このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

健康な成人を対象とした ELX-02 の第 1 相試験

2021年2月23日 更新者:Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

健康な被験者の独立した連続コホートにおけるELX-02皮下投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第1相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、サードパーティオープン、複数回用量漸増、単一施設研究

正常で健康な志願者における第 1 相複数用量漸増試験

調査の概要

詳細な説明

これは、ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝的状態の治療のための翻訳リードスルー ドラッグ (TRID) として最適化された高度な合成アミノグリコシドである ELX-02 のヒトでの研究です。 これは、健康な成人ボランティアにおけるELX-02の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回用量漸増として設計された古典的な第1b相試験です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Antwerp、ベルギー
        • SGS Life Sciences, Clinical Pharmacology Unit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:被験者は、研究への登録の資格を得るために、以下の包含基準のすべてを満たす必要があります。

  1. -被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する。
  2. -健康な女性被験者およびスクリーニング時の年齢が18〜55歳の男性被験者。

    健康とは、詳細な病歴、血圧 (BP) および脈拍数測定を含む完全な身体検査、12 誘導心電図 (ECG)、および臨床検査室検査によって特定される臨床的に関連する異常がないことと定義されます。

  3. 非出産の可能性のある女性被験者は、次の基準の少なくとも 1 つを満たす必要があります。

    • 次のように定義される閉経後の状態を達成しました: 代替の病理学的または生理学的原因のない、少なくとも 12 か月連続した定期的な月経の停止;閉経後の状態は、血清卵胞刺激ホルモンレベルによって確認されます。
    • -文書化された子宮摘出術および/または両側卵巣摘出術を受けている;
    • 卵巣不全が医学的に確認されている。 他のすべての女性被験者(卵管結紮のある女性を含む)は、出産の可能性があると見なされ、スクリーニングおよび入院日に妊娠検査で陰性であり、最初の研究の14日前に非常に効果的な避妊方法を使用することに同意した場合、登録することができます薬物投与および最後の研究薬物投与から28日後。 出産の可能性のある女性被験者は、妊娠検査を繰り返すことに同意する必要があります。
  4. 男性被験者は、効果的な避妊法を進んで使用する必要があります。 彼らは、最後の治験薬投与から28日後まで、治験の過程で一貫して正しくコンドームを使用することに同意しなければなりません.
  5. -避妊薬を除いて、最初の治験薬投与前の30日または5半減期(どちらか長い方)以内に処方薬および栄養補助食品を使用していない - また、店頭(OTC)ハーブまたは医薬品を服用していない。 例外として、アセトアミノフェン/パラセタモールは 2 g/日以下の用量で使用できます。
  6. -スクリーニング訪問前の少なくとも6か月間の非喫煙およびタバコまたはニコチン製品の使用(宣言による)。
  7. 腎機能を損なう可能性のある薬 (例: 非ステロイド性抗炎症 [NSAID]) または耳毒性の可能性がある薬 (例: キニーネ、サリチル酸塩、アミノグリコシド) を服用しないでください。
  8. クレアチニン血漿濃度に基づく正常な腎機能 (糸球体濾過速度 > 60 mL/分)、および推定糸球体濾過率の腎疾患における食事療法の修正 (MDRD) 式。 MDRDクリアランスが低い被験者は、24時間のクレアチニンクリアランスが正常であるという条件で含めることができます(24時間の尿収集によって決定されます)。
  9. -陰性ヒト免疫不全ウイルス(HIV)、B型肝炎表面抗原(HBsAg)、C型肝炎ウイルス抗体(HCV Ab)スクリーニング時の血清検査。
  10. アルコールやDOAの歴史はありません。 スクリーニング時および-1日目におけるDOAの尿検査およびアルコール呼気検査は陰性。
  11. 個人歴(または現在)または遺伝性難聴、持続性耳鳴り、持続性めまい、持続性不均衡および持続性不安定性はありません。
  12. ボディマス指数 (BMI) が 19.0 から 30.0 kg/m2 (包括的);総体重が 50.0 kg (110 ポンド) を超え、100.0 kg 未満。

除外基準: 以下のいずれかの特性/条件を持つ被験者は研究に含まれません:

  1. -研究の実施に直接関与する治験施設のスタッフメンバーである被験者とその家族、そうでなければ治験責任医師によって監督される施設のスタッフメンバー、または治験の実施に直接関与するスポンサーの従業員である被験者。
  2. -同時参加または別の臨床試験への参加 投与前の少なくとも5組織半減期内(前回の研究の最後の投与日から計算)。 前回の試験で効果の遅延または代謝の延長を伴う薬剤が使用された場合は、12 か月の間隔が必要です。
  3. -臨床的に関連する血液、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管、肝臓、精神、神経、またはアレルギー疾患(薬物アレルギーを含む)の証拠または病歴。 これには、研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある急性または慢性の医学的または精神医学的状態または実験室の異常が含まれます。この研究へのエントリー。
  4. 被験者をアミノグリコシド毒性の影響を受けやすくするミトコンドリア変異の存在。
  5. -耳の病気または手術の既往歴がある被験者、持続的なめまいまたは持続的な耳鳴り。
  6. -スクリーニングで何らかの異常を有する被験者。これは、前庭病変、伝導性難聴またはバランスの問題(耳鼻咽喉科による)の存在を示しています。

    聴力測定に異常のある被験者は、次のようにスクリーニングされます: 純音閾値 > 55 dB および/または耳間差が任意の周波数で > 20 dB。

    めまいハンディキャップ インベントリ (DHI) - H スコア > 16。 耳鳴りハンディキャップ インベントリ (THI) - H スコア > 14。

  7. -スクリーニングから6か月以内に、女性の場合は週に14杯、男性の場合は週に21杯(1杯=ワイン150 mLまたはビール360 mLまたはハードリカー45 mL)を超える定期的なアルコール消費の履歴。
  8. 少なくとも 5 分間の仰臥位安静の後、仰臥位血圧が 140 mm Hg 以上(収縮期)または 90 mm Hg 以上(拡張期)であることをスクリーニングします。 血圧が 140 mm Hg 以上 (収縮期) または 90 mm Hg 以上 (拡張期) の場合、血圧をさらに 2 回繰り返し、3 回の血圧値の平均を使用して対象者の適格性を判断する必要があります。
  9. -QTcが男性で> 450ミリ秒、女性で> 470ミリ秒、またはQRS間隔が> 120ミリ秒であることを示す仰臥位12誘導心電図のスクリーニング。 QTc または QRS がこれらの制限を超える場合、ECG をさらに 2 回繰り返し、3 つの QTc または QRS 値の平均を使用して被験者の適格性を判断する必要があります。
  10. -スクリーニング時の臨床検査で何らかの異常がある被験者は、臨床的に関連すると研究医によって考慮されます。 特に、アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)、血清クレアチニン、および総ビリルビンが正常の上限1.5以上の被験者は除外されます。
  11. -妊娠中または授乳中の女性被験者。
  12. -治験薬投与の3か月前に献血したか、血液または血漿誘導体を受け取った被験者。
  13. -すべての予定された訪問、治療計画、臨床検査およびその他の研究手順、およびこのプロトコルに記載されている制限に従うことを望まない、または遵守できない。
  14. -任意の薬物および/またはアミノグリコシドに対する既知の関連アレルギー。
  15. -治験責任医師およびCPUスタッフとうまくコミュニケーションできない被験者(言語障害、精神発達不良など)。
  16. -視覚障害またはDHIおよびTHIスケールを読んで理解できない被験者。
  17. -研究開始から48時間以内に急性の医学的状況(例:急性感染症)の被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:プラセボ コンパレータ アーム
プラセボ
プラセボ
実験的:ELX-02
ELX-02 は、翻訳リードスルー ドラッグとして最適化された合成デザイナー真核生物リボソーム特異的グリコシド (ERSG) です。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態パラメータ - 血漿 AUC0-24
時間枠:1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、投与後
1日目 1日目から投与後24時間までの皮下(SC)投与後のELX-02血漿濃度の曲線下面積(AUC0-24)
1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、投与後
薬物動態パラメータ - 血漿 AUC0-24
時間枠:29日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、投与後
29日目 29日目から投与後24時間までの皮下(SC)投与後のELX-02血漿濃度の曲線下面積(AUC0-24)
29日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、投与後
薬物動態パラメーター - 血漿 Cmax
時間枠:1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間、投与後
1日目におけるELX-02の皮下(SC)投与後の1日目から投与後72時間までのピーク血漿濃度(Cmax)
1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間、投与後
薬物動態パラメーター - 血漿 Cmax
時間枠:29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
29 日目 29 日目の皮下 (SC) 投与後の ELX-02 のピーク血漿濃度 (Cmax) 投与後 72 時間まで
29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
薬物動態パラメータ - 血漿 AUC0-inf
時間枠:1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間後
1 日目 1 日目の皮下 (SC) 投与後の ELX-02 血漿濃度の曲線下面積 (AUC0-inf) を無限大に外挿
1日目:投与前、15分、30分、45分、1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間後
薬物動態パラメータ - 血漿 AUC0-inf
時間枠:29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
29日目 29日目の皮下(SC)投与後のELX-02血漿濃度の曲線下面積(AUC0-inf)を無限大に外挿
29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
薬物動態パラメータ - 血漿 Tmax
時間枠:1日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
1日目 1日目の皮下(SC)投与後のELX-02血漿濃度の最大濃度(Tmax)までの時間
1日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
薬物動態パラメータ 血漿 - Tmax
時間枠:29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
29日目 29日目の皮下(SC)投与後のELX-02血漿濃度の最大濃度(Tmax)までの時間
29日目:投与前、15分、30分、45分、投与後1時間、3時間、6時間、12時間、24時間、36時間、48時間、72時間
薬物動態パラメータ - Plasma Rac(AUC24h)
時間枠:1日目と24時間
AUC24h Day29/AUC24h Day 1 として計算される累積率
1日目と24時間
薬物動態パラメータ - 血漿 RAC(Cmax)
時間枠:1日目と29日目
Cmax Day29 / Cmax Day 1として計算される蓄積率
1日目と29日目
尿中薬物動態パラメータ - Ae72h
時間枠:1日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
1日目 ELX-02の1日目の皮下(SC)投与後の未変化体累積尿中排泄量(Ae72h)
1日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
尿中薬物動態パラメータ - Ae72h
時間枠:29日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
29日目 ELX-02の29日目の皮下(SC)投与後の未変化体累積尿中排泄量(Ae72h)
29日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
尿中薬物動態パラメータ - Rmax
時間枠:1日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
1日目 1日目の皮下(SC)投与後の各収集時間間隔におけるEXL-02の最大尿抽出率(Rmax)
1日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
尿中薬物動態パラメータ - Rmax
時間枠:29日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
29日目 29日目の皮下(SC)投与後の各収集時間間隔におけるELX-02の最大尿抽出率(Rmax)
29日目:投与前および投与後0~12時間、12~24時間、24~48時間、および48~72時間
尿中薬物動態パラメーター - Fe12h 1 日目
時間枠:12時間
1 日目に尿中に排泄された用量 (Fe) の割合
12時間
尿中薬物動態パラメーター - 29 日目の Fe 12h
時間枠:29日目の12時間
29 日目に尿中に排泄された用量 (Fe) の割合
29日目の12時間
尿中薬物動態パラメーター - 1 日目の CLR24h
時間枠:24時間
1日目の腎クリアランス (CLR=Ae24h/plasmaAUC24h)
24時間
尿中薬物動態パラメータ - CLR24h
時間枠:24時間
29日目の腎クリアランス (CLR=Ae24h/plasmaAUC24h)
24時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
少なくとも 1 つの治療に伴う有害事象 (TEAE) を経験した患者の数
時間枠:1日目~29日目
TEAEは、治療前には存在しない望ましくない事象、または研究治療後に強度または頻度のいずれかで悪化するすでに存在する事象です
1日目~29日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月11日

一次修了 (実際)

2019年6月17日

研究の完了 (実際)

2019年7月17日

試験登録日

最初に提出

2017年10月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年10月10日

最初の投稿 (実際)

2017年10月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年3月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月23日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EL-002

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

遺伝病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

プラセボの臨床試験

3
購読する