Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En adaptiv fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av inhalerad treprostinil hos deltagare med pulmonell hypertoni (PH) på grund av kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) (PERFECT)

7 februari 2023 uppdaterad av: United Therapeutics

En fas 3, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, adaptiv studie för att utvärdera säkerheten och effekten av inhalerad treprostinil hos patienter med pulmonell hypertoni på grund av kronisk obstruktiv lungsjukdom (PH-COPD)

Det primära syftet med denna studie är att visa effekten av inhalerad treprostinil jämfört med placebo för att förbättra träningsförmågan mätt genom förändring från baslinjen i 6-minuters gångavstånd (6MWD) efter 12 veckors aktiv behandling hos deltagare med PH-KOL.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 34-veckors, cross-over-studie, med en behandlingsperiod på cirka 26 veckor enligt Original Crossover Design eller, om tillämpligt, en 21-veckors parallell studie, med en behandlingsperiod på cirka 14 veckor under Contingent Parallel Design.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • El Cruce Hospital
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Fundacion Favaloro
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1093AAS
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital Italiano de Cordoba
      • Santa Fe, Argentina
        • Centro Medico 21 de Diciembre
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Banner University Medical Center
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • Santa Barbara, California, Förenta staterna, 93102
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Health Sciences Center
      • Littleton, Colorado, Förenta staterna, 80120
        • South Denver Cardiology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Hartford Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
        • St. Francis Medical Institute
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32204
        • St. Vincent's Lung, Sleep, and Critical Care Specialists
      • Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
      • Austell, Georgia, Förenta staterna, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois Medical Center
      • Elmhurst, Illinois, Förenta staterna, 60126
        • Advocate Aurora Health Care
      • Libertyville, Illinois, Förenta staterna, 60048
        • Advocate Condell Medical Center
      • Normal, Illinois, Förenta staterna, 06176
        • Advocate Heart Institute & Pulmonology
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Förenta staterna, 60181
        • Edward Heart Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Healh North Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville Research Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Detroit Medical Center Lung Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49546
        • Spectrum Health
      • Troy, Michigan, Förenta staterna, 48085
        • Beaumont Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87106
        • The University of New Mexico
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14623
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • The Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • DuBois, Pennsylvania, Förenta staterna, 15801
        • Clinical Research Associates of Central Pa, LLC
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple Lung Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Montefiore
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37909
        • Statcare Pulmonary Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79905
        • Texas Tech
      • Webster, Texas, Förenta staterna, 77598
        • Clear Lake Specialties/Tranquility Research
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23230
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Israel
      • Haifa, Israel, 34362
        • Lady Davis Carmel Medical Centre
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah-Hebrew University Hospital
      • Petah Tiva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Puerto Rico
      • Guaynabo, Puerto Rico, 00968
        • CardioPulmonary Research Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagare som uppfyller följande kriterier kan inkluderas i studien:

  1. Deltagaren ger frivilligt informerat samtycke till att delta i studien.

  2. Män och kvinnor 18 år och äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.

    1. Kvinnor i fertil ålder (definieras som mindre än 1 år efter klimakteriet och inte kirurgiskt sterila) måste gå med på att utöva abstinens eller använda två mycket effektiva preventivmetoder (definierad som en preventivmetod som resulterar i en låg misslyckandefrekvens, [
    2. Män med en partner i fertil ålder måste gå med på att använda en barriärmetod (kondom) med en spermiedödande medel under behandlingens varaktighet och i minst 48 timmar efter att studieläkemedlet avbrutits.
  3. Diagnos av PH-KOL (World Heath Organization [WHO] Grupp 3).

  4. Klinisk diagnos av KOL kommer att göras med hjälp av Global Initiative for Chronic

    Obstruktiv lungsjukdom (GOLD) diagnostiska kriterier (GOLD Criteria 2020) och spirometri med följande dokumenterade parametrar uppmätta under screeningbesök 1 (före start av lågdos inhalerad treprostinil):

    1. Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
    2. FEV1/Forced Vital Capacitet (FVC)
  5. Deltagaren har en perifer kapillärsyresättning (SpO2) i vilomättnad som är större än eller lika med 90 %, med eller utan extra syrgas, men får inte överstiga 10 liter (L)/min syrgastillskott av något tillförselsätt under screeningbesök 1.
  6. Under screeningbesök 1 före start av lågdos inhalerad treprostinil, en 6MWD större än eller lika med 100 meter.

