い方以内の治験薬またはデバイスの使用、または研究期間中に薬物またはデバイスの別の研究に参加する予定。 5 半減期のウォッシュアウトは、遺伝子および細胞療法には適用されません。
9. -オリゴヌクレオチド治療またはIMPの賦形剤に対する既知の過敏症。
10. -抗凝固剤の使用を必要とする出血性疾患または状態は、最初の治療から48時間以内に地元の検査室によってaPTTによって確認されます。
11. -ベースライン訪問前の1か月以内の全身または局所ステロイドの使用（コルチコステロイドの吸入および点眼薬または食道狭窄に対するブデソニドの低用量局所溶液が許可される場合があります）。