慢性閉塞性肺疾患（COPD）による肺高血圧症（PH）の参加者における吸入トレプロスチニルの安全性と有効性を評価する第3相適応研究 (PERFECT)
2023年2月7日 更新者：United Therapeutics
慢性閉塞性肺疾患 (PH-COPD) による肺高血圧症患者における吸入トレプロスチニルの安全性と有効性を評価するための第 3 相無作為化プラセボ対照二重盲検適応試験
この研究の主な目的は、PH-COPD の参加者を対象に、12 週間の積極的な治療後の 6 分間歩行距離 (6MWD) のベースラインからの変化によって測定される運動能力の改善において、プラセボと比較した吸入トレプロスチニルの有効性を実証することです。
調査の概要
詳細な説明
これは多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、34 週間のクロスオーバー研究であり、元のクロスオーバー デザインの下で約 26 週間の治療期間、または該当する場合は 21 週間の並行研究であり、コンティンジェントパラレルデザインで約14週間の治療期間。
研究の種類
介入
入学 (実際)
76
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- The University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Banner University Medical Center
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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Santa Barbara、California、アメリカ、93102
- Santa Barbara Pulmonary Associates
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Health Sciences Center
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Littleton、Colorado、アメリカ、80120
- South Denver Cardiology
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Hartford Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Florida
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Clearwater、Florida、アメリカ、33765
- St. Francis Medical Institute
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32204
- St. Vincent's Lung, Sleep, and Critical Care Specialists
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Kissimmee、Florida、アメリカ、34741
- Pulmonary Disease Specialists
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Hospital
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University Of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Pulmonary & Critical Care of Atlanta
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Austell、Georgia、アメリカ、30106
- Georgia Clinical Research
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Medical Center
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Elmhurst、Illinois、アメリカ、60126
- Advocate Aurora Health Care
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Libertyville、Illinois、アメリカ、60048
- Advocate Condell Medical Center
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Normal、Illinois、アメリカ、06176
- Advocate Heart Institute & Pulmonology
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Oakbrook Terrace、Illinois、アメリカ、60181
- Edward Heart Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- St. Vincent Medical Group, Inc.
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Healh North Hospital
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky Medical Center
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville Research Foundation
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Detroit Medical Center Lung Institute
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- Spectrum Health
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Troy、Michigan、アメリカ、48085
- Beaumont Health
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- The University of New Mexico
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-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Mount Sinai Hospital
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Rochester、New York、アメリカ、14623
- University of Rochester Medical Center
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-
North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- The Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
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Pennsylvania
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DuBois、Pennsylvania、アメリカ、15801
- Clinical Research Associates of Central Pa, LLC
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple Lung Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center - Montefiore
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-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Rhode Island Hospital
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-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37909
- Statcare Pulmonary Consultants
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
-
El Paso、Texas、アメリカ、79905
- Texas Tech
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Webster、Texas、アメリカ、77598
- Clear Lake Specialties/Tranquility Research
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Virginia
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Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
- Inova Fairfax Hospital
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Richmond、Virginia、アメリカ、23230
- Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
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Roanoke、Virginia、アメリカ、24014
- Carilion Clinic
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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Buenos Aires、アルゼンチン、1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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Buenos Aires、アルゼンチン
- El Cruce Hospital
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1093AAS
- Fundacion Favaloro
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1093AAS
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Cordoba、アルゼンチン
- Hospital Italiano de Cordoba
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Santa Fe、アルゼンチン
- Centro Medico 21 de Diciembre
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Haifa、イスラエル、34362
- Lady Davis Carmel Medical Centre
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Jerusalem、イスラエル、9112001
- Hadassah-Hebrew University Hospital
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Petah Tiva、イスラエル、49100
- Rabin Medical Center
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Tel Hashomer、イスラエル、52621
- The Chaim Sheba Medical Center
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Guaynabo、プエルトリコ、00968
- Cardiopulmonary Research Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
次の基準を満たす参加者は、研究に含めることができます。
- 参加者は、研究に参加するために自発的にインフォームドコンセントを与えます。
-インフォームドコンセントの時点で18歳以上の男女。
- [
- -出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、治療期間中および治験薬の中止後少なくとも48時間、殺精子剤を使用したバリア法（コンドーム）を使用することに同意する必要があります。
- PH-COPD (世界保健機関 [WHO] グループ 3) の診断。
COPD の臨床診断は、Global Initiative for Chronic を使用して行われます。
閉塞性肺疾患 (GOLD) の診断基準 (GOLD Criteria 2020) およびスクリーニング訪問 1 (低用量吸入トレプロスチニルの開始前) 中に測定された以下の文書化されたパラメーターを使用したスパイロメトリー:
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
- FEV1/強制肺活量 (FVC)
- 参加者は、酸素補給の有無にかかわらず、安静時末梢毛細血管酸素化（SpO2）が90％以上であるが、スクリーニング訪問1中の送達モードによる酸素補給が10リットル（L）/分を超えない。
- -低用量吸入トレプロスチニルの開始前のスクリーニング訪問1の間、100メートル以上の6MWD。
-スクリーニング訪問1中に右心カテーテル法（RHC）を実施します。（スクリーニング訪問1の開始前の12か月以内に取得された以前のRHCは、酸素または血管拡張剤のチャレンジなしで行われた場合でも、適格性を判断するために許容されます。RHCを繰り返す必要ありません。） 適格性のために、次のパラメーターを文書化する必要があります。
- -肺血管抵抗（PVR）が4ウッド単位以上
- 肺動脈楔入圧（PAWP）または左心室拡張終期圧（LVEDP）が 15 ミリメートル水銀（mmHg）以下
- 30mmHg以上の平均肺動脈圧（PAPm）
- -参加者は、スクリーニング訪問1の開始前に30日以上、慢性COPD薬の安定した最適化された用量を使用し、スクリーニング期間を通じて同じ用量を維持する必要があります。
- 治験責任医師の意見では、参加者は治験担当者と効果的にコミュニケーションをとることができ、すべての治験訪問への参加を含め、信頼性が高く、意欲があり、プロトコル要件に協力する可能性が高いと見なされます。
除外基準:
以下は、研究から参加者を除外します。
- -参加者は、COPD以外の理由により、肺動脈性肺高血圧症（PAH）または肺高血圧症（PH）のいずれかの診断を受けています。 これには、慢性血栓塞栓性 PH または急性/最近の深部静脈血栓症または肺塞栓症、未治療または不十分な治療の閉塞性睡眠時無呼吸症候群、結合組織病 (全身性硬化症/強皮症または全身性エリテマトーデスを含むがこれらに限定されない) が含まれますが、これらに限定されません。 、サルコイドーシス、ヒト免疫不全ウイルス-1感染、およびWHOグループ1、2、4、および5分類に基づくその他の状態。
-スクリーニング訪問1中の胸部コンピューター断層撮影（CT）画像に基づいて、参加者は、特発性肺線維症、肺線維症と肺気腫の組み合わせ、びまん性実質肺疾患または間質性肺疾患など、COPD以外のWHOグループ3 PHの診断が確認されています. スクリーニング訪問1の開始前6か月以内に実施された前回の胸部CTスキャンも許容され、再評価は必要ありません。
修正された CT スキャン レポート (スクリーニング訪問 1 から、または過去 6 か月以内の日付) は、適格性を確認するためのプレベースライン レビュー フォームと共にメディカル モニターに提供する必要があります。
- 参加者は、PAH（つまり、プロスタサイクリン、プロスタサイクリン受容体アゴニスト、エンドセリン受容体アンタゴニスト[ERA]、ホスホジエステラーゼ5型阻害剤[PDE5-I]、または可溶性グアニル酸シクラーゼ [sGC] スティミュレーター) をスクリーニング来院 1 以降で受けた場合 (急性血管反応性検査のために受けた場合を除く)。
- -参加者は、ホモ接合型α-1アンチトリプシン欠乏症の以前の診断を受けています。
- -参加者は、吸入プロスタノイド療法に対する以前の不耐性を持っています。
- -低用量（3呼吸、18 mcg）の治験薬に耐えられない、および/またはスクリーニング期間中の投薬計画に従うことができない（無作為化前）。
- スポンサー提供のデバイス（アクティグラフ、スパイロメーター、またはスマートデバイス）を使用したくない、または使用できない。
- -参加者は、臨床的に重大な左心疾患の証拠を持っています（左心室駆出率を含むがこれに限定されません
- -COPDの悪化（入院または外来治療を含む）またはアクティブな肺または上気道感染症の開始の60日前 スクリーニング来院1からベースライン来院まで。 これは、コルチコステロイドおよび/または抗生物質による治療を必要とする呼吸器症状の悪化と定義されています。
- -スクリーニング訪問1の開始前の12週間以内に肺リハビリテーションを開始するか、治験責任医師の意見では、研究中に肺リハビリテーションが必要になる可能性があります 治療期間。
- 参加者は、何らかの形の先天性心疾患を持っています（修復または修復されていない、卵円孔開存を除く）。
- -参加者は、筋骨格障害（歩行を制限する下肢の重度の関節炎、最近の股関節または膝関節の交換、義足）または歩行の主な制限となる可能性が高いその他の状態を持っています。
- -スクリーニング訪問1の開始前30日以内の他の治験薬またはデバイスの使用。
- -スクリーニング期間中に測定されたその他の臨床的に重大な病気または異常な検査値であり、治験責任医師の意見では、研究データの解釈または参加者の安全に悪影響を与える可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：吸入トレプロスチニル
超音波ネブライザーを介して送達される吸入トレプロスチニルは、1日4回（QID）12呼吸（72マイクログラム[mcg]）の目標投薬レジメンで送達されます
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トレプロスチニル吸入液
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
QID投与のための超音波ネブライザーを介して送達されるプラセボ
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プラセボ液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから 12 週目までの 6MWD でのピーク暴露時の変化 (投与後 10 ～ 60 分)
時間枠：ベースライン、12週目
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6 分間歩行テスト (6MWT) の目的は、慢性呼吸器疾患を持つ参加者の運動能力の検証済みで信頼できる尺度です。
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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中程度から激しい身体活動 (MVPA) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースライン、12週目
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アクチグラフィで測定したMVPA
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ベースライン、12週目
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全体的な活動のベースラインから 12 週目への変化
時間枠：ベースライン、12週目
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アクティグラフィーによって測定された活動
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ベースライン、12週目
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ボルグ呼吸困難スコアのベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースライン、12週目
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ボルグ呼吸困難スコアは、6MWT 中に経験した呼吸困難の最大レベルを評価する 10 点スケールです。
スコアの範囲は 0 (まったく呼吸困難がない) から 10 (非常に重度の呼吸困難) までです。
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ベースライン、12週目
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ベースラインから 12 週目までの 6MWD/Borg 呼吸困難複合スコアの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) によって測定された生活の質 (QOL) のベースラインから 12 週までの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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SGRQ は、閉塞性気道疾患を持つ参加者の全体的な健康、日常生活、および知覚された幸福への影響を測定するように設計されています。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど制限が多いことを示します。
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ベースライン、12週目
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カリフォルニア大学サンディエゴ校の息切れアンケート (UCSD SOBQ) によって測定された QOL のベースラインから 12 週までの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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UCSD SOBQ は、日常生活動作に関連する呼吸困難の自己管理評価です。
質問票は 6 段階評価で、0 は「まったくない」、5 は「息切れのために最大限またはできない」を表します。
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ベースライン、12週目
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）レベルの血漿中濃度のベースラインから12週までの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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NT-proBNP 濃度は、右心臓の形態と機能の変化に関連するバイオマーカーです。
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ベースライン、12週目
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患者総合評価 (PGA) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースライン、12週目
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PGA は、参加者の疲労と息切れを評価するために使用されます。
参加者は、スポンサー提供のスマート デバイスを使用して、自宅で PGA データを取得します。
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ベースライン、12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年6月27日
一次修了 (実際)
2022年10月13日
研究の完了 (実際)
2022年10月13日
試験登録日
最初に提出
2018年3月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月5日
最初の投稿 (実際)
2018年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月7日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RIN-PH-304
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
吸入トレプロスチニル溶液の臨床試験
-
Do Hyun ParkHK inno.N Corporation募集
-
Polyak, MaximilianHealth Resources and Services Administration (HRSA)完了
-
Martin-Luther-Universität Halle-Wittenbergまだ募集していません