  7. Låt en kateterisering av höger hjärta (RHC) utföras under screeningbesök 1. (En tidigare RHC som erhållits inom 12 månader före starten av screeningbesök 1 är acceptabel för att fastställa behörighet, även om den görs utan syre- eller vasodilatorprovokation, och en upprepad RHC är inte nödvändig.) Följande parametrar måste dokumenteras för kvalificering:

    1. Pulmonell vaskulär resistans (PVR) större än eller lika med 4 träenheter
    2. Ett pulmonellt artärkiltryck (PAWP) eller vänsterkammar-enddiastoliskt tryck (LVEDP) på mindre än eller lika med 15 millimeter kvicksilver (mmHg)
    3. Ett medelvärde för lungartärtrycket (PAPm) som är större än eller lika med 30 mmHg
  8. Deltagarna måste ha en stabil och optimerad dos av kroniska KOL-läkemedel i mer än eller lika med 30 dagar före start av screeningbesök 1 och förbli på samma dos under screeningperioden.
  9. Enligt utredarens åsikt kan deltagaren kommunicera effektivt med studiepersonal och anses vara pålitlig, villig och sannolikt samarbeta med protokollkrav, inklusive närvara vid alla studiebesök.

Exklusions kriterier:

Följande kommer att utesluta deltagare från studien:

  1. Deltagaren har diagnosen antingen pulmonell arteriell hypertension (PAH) eller pulmonell hypertension (PH) på grund av andra orsaker än KOL. Detta skulle inkludera, men är inte begränsat till, kronisk tromboembolisk PH eller akut/nylig djup ventrombos eller lungemboli, obehandlad eller otillräckligt behandlad obstruktiv sömnapné, bindvävssjukdom (inklusive men inte begränsat till systemisk skleros/sklerodermi eller systemisk lupus erythematosus) , sarkoidos, humant immunbristvirus-1-infektion och andra tillstånd under WHO:s grupp 1, 2, 4 och 5 klassificeringar.

  2. Baserat på datortomografi (CT) av bröstkorg under screeningbesök 1 har deltagaren en bekräftad diagnos av WHO Group 3 PH, annat än KOL, såsom idiopatisk lungfibros, kombinerad lungfibros och emfysem, diffus parenkymal lungsjukdom eller interstitiell lungsjukdom . En tidigare CT-skanning av bröstkorgen utförd inom 6 månader före starten av screeningbesök 1 är också acceptabel, och en upprepad bedömning krävs inte.

    En redigerad CT-skanningsrapport (från screeningbesök 1 eller daterad inom tidigare 6 månader) ska lämnas till den medicinska monitorn med Pre-Baseline Review Form för att bekräfta kvalificering.

  3. Deltagaren har fått något läkemedel som godkänts av Food and Drug Administration (FDA) för behandling av PAH (det vill säga prostacyklin, prostacyklinreceptoragonist, endotelinreceptorantagonist [ERA], fosfodiesteras typ 5-hämmare [PDE5-I] eller lösligt guanylat cyklas [sGC]-stimulator) vid screeningbesök 1 och därefter, förutom om det tas emot för akut vasoreaktivitetstest.
  4. Deltagaren har tidigare diagnosen homozygot alfa-1 antitrypsinbrist.
  5. Deltagaren har tidigare intolerans mot inhalerad prostanoidbehandling.
  6. Oförmåga att tolerera lågdos (3 andetag, 18 mcg) studieläkemedel och/eller oförmåga att följa doseringsregimen under screeningperioden (pre-randomisering).
  7. Ovillig eller oförmögen att använda sponsorförsedda enheter (actigraph, spirometer eller smart enhet).
  8. Deltagaren har bevis på kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom (inklusive men inte begränsat till vänsterkammars ejektionsfraktion
  9. All exacerbation av KOL (inklusive sjukhusvistelse eller poliklinisk terapi) eller aktiv lung- eller övre luftvägsinfektion 60 dagar före start av screeningbesök 1 till och med baslinjebesöket. Detta definieras som försämring av luftvägssymtom som krävde behandling med kortikosteroider och/eller antibiotika.
  10. Initiering av lungrehabilitering inom 12 veckor före start av screeningbesök 1 eller, enligt utredarens uppfattning, kommer sannolikt lungrehabilitering att behövas under studiens behandlingsperiod.
  11. Deltagaren har någon form av medfödd hjärtsjukdom (reparerad eller oreparerad; annan än en patent foramen ovale).
  12. Deltagaren har någon muskel- och skelettsjukdom (svår artrit i de nedre extremiteterna som begränsar ambulation, nyligen genomförd höft- eller knäledsprotes, konstgjorda ben) eller något annat tillstånd som sannolikt skulle vara den primära begränsningen för ambulation.
  13. Användning av något annat prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före starten av screeningbesök 1.
  14. Alla andra kliniskt signifikanta sjukdomar eller onormala laboratorievärden som uppmätts under screeningsperioden som, enligt utredarens åsikt, kan påverka tolkningen av studiedata eller säkerheten för deltagaren negativt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Inhalerad Treprostinil
Inhalerad treprostinil levereras via en ultraljudsnebulisator med en måldosering på 12 andetag (72 mikrogram [mcg]) 4 gånger dagligen (QID)
Läkemedel: Inhalerad treprostinillösning
Treprostinil inhalationslösning
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo levereras via en ultraljudsnebulisator för QID-administration
Läkemedel: Placebolösning
Placebolösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 12 i 6MWD vid toppexponering (10 till 60 minuter efter dosering)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Avsikten med 6-minuters gångtestet (6MWT) är ett validerat och tillförlitligt mått på träningsförmåga hos deltagare med kroniska luftvägssjukdomar.
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 12 i måttlig till kraftig fysisk aktivitet (MVPA)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
MVPA mätt med aktigrafi
Baslinje, vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i övergripande aktivitet
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Aktivitet mätt med aktigrafi
Baslinje, vecka 12
Ändra från Baseline till Vecka 12 i Borg Dyspné Score
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Borg-dyspnépoängen är en 10-poängsskala som värderar den maximala nivån av dyspné som upplevs under 6MWT. Poäng varierar från 0 (ingen dyspné alls) till 10 (mycket, mycket svår dyspné).
Baslinje, vecka 12
Ändra från baslinje till vecka 12 i 6MWD/Borg Dyspné Composite Score
Tidsram: Baslinje, vecka 12
Baslinje, vecka 12
Förändring från baslinje till vecka 12 i livskvalitet (QOL) mätt med St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
SGRQ är utformad för att mäta inverkan på övergripande hälsa, dagligt liv och upplevt välbefinnande hos deltagare med obstruktiv luftvägssjukdom. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng indikerar fler begränsningar.
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i QOL mätt av University of California San Diego andnödsfrågeformulär (UCSD SOBQ)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
UCSD SOBQ är en självadministrerad bedömning av dyspné i samband med dagliga aktiviteter. Enkäten använder en 6-gradig skala där 0 = "inte alls" och 5 = "maximalt eller oförmöget att göra på grund av andfåddhet"
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i plasmakoncentration av N-terminala pro-hjärna natriuretiska peptidnivåer (NT-proBNP)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
NT-proBNP-koncentrationen är en biomarkör associerad med förändringar i höger hjärtmorfologi och funktion.
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinje till vecka 12 i Patient Global Assessment (PGA)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
PGA används för att bedöma deltagarnas trötthet och andnöd. Deltagarna kommer att använda den smarta enheten som tillhandahålls av sponsorn för att fånga PGA-data hemma.
Baslinje, vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

United Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 juni 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

13 oktober 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

13 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2018

Första postat (FAKTISK)

12 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RIN-PH-304

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inhalerad treprostinillösning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera