Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3 adaptivt studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​inhaleret treprostinil hos deltagere med pulmonal hypertension (PH) på grund af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) (PERFECT)

7. februar 2023 opdateret af: United Therapeutics

En fase 3, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, adaptiv undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​inhaleret treprostinil hos patienter med pulmonal hypertension på grund af kronisk obstruktiv lungesygdom (PH-COPD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at demonstrere effektiviteten af ​​inhaleret treprostinil sammenlignet med placebo til at forbedre træningsevnen målt ved ændring fra baseline i 6-Minute Walk Distance (6MWD) efter 12 ugers aktiv behandling hos deltagere med PH-KOL.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 34-ugers, cross-over-studie, med en behandlingsperiode på ca. en behandlingsperiode på ca. 14 uger under Contingent Parallel Design.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • El Cruce Hospital
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Fundacion Favaloro
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital Italiano de Cordoba
      • Santa Fe, Argentina
        • Centro Medico 21 de Diciembre
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Banner University Medical Center
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93102
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Health Sciences Center
      • Littleton, Colorado, Forenede Stater, 80120
        • South Denver Cardiology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Hartford Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32204
        • St. Vincent's Lung, Sleep, and Critical Care Specialists
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Forenede Stater, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Medical Center
      • Elmhurst, Illinois, Forenede Stater, 60126
        • Advocate Aurora Health Care
      • Libertyville, Illinois, Forenede Stater, 60048
        • Advocate Condell Medical Center
      • Normal, Illinois, Forenede Stater, 06176
        • Advocate Heart Institute & Pulmonology
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Forenede Stater, 60181
        • Edward Heart Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Healh North Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Detroit Medical Center Lung Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Spectrum Health
      • Troy, Michigan, Forenede Stater, 48085
        • Beaumont Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • The University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14623
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • The Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • DuBois, Pennsylvania, Forenede Stater, 15801
        • Clinical Research Associates of Central Pa, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Montefiore
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37909
        • Statcare Pulmonary Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79905
        • Texas Tech
      • Webster, Texas, Forenede Stater, 77598
        • Clear Lake Specialties/Tranquility Research
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23230
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah-Hebrew University Hospital
      • Petah Tiva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Puerto Rico
      • Guaynabo, Puerto Rico, 00968
        • CardioPulmonary Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende kriterier, kan indgå i undersøgelsen:

  1. Deltageren giver frivilligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.

  2. Mænd og kvinder 18 år og derover på tidspunktet for informeret samtykke.

    1. Kvinder i den fødedygtige alder (defineret som mindre end 1 år efter overgangsalderen og ikke kirurgisk sterile) skal acceptere at praktisere afholdenhed eller bruge 2 yderst effektive præventionsmetoder (defineret som en præventionsmetode, der resulterer i en lav fejlrate, [
    2. Mænd med en partner i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en barrieremetode (kondom) med et sæddræbende middel under behandlingens varighed og i mindst 48 timer efter seponering af studielægemidlet.
  3. Diagnose af PH-KOL (World Heath Organization [WHO] Gruppe 3).

  4. Klinisk diagnose af KOL vil blive stillet ved hjælp af Global Initiative for Chronic

    Diagnostiske kriterier for obstruktiv lungesygdom (GOLD) (GOLD Criteria 2020) og spirometri med følgende dokumenterede parametre målt under screeningsbesøg 1 (før start af lavdosis inhaleret treprostinil):

    1. Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
    2. FEV1/Forseret vital kapacitet (FVC)
  5. Deltageren har en hvilemætning perifer kapillær iltning (SpO2) større end eller lig med 90 %, med eller uden supplerende ilt, men må ikke overstige 10 liter (L)/min ilttilskud ved nogen form for levering under screeningbesøg 1.
  6. Under screeningsbesøg 1 før start af lavdosis inhaleret treprostinil, en 6MWD større end eller lig med 100 meter.

  7. Få en højrehjertekateterisation (RHC) udført under screeningsbesøg 1. (En tidligere RHC opnået inden for 12 måneder før starten af ​​screeningbesøg 1 er acceptabel til at bestemme berettigelse, selvom det udføres uden ilt- eller vasodilatorpåvirkning, og en gentagen RHC er ikke påkrævet.) Følgende parametre skal dokumenteres for at være berettiget:

    1. Pulmonal vaskulær modstand (PVR) større end eller lig med 4 træenheder
    2. Et pulmonalt arteriekiletryk (PAWP) eller venstre ventrikulært end-diastolisk tryk (LVEDP) på mindre end eller lig med 15 millimeter kviksølv (mmHg)
    3. Et middel for lungearterietryk (PAPm) på mere end eller lig med 30 mmHg
  8. Deltagerne skal have en stabil og optimeret dosis af kronisk KOL-medicin i mere end eller lig med 30 dage før starten af ​​screeningsbesøg 1 og forblive på den samme dosis i hele screeningsperioden.
  9. Efter investigatorens opfattelse kan deltageren kommunikere effektivt med undersøgelsens personale og anses for pålidelig, villig og sandsynligvis samarbejdsvillig med protokolkrav, herunder deltagelse i alle undersøgelsesbesøg.

Ekskluderingskriterier:

Følgende vil udelukke deltagere fra undersøgelsen:

  1. Deltageren har diagnosen enten pulmonal arteriel hypertension (PAH) eller pulmonal hypertension (PH) på grund af andre årsager end KOL. Dette vil omfatte, men er ikke begrænset til, kronisk tromboembolisk PH eller akut/nylig dyb venetrombose eller lungeemboli, ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet obstruktiv søvnapnø, bindevævssygdom (herunder men ikke begrænset til systemisk sklerose/sklerodermi eller systemisk lupus erythematosus) , sarkoidose, human immundefekt virus-1 infektion og andre tilstande under WHO gruppe 1, 2, 4 og 5 klassifikationer.

  2. Baseret på CT-billeddannelse under screeningbesøg 1 har deltageren en bekræftet diagnose af WHO gruppe 3 PH, bortset fra KOL, såsom idiopatisk lungefibrose, kombineret lungefibrose og emfysem, diffus parenkymal lungesygdom eller interstitiel lungesygdom . En tidligere CT-scanning af brystet udført inden for 6 måneder før starten af ​​screeningbesøg 1 er også acceptabel, og en gentagen vurdering er ikke påkrævet.

    En redigeret CT-scanningsrapport (fra screeningsbesøg 1 eller dateret inden for de foregående 6 måneder) skal sendes til den medicinske monitor med Pre-Baseline Review Form for at bekræfte berettigelsen.

  3. Deltageren har modtaget enhver Food and Drug Administration (FDA)-godkendt medicin til behandling af PAH (det vil sige prostacyclin, prostacyclinreceptoragonist, endotelinreceptorantagonist [ERA], phosphodiesterase type 5-hæmmer [PDE5-I] eller opløseligt guanylat cyclase [sGC] stimulator) ved screeningsbesøg 1 og derefter, undtagen hvis modtaget til akut vasoreaktivitetstest.
  4. Deltageren har tidligere diagnosticeret homozygot alfa-1 antitrypsin-mangel.
  5. Deltageren har tidligere intolerance over for inhaleret prostanoidbehandling.
  6. Manglende evne til at tolerere lavdosis (3 vejrtrækninger, 18 mcg) studielægemiddel og/eller manglende evne til at følge doseringsregimen i screeningsperioden (præ-randomisering).
  7. Uvillig eller ude af stand til at bruge sponsorleverede enheder (actigraph, spirometer eller smartenhed).
  8. Deltageren har tegn på klinisk signifikant venstresidig hjertesygdom (inklusive men ikke begrænset til venstre ventrikel ejektionsfraktion
  9. Enhver forværring af KOL (inklusive hospitalsindlæggelse eller ambulant behandling) eller aktiv lunge- eller øvre luftvejsinfektion 60 dage før starten af ​​screeningsbesøg 1 til og med baselinebesøget. Dette defineres som forværring af luftvejssymptomer, der krævede behandling med kortikosteroider og/eller antibiotika.
  10. Påbegyndelse af lungerehabilitering inden for 12 uger før påbegyndelse af screeningbesøg 1, eller efter investigatorens opfattelse vil det sandsynligvis være nødvendigt med lungerehabilitering i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode.
  11. Deltageren har enhver form for medfødt hjertesygdom (repareret eller ikke-repareret; bortset fra en patent foramen ovale).
  12. Deltageren har en muskuloskeletal lidelse (alvorlig gigt i underekstremiteterne, som begrænser ambulation, nylig udskiftning af hofte- eller knæled, kunstigt ben) eller enhver anden tilstand, der sandsynligvis ville være den primære begrænsning for ambulation.
  13. Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før starten af ​​screeningsbesøg 1.
  14. Enhver anden klinisk signifikant sygdom eller unormal(e) laboratorieværdi(er) målt i løbet af screeningsperioden, som efter investigatorens mening kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesdata eller deltagerens sikkerhed negativt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Inhaleret Treprostinil
Inhaleret treprostinil leveret via en ultralydsforstøver med et måldoseringsregime på 12 vejrtrækninger (72 mikrogram [mcg]) 4 gange dagligt (QID)
Medicin: Inhaleret treprostinil opløsning
Treprostinil inhalationsopløsning
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo leveret via en ultralydsforstøver til QID-administration
Medicin: Placebo opløsning
Placebo opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 12 i 6MWD ved maksimal eksponering (10 til 60 minutter efter dosering)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Hensigten med 6-Minute Walk Test (6MWT) er et valideret og pålideligt mål for træningsevne hos deltagere med kroniske luftvejssygdomme.
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 12 i moderat til kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
MVPA målt ved aktigrafi
Baseline, uge ​​12
Skift fra baseline til uge 12 i samlet aktivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Aktivitet målt ved aktigrafi
Baseline, uge ​​12
Skift fra baseline til uge 12 i Borg Dyspnø Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Borg-dyspnø-scoren er en 10-punktsskala, der vurderer det maksimale niveau af dyspnø, der opleves under 6MWT. Score varierer fra 0 (ingen dyspnø overhovedet) til 10 (meget, meget svær dyspnø).
Baseline, uge ​​12
Skift fra baseline til uge 12 i 6MWD/Borg Dyspnø Composite Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline til uge 12 i livskvalitet (QOL) målt ved St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
SGRQ er designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv og opfattet velvære hos deltagere med obstruktiv luftvejssygdom. Scoringer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer flere begrænsninger.
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline til uge 12 i QOL målt af University of California San Diego Shortness of Breath Questionnaire (UCSD SOBQ)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
UCSD SOBQ er en selvadministreret vurdering af dyspnø forbundet med dagligdags aktiviteter. Spørgeskemaet bruger en 6-punkts skala, hvor 0 = "slet ikke" og 5 = "maksimal eller ude af stand til at klare sig på grund af åndenød"
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline til uge 12 i plasmakoncentration af N-terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
NT-proBNP-koncentrationen er en biomarkør forbundet med ændringer i højre hjertemorfologi og funktion.
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline til uge 12 i Patient Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
PGA bruges til at vurdere deltagerens træthed og åndenød. Deltagerne vil bruge den sponsorleverede smartenhed til hjemmeindsamling af PGA-data.
Baseline, uge ​​12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

United Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. juni 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

13. oktober 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

13. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2018

Først opslået (FAKTISKE)

12. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RIN-PH-304

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inhaleret treprostinil opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner