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遺伝性血管性浮腫の発作の治療薬としてのBCX7353の研究

2021年3月8日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

遺伝性血管性浮腫の被験者における急性発作治療としてのBCX7353の単回投与の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲研究

この 3 部構成の試験では、タイプ I または II 遺伝性血管性浮腫 (HAE) の被験者の血管性浮腫発作の治療における経口カリクレイン阻害剤 BCX7353 の有効性と安全性を評価します。 各研究パートで、被験者はランダムに割り当てられた順序で BCX7353 (2 回の攻撃) またはプラセボ (1 回の攻撃) で 3 回の発作を治療します。 パート 1 では、最大 36 人の患者で 750mg の用量がプラセボと比較して評価されます。 これが有効であることが示された場合、さらに12人の患者が500mgの用量で登録され（パート1）、続いてさらに12人（有効性がまだ示されている場合）が250mgの用量で登録され（パート3）、最小有効量が決定されます。 HAE攻撃を治療するためのプラセボと比較したBCX7353の用量。 有効性は、投与後の事前定義された時間に記入された被験者の日記のエントリによって決定されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Study Center
      • Bristol、イギリス
        • Study Center
      • Cambridge、イギリス
        • Study Center
      • London、イギリス
        • Study Center
      • Manchester、イギリス
        • Study Center
      • Plymouth、イギリス
        • Study Center
      • Southampton、イギリス
        • Study Center
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル
        • Study Center
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Study Center
      • Tel HaShomer、イスラエル
        • Study Center
  • イタリア
      • Milano、イタリア
        • Study Center
      • Padova、イタリア
        • Study Center
      • Salerno、イタリア
        • Study Center
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア
        • Study Center
  • スイス
      • Zürich、スイス
        • Study Center
  • デンマーク
      • Odense、デンマーク
        • Study Center
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Study Center
      • Frankfurt、ドイツ
        • Study Center
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Study Center
  • フランス
      • Grenoble、フランス
        • Study Center
      • Lille、フランス
        • Study Center
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド
        • Study Center
  • ルーマニア
      • Târgu-Mureş、ルーマニア
        • Study Center
  • 北マケドニア
      • Skopje、北マケドニア
        • Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -書面によるインフォームドコンセントを提供できる。
  2. -遺伝性血管性浮腫タイプ1またはタイプ2の臨床診断は、医療記録またはスクリーニング訪問時にいつでも文書化されています。
  3. -HAEの発作に対する標準治療の急性発作治療へのアクセスと使用能力。
  4. 出産の可能性のある性的に活発な女性と性的に活発な男性は、効果的な避妊を利用しなければなりません。

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中の女性。
  2. -被験者の安全性または研究に参加する能力を妨げる可能性のある臨床状態または病歴。
  3. HAE攻撃の予防のためのC1INH、アンドロゲンまたはトラネキサム酸の使用。
  4. アルコールまたは薬物乱用の履歴または現在。
  5. B型肝炎、C型肝炎またはHIVによる感染。
  6. -現在または過去30日以内の他の治験薬研究への参加。
  7. 陽性薬物乱用スクリーニング (処方箋などによる治療として使用されている場合を除く)。
  8. 治験依頼者の従業員、治験責任医師、または研究施設の従業員のいずれかとの直接の家族関係。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Part1: BCX7353 750mg
薬：BCX7353
経口液剤
実験的：パート2：BCX7353 500mg
薬：BCX7353
経口液剤
実験的：パート3：BCX7353 250mg
薬：BCX7353
経口液剤
プラセボコンパレーター：パート 1、2、3: プラセボ
薬：プラセボ
BCX7353に合わせた経口液剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
複合視覚的アナログ尺度（VAS）スコアが改善または安定している被験者の割合
時間枠：IMP治療前および投与後4時間のHAE発作症状の重症度の平均複合VAS
被験者は、HAE 発作に関連する腹痛、皮膚の痛み、および皮膚の腫れの重症度について 100 mm スケールで 3 成分 VAS を完了しました。0 は痛みまたは腫れがないことを示し、100 mm は可能な限り最悪の痛みまたは腫れを示しました。 被験者は、治験薬投与の直前に、投与後 1、2、3、4、約 8 時間、および 24 時間後に VAS を完了しました。 主要評価項目は、投与後 4 時間で 3 症状の複合 VAS スコアが改善または安定した患者の発作の割合でした。 3 症状の複合は、腹痛、皮膚の痛み、および皮膚の腫れの VAS スコアの平均として計算されました。 VAS のベースラインからの変化 (CFB; 薬物投与の時間) が 0 以下の場合、被験者は改善または安定していると見なされました。
IMP治療前および投与後4時間のHAE発作症状の重症度の平均複合VAS
24 時間までに標準治療の急性発作治療薬 (SOC-Rx) で治療された発作の割合
時間枠：24時間
治験薬による治療後 24 時間に被験者が SOC-Rx を服用した発作の割合。 HAE Rescue Medications には、C1-INH (Berinert、Cinryze、Ruconest) および Firazyr/Icatibant が含まれていました。
24時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioCryst Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Hilary Longhurst, MBBS, PhD、Barts & The London NHS Trust

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月31日

一次修了 (実際)

2019年1月29日

研究の完了 (実際)

2019年1月29日

試験登録日

最初に提出

2017年8月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月3日

最初の投稿 (実際)

2017年8月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月8日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCX7353-202

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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